Candidatul Cellectis pentru editare genetică .HEAL-101 a redus trigliceridele într-un model murin de boală, a anunțat compania pe 27 octombrie 2026, prezentând date preclinice pentru un potențial tratament al hipertrigliceridemiei severe.

Concluzii principale

  • Compania a raportat o reducere medie a trigliceridelor de 75% într-un model murin de boală.
  • Cellectis planifică un studiu de fază 1 inițiat de investigator în China.
  • Datele clinice preliminare sunt așteptate în a doua jumătate a anului 2027.

Rezultatele editării genetice realizate de Cellectis în studiile preclinice

La șoareci modificați genetic pentru a purta APOC3 uman și a reproduce hipertrigliceridemia, .HEAL-101 a redus trigliceridele cu o medie de 75%, cu o abatere standard de 11%. Nivelul APOC3 a scăzut cu 67%, cu o abatere standard de 12%.

Într-un model murin separat, cu ficat umanizat și niveluri normale de lipide în sânge, o singură injecție intravenoasă a editat APOC3 uman într-un procent mediu de aproximativ 65%, ajungând până la 70%. Într-o linie celulară hepatică umană, rata medie de editare a fost de aproximativ 90%.

Compania a declarat că editarea a fost detectată în ficat, fără activitate semnificativă în celelalte țesuturi analizate. Acestea sunt rezultate preclinice; rezultatele obținute la animale s-ar putea să nu se transpună la oameni.

Cum funcționează candidatul și ce urmează

.HEAL-101 utilizează un editor de baze TALE, administrat sub formă de ARN mesager în nanoparticule lipidice direcționate către ficat. Acesta este conceput să inactiveze permanent APOC3, un factor care determină creșterea trigliceridelor, după o singură administrare intravenoasă.

Cellectis planifică inițierea unui studiu de fază 1 inițiat de investigator în China și se așteaptă la date clinice preliminare în a doua jumătate a anului 2027. Studiul și rezultatele sale rămân prospective.

Setul extins de date se bazează pe rezultate dezvăluite pentru prima dată pe 14 septembrie 2026. Julien Valton, vicepreședintele Cellectis pentru terapia genică, urmează să prezinte posterul pe 29 octombrie, la congresul Societății Europene de Terapie Genică și Celulară din Hamburg.

Citiți mai multe știri

Mai multe știri FinanceVelix

Declinarea responsabilității

Acest articol FinanceVelix oferă informații generale, nu consultanță financiară, de investiții, juridică sau fiscală personalizată. Prețurile de piață, ratele dobânzilor și condițiile economice se pot schimba; investițiile implică riscul unor pierderi. Informațiile reflectă materialele disponibile la momentul publicării și se pot schimba. Verificați independent informațiile importante și consultați un specialist calificat atunci când este necesar. Menționarea unui activ, a unei companii sau a unui serviciu nu reprezintă o recomandare.