A Benitec Biopharma informou em 28 de outubro de 2026 que todos os nove pacientes tratados em seu estudo inicial de BB-301 responderam à terapia gênica experimental para dificuldades de deglutição associadas à distrofia muscular oculofaríngea, ou OPMD.
Principais conclusões
- A análise interina abrangeu seis pacientes que receberam uma dose baixa e três que receberam uma dose alta.
- Uma proporção maior de pacientes que receberam a dose alta apresentou melhorias em duas medidas de deglutição após três meses.
- A Benitec não relatou eventos adversos graves entre os pacientes tratados.
Resultados do estudo de BB-301 por dose
A Benitec informou que todos os seis pacientes que receberam a dose baixa e os três que receberam a dose alta atenderam aos critérios da empresa para serem considerados respondedores formais. A empresa divulgou resultados de acompanhamento de 12 meses para todos os pacientes do grupo de dose baixa. No grupo de dose alta, um paciente teve nove meses de acompanhamento e dois tiveram três meses.
Após três meses, uma proporção maior de pacientes que receberam a dose alta atendeu aos critérios de melhora no esvaziamento da garganta e em um teste cronometrado de ingestão de líquidos. Os dois grupos de dose tiveram as mesmas taxas de resposta em um questionário sobre deglutição e em uma medida da capacidade de fechamento da garganta.
Os resultados são preliminares e provêm de um estudo de Fase 1b/2a, aberto e realizado pela primeira vez em humanos. O pequeno tamanho dos grupos e as diferentes durações do acompanhamento limitam as conclusões possíveis sobre os efeitos do tratamento no longo prazo.
| Item | Detalhes |
|---|---|
| Esvaziamento da garganta após três meses | 67% dos pacientes que receberam a dose baixa e 100% dos que receberam a dose alta atenderam aos critérios de melhora. |
| Teste cronometrado de ingestão de líquidos após três meses | 17% dos pacientes que receberam a dose baixa e 67% dos que receberam a dose alta atenderam aos critérios de melhora. |
Tratamento e acesso
A OPMD é uma doença muscular progressiva que pode causar dificuldades graves de deglutição. A Benitec afirmou que não há terapias aprovadas para a condição.
O BB-301 foi desenvolvido para suprimir um gene defeituoso e fornecer uma substituição funcional. É administrado aos músculos da garganta em um procedimento único. De acordo com a política de acesso expandido da Benitec política de acesso expandido, o tratamento experimental está atualmente disponível apenas por meio da participação em seus estudos clínicos.
Próximo marco
A Benitec planeja avançar rumo a um estudo pivotal de BB-301 em meados de 2027.
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