Кандидат на генное редактирование .HEAL-101 от Cellectis снизил уровень триглицеридов в мышиной модели заболевания, сообщила компания 27 октября 2026 года, представив доклинические данные о потенциальном лечении тяжелой гипертриглицеридемии.

Ключевые выводы

  • Компания сообщила о среднем снижении уровня триглицеридов на 75% в мышиной модели заболевания.
  • Cellectis планирует провести в Китае исследование фазы 1 по инициативе исследователя.
  • Предварительные клинические данные ожидаются во второй половине 2027 года.

Результаты геномного редактирования Cellectis в доклинических исследованиях

У мышей, генетически модифицированных для экспрессии человеческого APOC3 и моделирования гипертриглицеридемии, .HEAL-101 снизил уровень триглицеридов в среднем на 75% при стандартном отклонении 11%. Уровень APOC3 снизился на 67% при стандартном отклонении 12%.

В отдельной модели на мышах с гуманизированной печенью и нормальным уровнем липидов в крови после однократной внутривенной инъекции средняя доля отредактированного человеческого APOC3 составила приблизительно 65%, достигнув максимума в 70%. В линии клеток печени человека средняя доля редактирования составила приблизительно 90%.

По данным компании, редактирование было обнаружено в печени, при этом значимой активности в других исследованных тканях не выявлено. Это доклинические результаты; данные на животных могут не воспроизвестись у людей.

Как действует кандидат и что будет дальше

.HEAL-101 использует TALE-редактор оснований, доставляемый в виде матричной РНК в липидных наночастицах, направленных в печень. Препарат предназначен для необратимой инактивации APOC3 — фактора, повышающего уровень триглицеридов, — после однократного внутривенного введения.

Cellectis планирует начать в Китае исследование фазы 1 по инициативе исследователя и ожидает получить предварительные клинические данные во второй половине 2027 года. Исследование и его результаты пока являются планами.

Расширенный набор данных дополняет результаты, впервые раскрытые 14 сентября 2026 года. Джульен Вальтон, вице-президент Cellectis по генной терапии, должен представить постер 29 октября на конгрессе Европейского общества генной и клеточной терапии в Гамбурге.

Читать другие новости

Другие новости FinanceVelix

Отказ от ответственности

Эта статья FinanceVelix носит общий информационный характер и не является персональной финансовой, инвестиционной, юридической или налоговой консультацией. Рыночные цены, процентные ставки и экономические условия могут меняться; инвестиции сопряжены с риском убытков. Факты отражают информацию, доступную на момент публикации, и могут измениться. Самостоятельно проверяйте важную информацию и при необходимости консультируйтесь с квалифицированным специалистом. Упоминание актива, компании или услуги не является рекомендацией.