Preskúmanie narsoplimabu výborom Európskej agentúry pre lieky sa 16. októbra 2026 skončilo ďalším negatívnym stanoviskom, takže spoločnosť Omeros nezískala európske povolenie, o ktoré žiadala. Spoločnosť zároveň oznámila plány ukončiť svoj program súcitného použitia v čase, keď rastie komerčný dopyt v USA, a súčasne hľadať alternatívne možnosti prístupu pre pacientov v Európe.
Kľúčové poznatky
- CHMP po opätovnom preskúmaní výsledku z júna 2026 potvrdil svoje negatívne stanovisko.
- Spoločnosť Omeros uviedla, že skupina odborníkov požiadala o externé preskúmanie údajov o jednotlivých pacientoch.
- Pacienti, ktorí už dostávajú liek v rámci programu súcitného použitia, dostanú dostatočné množstvo lieku na dokončenie liečby.
Obsah
- Preskúmanie narsoplimabu vyvoláva otázky o posúdení údajov o pacientoch
- Komerčné uvedenie na európsky trh zostáva podmienené
- Zmeny v prístupe pacientov súvisia s dopytom po dodávkach
- Záver
Preskúmanie narsoplimabu vyvoláva otázky o posúdení údajov o pacientoch
Žiadosť sa týka trombotickej mikroangiopatie spojenej s transplantáciou krvotvorných kmeňových buniek (TA-TMA), závažnej komplikácie transplantácie kmeňových buniek. Opätovné preskúmanie nezvrátilo predchádzajúce nepriaznivé stanovisko Výboru pre lieky na humánne použitie.
Regulačné oznámenie spoločnosti Omeros z 16. októbra opisuje osemčlennú skupinu odborníkov z radov hematológov, štatistikov a transplantačných lekárov, ku ktorej sa pridali dvaja zástupcovia pacientov. Skupina bola zvolaná, aby sa zaoberala trojdielnou otázkou, ktorú pripravil CHMP.
Spoločnosť Omeros uviedla, že zápisnica zo zasadnutia CHMP zaznamenala odporúčanie, aby externí odborníci preskúmali údaje na úrovni jednotlivých pacientov s cieľom lepšie porozumieť odpovedi na liečbu a prežívaniu. Spoločnosť uviedla, že v auguste predložila rozsiahle údaje na úrovni jednotlivých pacientov, CHMP ich však skupine odborníkov neposkytol.
Tento opis zachytáva obavy spoločnosti Omeros týkajúce sa procesu preskúmania; nedokazuje však, že by externé posúdenie zmenilo regulačný výsledok.
| Položka | Podrobnosti |
|---|---|
| Pokračovanie programu súcitného použitia | Pacienti, ktorí už liečbu dostávajú, dostanú dostatočné zásoby na dokončenie liečby. |
| Ďalšie klinické štúdie | Štúdie syndrómu akútnej respiračnej tiesne a prevencie TA-TMA u vysokorizikových detí sa majú začať neskôr v roku 2026. |
| Program dlhodobo pôsobiaceho MASP-2 | OMS1029 dokončil klinické skúšania fázy 1. |
Komerčné uvedenie na európsky trh zostáva podmienené
Narsoplimab sa už predáva v Spojených štátoch pod názvom YARTEMLEA. Podľa spoločnosti Omeros ho FDA v decembri 2025 schválil na liečbu TA-TMA u dospelých a detí vo veku od dvoch rokov.
Spoločnosť liek komercializuje prostredníctvom vlastného obchodného tímu v USA. Jej stratégia v Európe je odlišná: ak bude udelené povolenie na uvedenie na trh, Omeros plánuje poskytnúť licenciu na práva na komercializáciu v Európskej únii tretej strane. Negatívne stanovisko preto znamená, že táto licenčná stratégia zostáva podmienená a nemožno ju zatiaľ realizovať.
Spoločnosť Omeros uviedla, že v Európe neexistuje schválená liečba TA-TMA. Generálny riaditeľ Gregory A. Demopulos vyjadril sklamanie z procesu opätovného preskúmania aj z jeho výsledku.
Zmeny v prístupe pacientov súvisia s dopytom po dodávkach
Spoločnosť Omeros informovala CHMP o svojom zámere ukončiť program súcitného použitia lieku YARTEMLEA s odôvodnením, že v komerčnom segmente v USA rastie dopyt po dodávkach lieku. Oznámenie sa týkalo plánovaného ukončenia, nie už dokončeného zastavenia programu.
Spoločnosť pracuje na zabezpečení prístupu pre konkrétnych pacientov s plnou úhradou, ak to predpisy v Európe a ďalších regiónoch umožňujú. Toto úsilie je oddelené od získania všeobecného povolenia na uvedenie na európsky trh a spoločnosť Omeros neoznámila, že by tieto dohody už boli zavedené.
Záver
Neúspech v Európe znamená, že spoločnosť Omeros pokračuje v úsilí o zabezpečenie prístupu pacientov popri komercializácii v USA. Ďalším oznámeným vývojovým míľnikom je plánované začatie ďalších klinických štúdií neskôr v roku 2026; ich začatie nebolo v oznámení z 16. októbra potvrdené.
Ďalšie správy
Upozornenie
Tento článok FinanceVelix poskytuje všeobecné informácie, nie personalizované finančné, investičné, právne ani daňové poradenstvo. Trhové ceny, úrokové sadzby a ekonomické podmienky sa môžu meniť; investovanie je spojené s rizikom straty. Fakty vychádzajú z informácií dostupných v čase zverejnenia a môžu sa zmeniť. Dôležité informácie si overte nezávisle a v prípade potreby sa poraďte s kvalifikovaným odborníkom. Uvedenie aktíva, spoločnosti alebo služby nepredstavuje odporúčanie.
