Niki BioSolutions a indiqué le 16 octobre 2026 que son programme de biomarqueurs du syndrome de Rett avait été présenté dans la série « Rett Research Tool Belt » de l’International Rett Syndrome Foundation. Développé par sa filiale détenue à 100 %, DiamiR Biosciences, le panel sanguin vise à aider les chercheurs à suivre la progression de la maladie et la réponse potentielle aux traitements, mais ces applications font encore l’objet de recherches.
Points clés
- La présentation de la fondation met en avant le panel sanguin de DiamiR, composé de 44 microARN.
- Deux études chez l’humain ont évalué des échantillons provenant de plus de 200 personnes atteintes ou non du syndrome de Rett.
- Les chercheurs souhaitent suivre l’évolution des biomarqueurs au fil du temps ; cette présentation ne démontre pas que le suivi de la réponse au traitement est validé.
Table des matières
- Ce que mesure le programme de biomarqueurs du syndrome de Rett
- Une visibilité accrue pour la recherche, pas une nouvelle étape clinique
- Le suivi à long terme est le prochain objectif de recherche
- Conclusion
Ce que mesure le programme de biomarqueurs du syndrome de Rett
L’approche de DiamiR mesure dans le plasma sanguin des microARN, de petites molécules impliquées dans la régulation de l’expression des gènes. Le panel comprend des molécules présentes en forte concentration dans le cerveau et d’autres organes touchés par le syndrome de Rett, au lieu de se concentrer uniquement sur le cerveau.
La présentation de recherche publiée le 15 octobre par l’IRSF décrit deux études de validation de concept dans lesquelles les chercheurs ont observé des profils permettant de distinguer les personnes atteintes du syndrome de Rett des témoins du même âge, ainsi que des différences entre les sous-groupes de personnes atteintes. Ces résultats laissent entrevoir des applications possibles en recherche, mais ne démontrent pas à eux seuls que le panel peut suivre de manière fiable la progression de la maladie ou les effets des traitements.
| Élément | Détails |
|---|---|
| Société cotée | Niki BioSolutions, symbole Nasdaq NIKI |
| Collaborateurs de l’étude | Montefiore Medical Center et Albert Einstein College of Medicine |
| Série de la fondation | Six domaines de recherche complémentaires, dont les biomarqueurs et le suivi à long terme |
Une visibilité accrue pour la recherche, pas une nouvelle étape clinique
Le fait nouveau est l’inclusion du programme dans la série éducative de recherche de la fondation. Le communiqué de Niki ne présente pas de nouveaux résultats d’étude, de décision réglementaire ni de lancement commercial.
Alidad Mireskandari, directeur de l’exploitation et président de Niki, a déclaré que l’entreprise estime que des biomarqueurs objectifs et peu invasifs pourraient devenir utiles pour évaluer la gravité et la progression de la maladie ainsi que la réponse aux traitements, à mesure que les thérapies avancent dans leur développement clinique. Il s’agit d’une application envisagée, et non d’un résultat établi.
L’objectif pratique consiste à compléter l’observation des symptômes et des capacités par des mesures biologiques. Des prélèvements sanguins répétés pourraient éventuellement aider les chercheurs à détecter des changements qui ne sont pas encore apparents lors des évaluations cliniques.
Le suivi à long terme est le prochain objectif de recherche
Kira Sheinerman, cofondatrice de DiamiR et administratrice de Niki, a évoqué la possibilité de recueillir des échantillons de suivi auprès de personnes dont les échantillons de référence ont été prélevés plusieurs années auparavant. La comparaison d’échantillons provenant des mêmes personnes pourrait aider les chercheurs à déterminer si les profils de microARN évoluent parallèlement à la progression du syndrome de Rett.
L’équipe souhaite également étudier les liens entre certains variants de MECP2 et les signatures de microARN. Selon Sheinerman, les informations disponibles ne sont pas encore suffisantes pour tirer des conclusions sur ces liens. La présentation n’a pas donné de calendrier pour les travaux longitudinaux envisagés.
Conclusion
La présentation de la fondation accroît la visibilité du programme de Niki dans le domaine de la recherche sur le syndrome de Rett, sans modifier son statut expérimental. La prochaine question de recherche est de savoir si des prélèvements répétés peuvent établir un lien entre les changements des microARN et la progression de la maladie ; aucune date d’achèvement n’a été annoncée.
Lire d’autres actualités
Plus d’actualités de FinanceVelix
Avertissement
Cet article de FinanceVelix fournit des informations générales et ne constitue pas un conseil personnalisé en matière financière, d’investissement, juridique ou fiscale. Les cours du marché, les taux d’intérêt et la conjoncture économique peuvent évoluer ; tout investissement comporte un risque de perte. Les faits présentés reflètent les informations disponibles au moment de la publication et peuvent changer. Vérifiez de manière indépendante les informations importantes et consultez un professionnel qualifié si nécessaire. La mention d’un actif, d’une entreprise ou d’un service ne constitue pas une recommandation.
