Кандидат на генну терапію .HEAL-101 від Cellectis знизив рівень тригліцеридів у мишачій моделі захворювання, повідомила компанія 27 жовтня 2026 року, представивши доклінічні дані щодо потенційного лікування тяжкої гіпертригліцеридемії.

Головне

  • Компанія повідомила про середнє зниження рівня тригліцеридів на 75% у мишачій моделі захворювання.
  • Cellectis планує провести в Китаї дослідження фази 1 за ініціативою дослідників.
  • Попередні клінічні дані очікуються у другій половині 2027 року.

Результати редагування генів Cellectis у доклінічних дослідженнях

У мишей, генетично модифікованих для експресії людського APOC3 і моделювання гіпертригліцеридемії, .HEAL-101 знизив рівень тригліцеридів у середньому на 75% зі стандартним відхиленням 11%. Рівень APOC3 знизився на 67% зі стандартним відхиленням 12%.

В окремій мишачій моделі з гуманізованою печінкою та нормальним рівнем ліпідів у крові одна внутрішньовенна ін’єкція забезпечила редагування людського APOC3 у середньому приблизно на 65%, а максимальний показник сягнув 70%. У клітинній лінії людської печінки середній рівень редагування становив приблизно 90%.

Компанія повідомила, що редагування виявили в печінці, тоді як в інших проаналізованих тканинах суттєвої активності не спостерігали. Це доклінічні результати; результати досліджень на тваринах можуть не відтворитися у людей.

Як працює кандидат і що далі

.HEAL-101 використовує TALE-редактор основ, який доставляється у вигляді матричної РНК у ліпідних наночастинках, спрямованих до печінки. Препарат призначений для незворотної інактивації APOC3 — чинника підвищеного рівня тригліцеридів — після одного внутрішньовенного введення.

Cellectis планує розпочати в Китаї дослідження фази 1 за ініціативою дослідників і очікує отримати попередні клінічні дані у другій половині 2027 року. Дослідження та його результати залишаються перспективними планами.

Розширений набір даних доповнює результати, уперше оприлюднені 14 вересня 2026 року. Заплановано, що Жульєн Вальтон, віцепрезидент Cellectis із генної терапії, представить постер 29 жовтня на конгресі Європейського товариства генної та клітинної терапії в Гамбурзі.

Читайте більше новин

Більше новин FinanceVelix

Застереження

Ця стаття FinanceVelix містить загальну інформацію, а не персоналізовані фінансові, інвестиційні, юридичні чи податкові поради. Ринкові ціни, процентні ставки та економічні умови можуть змінюватися; інвестиції пов’язані з ризиком збитків. Факти відповідають інформації, доступній на момент публікації, і можуть змінитися. Самостійно перевіряйте важливу інформацію та за потреби звертайтеся до кваліфікованого фахівця. Згадка про актив, компанію чи послугу не є схваленням.