Η Benitec Biopharma ανακοίνωσε στις 28 Οκτωβρίου 2026 ότι και οι εννέα ασθενείς που έλαβαν θεραπεία στη δοκιμή BB-301 αρχικού σταδίου ανταποκρίθηκαν στην πειραματική γονιδιακή θεραπεία για τις δυσκολίες κατάποσης που σχετίζονται με την οφθαλμοφαρυγγική μυϊκή δυστροφία, ή OPMD.

Βασικά σημεία

  • Η ενδιάμεση ανάλυση κάλυψε έξι ασθενείς που έλαβαν χαμηλή δόση και τρεις που έλαβαν υψηλή δόση.
  • Μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών στην ομάδα υψηλής δόσης παρουσίασε βελτίωση σε δύο μετρήσεις κατάποσης στους τρεις μήνες.
  • Η Benitec ανέφερε ότι δεν σημειώθηκαν σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες στους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία.

Αποτελέσματα της δοκιμής BB-301 ανά δόση

Η Benitec δήλωσε ότι και οι έξι ασθενείς στην ομάδα χαμηλής δόσης και οι τρεις στην ομάδα υψηλής δόσης πληρούσαν τα κριτήρια της εταιρείας για να χαρακτηριστούν επίσημα ως ανταποκριθέντες. Η εταιρεία ανακοίνωσε αποτελέσματα παρακολούθησης 12 μηνών για όλους τους ασθενείς στην ομάδα χαμηλής δόσης. Στην ομάδα υψηλής δόσης, ένας ασθενής είχε παρακολούθηση εννέα μηνών και δύο ασθενείς τριών μηνών.

Στους τρεις μήνες, μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών στην ομάδα υψηλής δόσης πληρούσε τα κριτήρια βελτίωσης στην κένωση του φάρυγγα και σε μια χρονομετρημένη δοκιμασία πόσης. Και οι δύο ομάδες δόσης είχαν τα ίδια ποσοστά ανταπόκρισης σε ένα ερωτηματολόγιο κατάποσης και σε μια μέτρηση της ικανότητας σύγκλεισης του φάρυγγα.

Τα ευρήματα είναι ενδιάμεσα αποτελέσματα από μελέτη Φάσης 1b/2a, ανοικτής επισήμανσης, πρώτη σε ανθρώπους. Το μικρό μέγεθος των ομάδων και η διαφορετική διάρκεια παρακολούθησης περιορίζουν τα συμπεράσματα που μπορούν να εξαχθούν σχετικά με τις μακροπρόθεσμες επιδράσεις της θεραπείας.

ΣτοιχείοΛεπτομέρειες
Κένωση του φάρυγγα στους τρεις μήνεςΤο 67% των ασθενών στην ομάδα χαμηλής δόσης και το 100% των ασθενών στην ομάδα υψηλής δόσης πληρούσαν τα κριτήρια βελτίωσης.
Χρονομετρημένη δοκιμασία πόσης στους τρεις μήνεςΤο 17% των ασθενών στην ομάδα χαμηλής δόσης και το 67% των ασθενών στην ομάδα υψηλής δόσης πληρούσαν τα κριτήρια βελτίωσης.

Θεραπεία και πρόσβαση

Η OPMD είναι μια προοδευτική μυϊκή διαταραχή που μπορεί να προκαλέσει σοβαρές δυσκολίες κατάποσης. Η Benitec δήλωσε ότι δεν υπάρχουν εγκεκριμένες θεραπείες για την πάθηση.

Το BB-301 έχει σχεδιαστεί για να καταστέλλει ένα ελαττωματικό γονίδιο και να παρέχει ένα λειτουργικό υποκατάστατο. Χορηγείται στους μυς του φάρυγγα σε μία εφάπαξ διαδικασία. Σύμφωνα με την πολιτική της Benitec για την διευρυμένη πρόσβαση, η υπό διερεύνηση θεραπεία είναι προς το παρόν διαθέσιμη μόνο μέσω συμμετοχής στις κλινικές δοκιμές της.

Επόμενο ορόσημο

Η Benitec σχεδιάζει να προχωρήσει προς μια μελέτη καθοριστικής σημασίας για το BB-301 στα μέσα του 2027.

Διαβάστε περισσότερες ειδήσεις

Περισσότερες ειδήσεις από το FinanceVelix

Αποποίηση ευθύνης

Το άρθρο αυτό του FinanceVelix παρέχει γενικές πληροφορίες και όχι εξατομικευμένες χρηματοοικονομικές, επενδυτικές, νομικές ή φορολογικές συμβουλές. Οι τιμές της αγοράς, τα επιτόκια και οι οικονομικές συνθήκες μπορεί να μεταβληθούν· οι επενδύσεις ενέχουν κίνδυνο απώλειας. Τα πραγματικά στοιχεία αντικατοπτρίζουν τις πληροφορίες που ήταν διαθέσιμες κατά τη δημοσίευση και ενδέχεται να αλλάξουν. Επαληθεύστε ανεξάρτητα τις σημαντικές πληροφορίες και συμβουλευτείτε ειδικευμένο επαγγελματία όταν χρειάζεται. Η αναφορά σε περιουσιακό στοιχείο, εταιρεία ή υπηρεσία δεν συνιστά σύσταση.