Bristol Myers Squibbs Breakfree-2-resultater, der blev offentliggjort den 23. oktober 2026, viste foreløbige signaler om effekt mod multipel sklerose med selskabets forsøgsbehandling med CAR T-celler. Alle 60 patienter på det andet dosisniveau var fortsat uden sygdomsmodificerende behandling ved den seneste opfølgning. De tidlige resultater omfattede også alvorlige sikkerhedshændelser, herunder alvorlig neurotoksicitet og et dødsfald som følge af septisk pneumoni efter dataafskæringsdatoen.
Vigtigste pointer
- Alle 60 patienter på dosisniveau 2 var fortsat uden sygdomsmodificerende behandling, men kun ni havde mere end 12 måneders opfølgning.
- Sikkerhedsresultaterne omfattede én neurotoksisk hændelse af grad 4 og et dødsfald som følge af septisk pneumoni efter dataafskæringsdatoen.
- Fase 1-studiet havde ingen kontrolgruppe og var primært udformet til at vurdere sikkerhed, hvilket begrænser konklusionerne om effekt.
Indholdsfortegnelse
- Breakfree-2-resultater giver et tidligt effektsignal
- Mindre opfølgningsgrupper viser stabil sygdom
- Alvorlige bivirkninger nuancerer sikkerhedsresultaterne
- Konklusion
Breakfree-2-resultater giver et tidligt effektsignal
Bristol Myers Squibb fremlagde de foreløbige resultater på MSToronto 2026. Forsøget undersøger zolacabtagene autoleucel, også kaldet zola-cel, en forsøgsbehandling med CD19-rettede CAR T-celler fremstillet af patientens egne T-celler.
Selskabets meddelelse om de foreløbige Breakfree-2-resultater beskriver et åbent fase 1-studie med dosisoptrapning, der omfattede patienter, hvis sygdom fortsat var aktiv, eller hvis funktionsnedsættelse blev forværret trods behandling. Sikkerhed var det primære endepunkt; effekt var sekundært.
Blandt patienterne, der fik dosisniveau 2, var alle 60 fortsat uden sygdomsmodificerende behandling ved den seneste opfølgning. Ni var blevet fulgt i mere end 12 måneder. At være uden disse lægemidler er en opmuntrende observation, men dokumenterer ikke vedvarende remission uden behandling.
| Element | Detaljer |
|---|---|
| Studiepopulation | 66 patienter: 30 med meget aktiv attakvis MS og 36 med progressiv MS. |
| Tidligere behandling | Median på to tidligere sygdomsmodificerende behandlinger. |
| Behandlingsforløb | Indsamling og fremstilling af T-celler, efterfulgt af lymfodepletering og én infusion med zola-cel. |
| Studiens omfang | Breakfree-2 undersøger også zola-cel mod refraktær myasthenia gravis; de offentliggjorte resultater vedrører MS-kohorterne. |
Mindre opfølgningsgrupper viser stabil sygdom
Effektanalysen ved uge 26 eller senere omfattede 32 evaluerbare patienter, der var behandlet på dosisniveau 2, og ikke hele studiepopulationen.
Seks af syv evaluerbare patienter med meget aktiv attakvis MS opfyldte kriterierne for ingen tegn på sygdomsaktivitet. Alle otte patienter, der kunne evalueres med den udvidede skala for funktionsnedsættelse (Expanded Disability Status Scale), viste stabilitet eller forbedring.
Blandt patienterne med progressiv MS viste 22 af 24 stabilitet eller forbedring af funktionsnedsættelsen trods forværring før behandlingen, og ingen af de 24 havde ny MR-aktivitet. Resultaterne taler for yderligere undersøgelser, men de små grupper og manglen på en kontrolgruppe fastslår ikke, hvordan zola-cel klarer sig sammenlignet med andre behandlinger.
Alvorlige bivirkninger nuancerer sikkerhedsresultaterne
Bristol Myers oplyste, at de fleste bivirkninger var kortvarige og reversible. Cytokinfrigivelsessyndrom forekom hos 28 af 66 patienter, overvejende af grad 1, og gik over efter en median på to dage.
Fem patienter oplevede neurotoksicitetssyndrom associeret med immuneffektorceller, eller ICANS. En patient med progressiv MS havde en hændelse af grad 4, som gik over inden for fire dage efter behandling med kortikosteroider og anakinra.
Efter dataafskæringsdatoen døde en patient med meget aktiv attakvis MS af septisk pneumoni 44 dage efter infusionen. Patienten havde udviklet sent indsættende motoriske symptomer, der blev beskrevet som ikke-ICANS, og som ikke gik over med intermitterende kortikosteroider og intravenøst immunglobulin. Efterfølgende blev der givet højdosis cyclophosphamid; patienten udviklede septisk pneumoni og døde dagen efter.
Meddelelsen fastslog ikke, at zola-cel forårsagede dødsfaldet. Bristol Myers rapporterede ingen yderligere hændelser af grad 5 på tværs af selskabets zola-cel-programmer inden for autoimmune sygdomme, som omfattede 190 patienter behandlet i fase 1-studier. Zola-cel er fortsat en forsøgsbehandling.
Konklusion
Breakfree-2-resultaterne giver et tidligt udviklingssignal for Bristol Myers Squibbs program for celleterapi mod autoimmune sygdomme, men udgør ikke bevis for vedvarende remission eller fastslået sikkerhed. Længere opfølgning og yderligere vurdering af sikkerheden er fortsat afgørende for at afgøre, om den observerede sygdomskontrol varer ved.
Læs flere nyheder
Flere nyheder fra FinanceVelix
Ansvarsfraskrivelse
Denne FinanceVelix-artikel indeholder generel information og udgør ikke personlig finansiel, investeringsmæssig, juridisk eller skattemæssig rådgivning. Markedspriser, renter og økonomiske forhold kan ændre sig; investeringer indebærer risiko for tab. Oplysningerne afspejler det materiale, der var tilgængeligt på udgivelsestidspunktet, og kan ændre sig. Kontrollér vigtige oplysninger uafhængigt, og rådfør dig om nødvendigt med en kvalificeret fagperson. Omtale af et aktiv, en virksomhed eller en tjeneste er ikke en anbefaling.
