28 октября 2026 года Benitec Biopharma сообщила, что все девять пациентов, получавших экспериментальную генную терапию BB-301 в ходе раннего исследования, ответили на лечение нарушений глотания, связанных с окулофарингеальной мышечной дистрофией (OPMD).

Основные выводы

  • Промежуточный анализ охватил шесть пациентов, получивших низкую дозу, и трех пациентов, получивших высокую дозу.
  • Через три месяца улучшение по двум показателям глотания наблюдалось у большей доли пациентов, получивших высокую дозу.
  • Benitec сообщила, что среди получавших лечение пациентов не было серьезных нежелательных явлений.

Результаты исследования BB-301 по дозам

По данным Benitec, все шесть пациентов в группе низкой дозы и все три пациента в группе высокой дозы соответствовали критериям формального ответа на лечение. Компания сообщила результаты наблюдения в течение 12 месяцев по каждому пациенту в группе низкой дозы. В группе высокой дозы за одним пациентом наблюдали девять месяцев, за двумя — три месяца.

Через три месяца большая доля пациентов, получивших высокую дозу, соответствовала критериям улучшения опорожнения глотки и результатов теста на скорость питья. В обеих группах дозирования показатели ответа были одинаковыми по результатам опросника о глотании и показателю способности смыкать глотку.

Эти данные представляют собой промежуточные результаты первого исследования препарата на людях — открытого исследования фазы 1b/2a. Малочисленность групп и разная продолжительность наблюдения ограничивают выводы о долгосрочном воздействии лечения.

ПоказательПодробности
Опорожнение глотки через три месяцаКритериям улучшения соответствовали 67% пациентов, получивших низкую дозу, и 100% пациентов, получивших высокую дозу.
Тест на скорость питья через три месяцаКритериям улучшения соответствовали 17% пациентов, получивших низкую дозу, и 67% пациентов, получивших высокую дозу.

Лечение и доступность

OPMD — прогрессирующее заболевание мышц, способное вызывать тяжелые нарушения глотания. По данным Benitec, одобренных методов лечения этого заболевания нет.

BB-301 разработан для подавления дефектного гена и предоставления его функциональной замены. Препарат вводят в мышцы глотки в ходе однократной процедуры. Согласно политике Benitec в отношении расширенного доступа, исследуемое лечение в настоящее время доступно только участникам ее клинических исследований.

Следующий этап

Benitec планирует перейти к ключевому исследованию BB-301 в середине 2027 года.

Читайте другие новости

Другие новости FinanceVelix

Отказ от ответственности

Эта статья FinanceVelix содержит общую информацию и не является персональной финансовой, инвестиционной, юридической или налоговой консультацией. Рыночные цены, процентные ставки и экономические условия могут меняться; инвестиции сопряжены с риском убытков. Факты отражают информацию, доступную на момент публикации, и могут измениться. Самостоятельно проверяйте важную информацию и при необходимости обращайтесь к квалифицированному специалисту. Упоминание актива, компании или услуги не является рекомендацией.