Les résultats d’ELPIS II révèlent un bénéfice secondaire malgré l’échec du critère principal

Le 26 octobre 2026, Longeveron a annoncé les résultats actualisés d’ELPIS II, faisant état d’une réduction statistiquement significative d’un critère secondaire prédéfini mesurant les événements cardiaques indésirables majeurs chez les nourrissons ayant reçu son traitement cellulaire expérimental, le laromestrocel. Ce résultat fait suite à l’échec de l’essai de phase 2b à atteindre son critère d’évaluation principal, à savoir l’amélioration de la fraction d’éjection ventriculaire droite à 12 mois.

Points clés à retenir

• L’analyse secondaire actualisée a recensé huit événements cardiaques indésirables majeurs avec les soins standard, contre un avec le laromestrocel, avec P=0,043.
• Ce résultat secondaire ne change rien au fait que l’essai n’a pas atteint son critère principal portant sur la fonction cardiaque.
• Longeveron prévoit de demander une réunion avec la FDA ; les données doivent être présentées le 8 novembre 2026.

Les résultats d’ELPIS II apportent un constat clinique secondaire

L’essai a évalué le laromestrocel en complément d’une chirurgie palliative de stade II chez 40 nourrissons atteints du syndrome du cœur gauche hypoplasique, une maladie congénitale rare caractérisée par un ventricule gauche sous-développé. L’annonce des résultats de premier ordre de Longeveron en septembre a révélé l’échec au critère principal et les projets d’analyses complémentaires.

La mise à jour d’octobre a fait état de huit événements cardiaques indésirables majeurs, ou MACE, dans le groupe recevant les soins standard, contre un dans le groupe laromestrocel. La société a qualifié le résultat de statistiquement significatif, avec P=0,043, et a indiqué que le laromestrocel était associé à moins d’événements cliniques et de sécurité évalués par un comité indépendant.

Longeveron estime que les résultats secondaires laissent entrevoir un potentiel d’amélioration des résultats cliniques. Il s’agit toutefois d’une évaluation au stade du développement, et non d’un bénéfice thérapeutique établi ni d’une autorisation réglementaire.

Le critère principal et les limites de l’analyse restent importants

Des mesures par imagerie par résonance magnétique cardiaque au départ et à 12 mois étaient disponibles pour 28 des 40 nourrissons randomisés : 15 recevaient les soins standard et 13 le laromestrocel. La fraction d’éjection ventriculaire droite moyenne a diminué respectivement de 2,6 et 3,3 points de pourcentage, sans différence statistiquement significative entre les groupes.

L’annonce de septembre décrivait une analyse exploratoire des MACE selon le traitement reçu, qui n’était pas statistiquement significative. La mise à jour d’octobre présente son résultat comme un critère secondaire prédéfini ; les deux annonces ne doivent pas être considérées comme une simple comparaison directe de l’évolution du nombre d’événements.

Longeveron n’a signalé aucun événement indésirable grave lié au traitement au cours des 12 mois. Le résultat de sécurité et le critère secondaire apportent des informations supplémentaires, mais aucun des deux ne modifie le résultat du critère principal.

Discussions avec la FDA et présentation scientifique à venir

Longeveron prévoit de demander une réunion avec la Food and Drug Administration des États-Unis afin d’examiner les résultats et de déterminer les prochaines étapes envisageables pour le programme consacré au syndrome du cœur gauche hypoplasique. Aucune date de réunion ni aucune voie réglementaire convenue n’a été annoncée.

La société a indiqué que les données d’ELPIS II avaient été retenues pour une présentation orale dans le cadre du programme scientifique de dernière minute des sessions scientifiques 2026 de l’American Heart Association, à Chicago. La présentation est prévue le 8 novembre, lors de la réunion qui se tiendra du 6 au 9 novembre.

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