Przegląd narsoplimabu przeprowadzony przez komitet ds. leków Europejskiej Agencji Leków zakończył się kolejną negatywną opinią 16 października 2026 r., pozostawiając Omeros bez europejskiego pozwolenia, o które się ubiegała. Spółka ogłosiła również plany zakończenia programu stosowania leku w ramach compassionate use, ponieważ rośnie popyt komercyjny w USA, a jednocześnie poszukuje alternatywnych rozwiązań zapewniających pacjentom w Europie dostęp do terapii.
Najważniejsze informacje
- CHMP podtrzymał negatywną opinię po ponownym rozpatrzeniu wyniku z czerwca 2026 r.
- Omeros poinformowała, że grupa ekspertów zwróciła się o zewnętrzną ocenę indywidualnych danych pacjentów.
- Pacjenci już objęci programem compassionate use otrzymają zapas leku wystarczający do zakończenia terapii.
Spis treści
- Przegląd narsoplimabu rodzi pytania dotyczące oceny danych pacjentów
- Warunki komercjalizacji w Europie pozostają niepewne
- Zmiany w dostępie dla pacjentów towarzyszą wzrostowi popytu na dostawy
- Podsumowanie
Przegląd narsoplimabu rodzi pytania dotyczące oceny danych pacjentów
Wniosek dotyczy związanej z przeszczepieniem krwiotwórczych komórek macierzystych mikroangiopatii zakrzepowej (TA-TMA), będącej poważnym powikłaniem przeszczepienia komórek macierzystych. Ponowne rozpatrzenie nie doprowadziło do zmiany wcześniejszej negatywnej opinii Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi.
Informacja regulacyjna Omeros z 16 października opisuje ośmioosobową grupę ekspertów złożoną z hematologów, statystyków i lekarzy zajmujących się transplantologią, do której dołączyło dwóch przedstawicieli pacjentów. Grupę powołano, aby odpowiedziała na trzyczęściowe pytanie przygotowane przez CHMP.
Omeros poinformowała, że protokół posiedzenia CHMP odnotowuje zalecenie, by zewnętrzni eksperci przeanalizowali dane dotyczące poszczególnych pacjentów, co miałoby pomóc w lepszym zrozumieniu odpowiedzi na leczenie i przeżywalności. Spółka przekazała obszerne dane na poziomie poszczególnych pacjentów w sierpniu, ale CHMP nie udostępnił ich grupie ekspertów.
Ten opis przedstawia zastrzeżenia Omeros dotyczące procesu oceny; nie dowodzi, że zewnętrzna analiza zmieniłaby wynik postępowania regulacyjnego.
| Pozycja | Szczegóły |
|---|---|
| Kontynuacja programu compassionate use | Pacjenci już otrzymujący leczenie otrzymają zapas wystarczający do zakończenia terapii. |
| Dodatkowe badania kliniczne | Badania dotyczące ostrego zespołu niewydolności oddechowej oraz zapobiegania TA-TMA u dzieci z grupy wysokiego ryzyka mają rozpocząć się w dalszej części 2026 r. |
| Program długo działającego inhibitora MASP-2 | OMS1029 zakończył badania kliniczne fazy 1. |
Warunki komercjalizacji w Europie pozostają niepewne
Narsoplimab jest już sprzedawany w Stanach Zjednoczonych pod nazwą YARTEMLEA. Według Omeros FDA zatwierdziła go w grudniu 2025 r. do stosowania w TA-TMA u dorosłych i dzieci w wieku co najmniej dwóch lat.
Spółka komercjalizuje terapię w USA za pośrednictwem własnego zespołu terenowego. Jej strategia europejska jest inna: Omeros planuje udzielić stronie trzeciej licencji na prawa do komercjalizacji w Unii Europejskiej, jeśli zostanie przyznane pozwolenie na dopuszczenie do obrotu. Negatywna opinia oznacza zatem, że strategia licencyjna pozostaje warunkowa i nie można jej jeszcze wdrożyć.
Omeros poinformowała, że w Europie nie ma zatwierdzonej terapii TA-TMA. Prezes i dyrektor generalny Gregory A. Demopulos wyraził rozczarowanie procesem ponownego rozpatrzenia oraz jego wynikiem.
Zmiany w dostępie dla pacjentów towarzyszą wzrostowi popytu na dostawy
Omeros poinformowała CHMP o zamiarze zakończenia programu compassionate use leku YARTEMLEA, powołując się na rosnący popyt na lek na komercyjnym rynku w USA. W komunikacie opisano planowane zakończenie programu, a nie jego faktyczne zamknięcie.
Spółka pracuje nad umożliwieniem w Europie i innych regionach, tam gdzie jest to dozwolone, dostępu dla wskazanych pacjentów z pełną refundacją. Działania te są niezależne od uzyskania szerokiego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu w Europie, a Omeros nie ogłosiła, że takie rozwiązania już wdrożono.
Podsumowanie
Niepowodzenie w Europie sprawia, że Omeros nadal poszukuje rozwiązań zapewniających pacjentom dostęp do terapii, równolegle z jej komercjalizacją w USA. Kolejnym zapowiedzianym kamieniem milowym jest planowane rozpoczęcie dodatkowych badań klinicznych w dalszej części 2026 r.; w komunikacie z 16 października nie potwierdzono, że badania już się rozpoczęły.
Więcej wiadomości
Więcej wiadomości FinanceVelix
Zastrzeżenie
Ten artykuł FinanceVelix ma charakter ogólnoinformacyjny i nie stanowi spersonalizowanej porady finansowej, inwestycyjnej, prawnej ani podatkowej. Ceny rynkowe, stopy procentowe i warunki gospodarcze mogą się zmieniać; inwestycje wiążą się z ryzykiem straty. Przedstawione fakty odzwierciedlają informacje dostępne w chwili publikacji i mogą ulec zmianie. Ważne informacje należy weryfikować niezależnie, a w razie potrzeby skonsultować się z wykwalifikowanym specjalistą. Wzmianka o aktywach, spółce lub usłudze nie stanowi rekomendacji.
