L’examen du narsoplimab par le comité des médicaments de l’Agence européenne des médicaments s’est conclu par un nouvel avis négatif le 16 octobre 2026, privant Omeros de l’autorisation européenne qu’elle sollicitait. La société a également annoncé son intention de mettre fin à son programme d’usage compassionnel, alors que la demande commerciale augmente aux États-Unis, tout en recherchant d’autres modalités d’accès pour les patients en Europe.
Points clés à retenir
- Le CHMP a maintenu son avis négatif après avoir réexaminé la décision de juin 2026.
- Omeros a indiqué qu’un groupe d’experts avait demandé un examen externe des données individuelles des patients.
- Les patients déjà bénéficiaires de l’usage compassionnel recevront une quantité suffisante de médicament pour terminer leur traitement.
Sommaire
- L’examen du narsoplimab soulève des questions sur l’évaluation des données des patients
- La commercialisation en Europe reste conditionnelle
- Les changements concernant l’accès des patients accompagnent la hausse de la demande d’approvisionnement
- Conclusion
L’examen du narsoplimab soulève des questions sur l’évaluation des données des patients
La demande concerne la microangiopathie thrombotique associée à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques, ou TA-TMA, une complication grave de la transplantation de cellules souches. Le réexamen n’a pas inversé l’avis défavorable antérieur du Comité des médicaments à usage humain.
Dans son communiqué réglementaire du 16 octobre, Omeros décrit un groupe de huit experts — hématologues, statisticiens et médecins spécialisés en transplantation — auquel se sont joints deux représentants des patients. Ce groupe a été réuni afin de répondre à une question en trois parties préparée par le CHMP.
Omeros a indiqué que le compte rendu de la réunion du CHMP faisait état d’une recommandation visant à ce que des experts externes examinent les données individuelles des patients afin de mieux comprendre la réponse au traitement et la survie. La société a déclaré avoir soumis des données détaillées au niveau individuel en août, mais que le CHMP ne les avait pas communiquées au groupe d’experts.
Ce récit rend compte des préoccupations d’Omeros concernant le processus d’examen ; il n’établit pas qu’une évaluation externe aurait modifié l’issue réglementaire.
| Élément | Détails |
|---|---|
| Continuité de l’usage compassionnel | Les patients déjà traités recevront un approvisionnement suffisant pour terminer leur traitement. |
| Études cliniques supplémentaires | Des études sur le syndrome de détresse respiratoire aiguë et la prévention de la TA-TMA pédiatrique à haut risque devraient débuter plus tard en 2026. |
| Programme MASP-2 à action prolongée | OMS1029 a achevé les essais cliniques de phase 1. |
La commercialisation en Europe reste conditionnelle
Le narsoplimab est déjà commercialisé aux États-Unis sous le nom de YARTEMLEA. Selon Omeros, la FDA l’a approuvé en décembre 2025 pour le traitement de la TA-TMA chez les adultes et les enfants âgés de deux ans et plus.
La société commercialise le traitement aux États-Unis avec sa propre équipe commerciale de terrain. Sa stratégie européenne est différente : Omeros prévoit d’accorder à un tiers une licence sur les droits de commercialisation dans l’Union européenne si une autorisation de mise sur le marché est délivrée. L’avis négatif signifie donc que cette stratégie de licence reste conditionnelle et ne peut pas encore être mise en œuvre.
Omeros a indiqué qu’il n’existait aucun traitement approuvé contre la TA-TMA en Europe. Le directeur général Gregory A. Demopulos a exprimé sa déception quant au processus de réexamen et à son issue.
Les changements concernant l’accès des patients accompagnent la hausse de la demande d’approvisionnement
Omeros a informé le CHMP de son intention de mettre fin au programme d’usage compassionnel de YARTEMLEA, invoquant l’augmentation de la demande de médicament sur le marché commercial américain. L’annonce faisait état d’une cessation prévue, et non d’un arrêt déjà effectif.
La société s’efforce de permettre un accès nominatif entièrement remboursé lorsque cela est autorisé en Europe et dans d’autres régions. Cette démarche est distincte de l’obtention d’une autorisation générale de mise sur le marché européen, et Omeros n’a pas annoncé que ces modalités étaient déjà en place.
Conclusion
Ce revers en Europe conduit Omeros à poursuivre la mise en place de modalités d’accès pour les patients parallèlement à la commercialisation aux États-Unis. La prochaine étape annoncée est le démarrage prévu d’études cliniques supplémentaires plus tard en 2026 ; leur lancement n’a pas été confirmé dans le communiqué du 16 octobre.
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