Cellectisは2026年10月27日、重度高トリグリセリド血症の治療候補として、遺伝子編集候補薬.HEAL-101がマウス疾患モデルでトリグリセリドを低下させたと発表し、前臨床データを示した。

主なポイント

  • 同社は、マウス疾患モデルでトリグリセリドが平均75%低下したと報告した。
  • Cellectisは、中国で医師主導の第1相試験を計画している。
  • 予備的な臨床データは2027年下半期に得られる見込み。

前臨床試験におけるCellectisの遺伝子編集結果

ヒトAPOC3を持つように遺伝子改変され、高トリグリセリド血症をモデル化したマウスでは、.HEAL-101によりトリグリセリドが平均75%低下し、標準偏差は11%だった。APOC3は67%低下し、標準偏差は12%だった。

ヒト化肝臓を持ち、血中脂質値が正常な別のマウスモデルでは、静脈内への単回投与により、ヒトAPOC3が平均約65%の割合で編集され、最大70%に達した。ヒト肝細胞株での平均編集率は約90%だった。

同社によると、編集は肝臓で検出され、解析した他の組織では有意な活性は認められなかった。これらは前臨床段階の知見であり、動物での結果がヒトに当てはまるとは限らない。

候補薬の作用機序と今後の予定

.HEAL-101は、肝臓を標的とする脂質ナノ粒子に封入したメッセンジャーRNAとして送達されるTALE塩基編集ツールを用いる。静脈内に1回投与した後、トリグリセリド上昇の原因となるAPOC3を恒久的に不活性化するよう設計されている。

Cellectisは中国で医師主導の第1相試験を開始する計画で、予備的な臨床データは2027年下半期に得られると予想している。試験の実施および結果は、現時点では将来の見通しにとどまる。

拡充されたデータセットは、2026年9月14日に初めて公表された知見を基礎としている。Cellectisの遺伝子治療担当バイスプレジデント、Julien Valton氏は、ハンブルクで開催される欧州遺伝子・細胞治療学会の会議で、10月29日にポスター発表を行う予定だ。

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