Longeveron ogłosił zaktualizowane wyniki badania ELPIS II 26 października 2026 r., informując o statystycznie istotnym zmniejszeniu liczby poważnych niepożądanych zdarzeń sercowych w uprzednio określonym drugorzędowym punkcie końcowym u niemowląt otrzymujących badaną terapię komórkową laromestrocel. Wynik ten pojawił się po tym, jak badanie fazy 2b nie osiągnęło pierwszorzędowego punktu końcowego, którym była poprawa frakcji wyrzutowej prawej komory po 12 miesiącach.

Najważniejsze informacje

  • W zaktualizowanej analizie drugorzędowej odnotowano osiem poważnych niepożądanych zdarzeń sercowych w grupie otrzymującej standardową opiekę w porównaniu z jednym w grupie leczonej laromestrocelem; P=0,043.
  • Wynik drugorzędowy nie zmienia faktu, że badanie nie osiągnęło pierwszorzędowego miernika czynności serca.
  • Longeveron zamierza wystąpić o spotkanie z FDA; prezentacja danych jest zaplanowana na 8 listopada 2026 r.

Wyniki ELPIS II przynoszą dodatkowe ustalenie dotyczące drugorzędowego punktu końcowego

W badaniu oceniano laromestrocel podawany podczas paliatywnej operacji w II etapie u 40 niemowląt z zespołem niedorozwoju lewego serca, rzadką wadą wrodzoną obejmującą niedorozwój lewej komory. Longeveron opublikował wrześniowe wstępne wyniki ujawniające nieosiągnięcie pierwszorzędowego punktu końcowego i plany dalszej analizy.

W październikowej aktualizacji poinformowano o ośmiu poważnych niepożądanych zdarzeniach sercowych (MACE) w grupie otrzymującej standardową opiekę w porównaniu z jednym w grupie leczonej laromestrocelem. Firma określiła wynik jako statystycznie istotny (P=0,043) i stwierdziła, że stosowanie laromestrocelu wiązało się z mniejszą liczbą zdarzeń klinicznych i dotyczących bezpieczeństwa, poddanych ocenie niezależnego komitetu.

Longeveron uważa, że wyniki drugorzędowe wskazują na potencjał poprawy rezultatów klinicznych. Jest to jednak ocena na etapie rozwoju terapii, a nie potwierdzona korzyść z leczenia ani zgoda regulacyjna.

ElementSzczegóły
Projekt badaniaBadanie fazy 2b, randomizowane, podwójnie zaślepione, wieloośrodkowe, z dwiema grupami
Podanie terapiiPojedynczy zastrzyk do mięśnia sercowego podczas operacji w II etapie
Długoterminowa obserwacjaZaplanowano obserwację przeżycia bez przeszczepu przez okres do pięciu lat

Pierwszorzędowy punkt końcowy i ograniczenia analizy pozostają istotne

Wyjściowe i 12-miesięczne pomiary uzyskane za pomocą rezonansu magnetycznego serca były dostępne dla 28 z 40 zrandomizowanych niemowląt: 15 otrzymywało standardową opiekę, a 13 laromestrocel. Średnia frakcja wyrzutowa prawej komory zmniejszyła się odpowiednio o 2,6 i 3,3 punktu procentowego, bez statystycznie istotnej różnicy między grupami.

We wrześniowym komunikacie opisano eksploracyjną analizę MACE według faktycznie otrzymanego leczenia, która nie była statystycznie istotna. W październikowej aktualizacji wynik określono jako dotyczący uprzednio zdefiniowanego drugorzędowego punktu końcowego; tych dwóch komunikatów nie należy traktować jako prostego, bezpośredniego porównania liczby zdarzeń.

Longeveron poinformował, że do 12. miesiąca nie wystąpiły ciężkie zdarzenia niepożądane związane z leczeniem. Wynik dotyczący bezpieczeństwa i drugorzędowy punkt końcowy dostarczają dodatkowych informacji, ale żaden z nich nie zmienia wyniku dotyczącego pierwszorzędowego punktu końcowego.

Kolejne kroki: rozmowy z FDA i prezentacja naukowa

Longeveron zamierza wystąpić o spotkanie z amerykańską Agencją ds. Żywności i Leków (FDA), aby omówić wyniki i określić możliwe kolejne kroki w programie dotyczącym zespołu niedorozwoju lewego serca (HLHS). Nie ogłoszono daty spotkania ani uzgodnionej ścieżki regulacyjnej.

Firma poinformowała, że dane z ELPIS II zakwalifikowano do prezentacji ustnej w ramach programu Late-Breaking Science podczas sesji naukowych American Heart Association w 2026 r. w Chicago. Prezentacja jest zaplanowana na 8 listopada, w trakcie spotkania odbywającego się w dniach 6–9 listopada.

Czytaj więcej wiadomości

Więcej wiadomości FinanceVelix

Zastrzeżenie

Niniejszy artykuł FinanceVelix zawiera ogólne informacje i nie stanowi zindywidualizowanej porady finansowej, inwestycyjnej, prawnej ani podatkowej. Ceny rynkowe, stopy procentowe i warunki gospodarcze mogą się zmieniać; inwestycje wiążą się z ryzykiem straty. Podane fakty odzwierciedlają informacje dostępne w chwili publikacji i mogą ulec zmianie. Ważne informacje należy niezależnie zweryfikować, a w razie potrzeby skonsultować się z wykwalifikowanym specjalistą. Wzmianka o aktywach, firmie lub usłudze nie stanowi rekomendacji.