Ο υποψήφιος παράγοντας γονιδιακής επεξεργασίας .HEAL-101 της Cellectis μείωσε τα τριγλυκερίδια σε μοντέλο νόσου σε ποντίκια, ανακοίνωσε η εταιρεία στις 27 Οκτωβρίου 2026, παρουσιάζοντας προκλινικά δεδομένα για μια πιθανή θεραπεία της σοβαρής υπερτριγλυκεριδαιμίας.

Βασικά συμπεράσματα

  • Η εταιρεία ανέφερε μέση μείωση των τριγλυκεριδίων κατά 75% σε μοντέλο νόσου σε ποντίκια.
  • Η Cellectis σχεδιάζει μια δοκιμή Φάσης 1 στην Κίνα, η οποία θα ξεκινήσει με πρωτοβουλία ερευνητή.
  • Τα προκαταρκτικά κλινικά δεδομένα αναμένονται το δεύτερο εξάμηνο του 2027.

Αποτελέσματα της γονιδιακής επεξεργασίας της Cellectis σε προκλινικές μελέτες

Σε ποντίκια που είχαν τροποποιηθεί ώστε να φέρουν το ανθρώπινο APOC3 και να αποτελούν μοντέλο υπερτριγλυκεριδαιμίας, το .HEAL-101 μείωσε τα τριγλυκερίδια κατά μέσο όρο 75%, με τυπική απόκλιση 11%. Τα επίπεδα του APOC3 μειώθηκαν κατά 67%, με τυπική απόκλιση 12%.

Σε ξεχωριστό μοντέλο ποντικών με εξανθρωπισμένο ήπαρ και φυσιολογικά επίπεδα λιπιδίων στο αίμα, μία ενδοφλέβια ένεση οδήγησε σε επεξεργασία του ανθρώπινου APOC3 με μέσο ρυθμό περίπου 65%, φτάνοντας έως και το 70%. Σε κυτταρική σειρά ανθρώπινου ήπατος, ο μέσος ρυθμός επεξεργασίας ήταν περίπου 90%.

Η εταιρεία δήλωσε ότι εντοπίστηκε επεξεργασία στο ήπαρ, χωρίς σημαντική δραστηριότητα στους άλλους ιστούς που αναλύθηκαν. Πρόκειται για προκλινικά ευρήματα· τα αποτελέσματα σε ζώα ενδέχεται να μην ισχύουν και για ανθρώπους.

Πώς λειτουργεί ο υποψήφιος παράγοντας και ποια είναι τα επόμενα βήματα

Το .HEAL-101 χρησιμοποιεί έναν επεξεργαστή βάσεων TALE, ο οποίος χορηγείται ως αγγελιαφόρο RNA μέσω λιπιδικών νανοσωματιδίων που κατευθύνονται στο ήπαρ. Έχει σχεδιαστεί για να απενεργοποιεί μόνιμα το APOC3, παράγοντα που συμβάλλει στην αύξηση των τριγλυκεριδίων, μετά από μία ενδοφλέβια χορήγηση.

Η Cellectis σχεδιάζει να ξεκινήσει μια δοκιμή Φάσης 1 στην Κίνα με πρωτοβουλία ερευνητή και αναμένει προκαταρκτικά κλινικά δεδομένα το δεύτερο εξάμηνο του 2027. Η δοκιμή και τα αποτελέσματά της παραμένουν μελλοντικά.

Το διευρυμένο σύνολο δεδομένων βασίζεται σε ευρήματα που γνωστοποιήθηκαν για πρώτη φορά στις 14 Σεπτεμβρίου 2026. Ο Julien Valton, αντιπρόεδρος γονιδιακής θεραπείας της Cellectis, έχει προγραμματιστεί να παρουσιάσει την αφίσα στις 29 Οκτωβρίου, στο συνέδριο της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας στο Αμβούργο.

Διαβάστε περισσότερες ειδήσεις

Περισσότερες ειδήσεις από το FinanceVelix

Αποποίηση ευθύνης

Αυτό το άρθρο του FinanceVelix παρέχει γενικές πληροφορίες και όχι εξατομικευμένες χρηματοοικονομικές, επενδυτικές, νομικές ή φορολογικές συμβουλές. Οι τιμές της αγοράς, τα επιτόκια και οι οικονομικές συνθήκες μπορούν να μεταβληθούν· οι επενδύσεις ενέχουν κίνδυνο απώλειας. Τα πραγματικά στοιχεία αποτυπώνουν τις πληροφορίες που ήταν διαθέσιμες κατά τη δημοσίευση και ενδέχεται να αλλάξουν. Επαληθεύστε ανεξάρτητα τις σημαντικές πληροφορίες και συμβουλευτείτε ειδικευμένο επαγγελματία όταν χρειάζεται. Η αναφορά σε περιουσιακό στοιχείο, εταιρεία ή υπηρεσία δεν συνιστά σύσταση.