Benitec Biopharma poinformowała 28 października 2026 roku, że wszyscy dziewięcioro pacjentów leczonych w jej badaniu BB-301 we wczesnej fazie odpowiedziało na eksperymentalną terapię genową trudności w połykaniu związanych z oczno-gardłową dystrofią mięśniową (OPMD).

Najważniejsze informacje

  • Analiza okresowa objęła sześciu pacjentów, którym podano niską dawkę, oraz trzech, którym podano wysoką dawkę.
  • Po trzech miesiącach większy odsetek pacjentów otrzymujących wysoką dawkę wykazał poprawę w dwóch pomiarach połykania.
  • Benitec nie odnotowała żadnych poważnych zdarzeń niepożądanych wśród leczonych pacjentów.

Wyniki badania BB-301 według dawki

Benitec podała, że wszyscy sześciu pacjentów z grupy otrzymującej niską dawkę i wszyscy trzej pacjenci z grupy otrzymującej wysoką dawkę spełnili kryteria formalnej odpowiedzi na leczenie. Firma przedstawiła wyniki 12-miesięcznej obserwacji każdego pacjenta w grupie niskiej dawki. W grupie wysokiej dawki jeden pacjent był obserwowany przez dziewięć miesięcy, a dwóch przez trzy miesiące.

Po trzech miesiącach większy odsetek pacjentów z grupy wysokiej dawki spełnił kryteria poprawy w zakresie opróżniania gardła oraz w teście picia na czas. W obu grupach dawkowania odsetki odpowiedzi były takie same w kwestionariuszu dotyczącym połykania i w pomiarze zdolności zamykania gardła.

Wyniki te są danymi okresowymi z pierwszego badania z udziałem ludzi, otwartego badania fazy 1b/2a. Małe grupy i różny okres obserwacji ograniczają możliwość wyciągnięcia wniosków na temat długoterminowego działania leczenia.

PozycjaSzczegóły
Opróżnianie gardła po trzech miesiącachKryteria poprawy spełniło 67% pacjentów z grupy niskiej dawki i 100% pacjentów z grupy wysokiej dawki.
Test picia na czas po trzech miesiącachKryteria poprawy spełniło 17% pacjentów z grupy niskiej dawki i 67% pacjentów z grupy wysokiej dawki.

Leczenie i dostępność

OPMD to postępujące schorzenie mięśni, które może powodować poważne trudności w połykaniu. Benitec poinformowała, że nie ma zatwierdzonych terapii tego schorzenia.

BB-301 ma na celu wyciszenie wadliwego genu i dostarczenie jego funkcjonalnego zamiennika. Preparat podaje się mięśniom gardła w ramach jednorazowego zabiegu. Zgodnie z polityką Benitec dotyczącą rozszerzonego dostępu, badana terapia jest obecnie dostępna wyłącznie w ramach udziału w jej badaniach klinicznych.

Kolejny kamień milowy

Benitec planuje rozpocząć kluczowe badanie BB-301 w połowie 2027 roku.

Czytaj więcej wiadomości

Więcej wiadomości FinanceVelix

Zastrzeżenie

Ten artykuł FinanceVelix zawiera ogólne informacje i nie stanowi spersonalizowanej porady finansowej, inwestycyjnej, prawnej ani podatkowej. Ceny rynkowe, stopy procentowe i warunki gospodarcze mogą ulegać zmianom; inwestycje wiążą się z ryzykiem straty. Podane fakty odzwierciedlają informacje dostępne w chwili publikacji i mogą się zmienić. Ważne informacje należy niezależnie zweryfikować, a w razie potrzeby skonsultować się z wykwalifikowanym specjalistą. Wzmianka o aktywach, firmie lub usłudze nie stanowi rekomendacji.