Longeveron gab am 26. Oktober 2026 aktualisierte Ergebnisse der ELPIS-II-Studie bekannt. Demnach wurde bei Säuglingen, die die experimentelle Zelltherapie Laromestrocel erhielten, eine statistisch signifikante Verringerung eines vorab festgelegten sekundären Endpunkts gemessen, der schwerwiegende unerwünschte kardiale Ereignisse erfasste. Der Befund folgt auf das Scheitern der Phase-2b-Studie, ihren primären Endpunkt zu erreichen: eine Verbesserung der rechtsventrikulären Ejektionsfraktion nach 12 Monaten.

Die wichtigsten Erkenntnisse

  • In der aktualisierten Sekundäranalyse wurden acht schwerwiegende unerwünschte kardiale Ereignisse bei der Standardversorgung gegenüber einem Ereignis unter Laromestrocel erfasst; P=0,043.
  • Der sekundäre Befund ändert nichts daran, dass die Studie ihren primären Messwert für die Herzfunktion verfehlte.
  • Longeveron beabsichtigt, ein Treffen mit der FDA zu beantragen; die Daten sollen am 8. November 2026 vorgestellt werden.

ELPIS-II-Ergebnisse liefern zusätzlichen sekundären klinischen Befund

In der Studie wurde Laromestrocel zusätzlich zu einer palliativen Operation im Stadium II bei 40 Säuglingen mit hypoplastischem Linksherzsyndrom untersucht, einer seltenen angeborenen Erkrankung, bei der die linke Herzkammer unterentwickelt ist. Longeverons im September veröffentlichte Topline-Mitteilung gab bekannt, dass der primäre Endpunkt verfehlt wurde, und kündigte weitere Analysen an.

Im Oktober-Update wurden acht schwerwiegende unerwünschte kardiale Ereignisse (MACE) im Arm mit Standardversorgung gegenüber einem Ereignis im Laromestrocel-Arm gemeldet. Das Unternehmen bezeichnete das Ergebnis als statistisch signifikant (P=0,043) und erklärte, Laromestrocel sei mit weniger adjudizierten klinischen Ereignissen und Sicherheitsereignissen verbunden gewesen.

Longeveron ist der Ansicht, dass die sekundären Ergebnisse auf ein Potenzial zur Verbesserung der klinischen Ergebnisse hindeuten. Dabei handelt es sich weiterhin um eine Einschätzung in der Entwicklungsphase, nicht um einen erwiesenen Behandlungsvorteil oder eine behördliche Zulassung.

PunktDetails
StudiendesignRandomisierte, doppelblinde, multizentrische Phase-2b-Studie mit zwei Behandlungsarmen
Verabreichung der BehandlungEinmalige Injektion in den Herzmuskel während der Operation im Stadium II
LangzeitnachbeobachtungNachbeobachtung des transplantationsfreien Überlebens über einen Zeitraum von bis zu fünf Jahren geplant

Der primäre Endpunkt und die Grenzen der Analyse bleiben wichtig

Für 28 der 40 randomisierten Säuglinge lagen kardiale Magnetresonanztomografien zu Studienbeginn und nach 12 Monaten vor: 15 erhielten die Standardversorgung und 13 Laromestrocel. Die mittlere rechtsventrikuläre Ejektionsfraktion sank um 2,6 beziehungsweise 3,3 Prozentpunkte; zwischen den Gruppen bestand kein statistisch signifikanter Unterschied.

In der Mitteilung vom September wurde eine explorative MACE-Analyse nach tatsächlich erhaltener Behandlung beschrieben, die keine statistische Signifikanz erreichte. Im Oktober-Update wird der Befund als vorab festgelegter sekundärer Endpunkt ausgewiesen; die beiden Mitteilungen sollten nicht als einfache, direkte Änderung der Ereigniszahlen interpretiert werden.

Longeveron meldete bis zum 12. Monat keine schwerwiegenden behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse. Der Sicherheitsbefund und das sekundäre Ergebnis liefern zusätzliche Informationen, doch keines von beiden macht das Ergebnis beim primären Endpunkt rückgängig.

Gespräche mit der FDA und wissenschaftliche Präsentation als Nächstes

Longeveron beabsichtigt, ein Treffen mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration zu beantragen, um die Ergebnisse zu erörtern und mögliche nächste Schritte für das HLHS-Programm festzulegen. Ein Termin für das Treffen oder ein abgestimmter regulatorischer Weg wurde nicht bekannt gegeben.

Das Unternehmen teilte mit, dass die ELPIS-II-Daten für einen Vortrag im Rahmen des Late-Breaking Science Program bei den Scientific Sessions 2026 der American Heart Association in Chicago ausgewählt wurden. Die Präsentation ist für den 8. November während der Tagung vom 6. bis 9. November angesetzt.

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