ELPIS II-resultaten tonen secundair voordeel na het missen van het primaire eindpunt

Longeveron maakte op 26 oktober 2026 bijgewerkte ELPIS II-resultaten bekend, waarin een statistisch significante afname werd gemeld van een vooraf gespecificeerd secundair eindpunt voor ernstige ongewenste cardiale voorvallen bij zuigelingen die de experimentele celtherapie laromestrocel kregen. De bevinding volgt op het feit dat de fase 2b-studie niet voldeed aan het primaire eindpunt: verbetering van de rechterventrikelejectiefractie na 12 maanden.

Belangrijkste punten

• In de bijgewerkte secundaire analyse werden acht ernstige ongewenste cardiale voorvallen geregistreerd bij standaardzorg, tegenover één met laromestrocel, met P=0.043.
• De secundaire bevinding verandert niets aan het feit dat de studie niet voldeed aan de primaire maatstaf voor de hartfunctie.
• Longeveron is van plan een gesprek met de FDA aan te vragen; de gegevens worden op 8 november 2026 gepresenteerd.

ELPIS II-resultaten voegen een secundaire klinische bevinding toe

In de studie werd laromestrocel geëvalueerd in combinatie met palliatieve chirurgie in stadium II bij 40 zuigelingen met het hypoplastisch linkerhartsyndroom, een zeldzame aangeboren aandoening waarbij de linkerhartkamer onderontwikkeld is. Longeverons aankondiging van topline-resultaten in september maakte bekend dat het primaire eindpunt niet was gehaald en dat verdere analyses gepland waren.

In de update van oktober werden acht ernstige ongewenste cardiale voorvallen, ofwel MACE, gemeld in de arm met standaardzorg tegenover één in de arm met laromestrocel. Het bedrijf omschreef het resultaat als statistisch significant, met P=0.043, en zei dat laromestrocel verband hield met minder klinische en veiligheidsvoorvallen die door een beoordelingscommissie waren vastgesteld.

Longeveron is van mening dat de secundaire bevindingen wijzen op potentieel om klinische uitkomsten te verbeteren. Dit blijft een beoordeling in de ontwikkelingsfase en is geen aangetoond behandelingsvoordeel of wettelijke goedkeuring.

Primair eindpunt en beperkingen van de analyse blijven belangrijk

Voor 28 van de 40 gerandomiseerde zuigelingen waren cardiale MRI-metingen bij aanvang en na 12 maanden beschikbaar: 15 kregen standaardzorg en 13 kregen laromestrocel. De gemiddelde rechterventrikelejectiefractie daalde respectievelijk met 2,6 en 3,3 procentpunt, zonder statistisch significant verschil tussen de groepen.

In de aankondiging van september werd een verkennende MACE-analyse volgens de daadwerkelijk ontvangen behandeling beschreven, die niet statistisch significant was. In de update van oktober wordt de bevinding aangeduid als een vooraf gespecificeerd secundair eindpunt; de twee aankondigingen mogen niet worden opgevat als een eenvoudige, rechtstreeks vergelijkbare wijziging in het aantal voorvallen.

Longeveron meldde tot en met 12 maanden geen ernstige bijwerkingen die verband hielden met de behandeling. De veiligheidsbevinding en de secundaire uitkomst leveren aanvullende informatie op, maar geen van beide verandert de uitkomst voor het primaire eindpunt.

Bespreking met de FDA en wetenschappelijke presentatie zijn de volgende stappen

Longeveron is van plan een gesprek aan te vragen met de Amerikaanse Food and Drug Administration om de resultaten te bespreken en mogelijke vervolgstappen voor het HLHS-programma vast te stellen. Er werd geen datum voor een gesprek of overeengekomen regulatoir traject bekendgemaakt.

Het bedrijf meldde dat de ELPIS II-gegevens zijn geselecteerd voor een podiumpresentatie in het Late-Breaking Science Program tijdens de Scientific Sessions 2026 van de American Heart Association in Chicago. De presentatie staat gepland voor 8 november, tijdens de bijeenkomst van 6 tot en met 9 november.

Meer nieuws lezen

Meer nieuws van FinanceVelix

Disclaimer

Dit artikel van FinanceVelix biedt algemene informatie en geen gepersonaliseerd financieel, beleggings-, juridisch of fiscaal advies. Marktprijzen, rentetarieven en economische omstandigheden kunnen veranderen; beleggen brengt verliesrisico met zich mee. De feiten zijn gebaseerd op het materiaal dat beschikbaar was op het moment van publicatie en kunnen wijzigen. Controleer belangrijke informatie onafhankelijk en raadpleeg zo nodig een gekwalificeerde deskundige. Een vermelding van een activum, bedrijf of dienst is geen aanbeveling.