28 жовтня 2026 року Benitec Biopharma повідомила, що всі дев’ять пацієнтів, які отримували лікування в ранньому дослідженні BB-301, відповіли на експериментальну генну терапію труднощів із ковтанням, пов’язаних з окулофарингеальною м’язовою дистрофією (OPMD).

Ключові висновки

  • Проміжний аналіз охопив шістьох пацієнтів, які отримували низьку дозу, і трьох, які отримували високу дозу.
  • Через три місяці більша частка пацієнтів із групи високої дози продемонструвала покращення за двома показниками ковтання.
  • Benitec повідомила, що серед пацієнтів, які отримували лікування, не було серйозних побічних явищ.

Результати дослідження BB-301 за дозою

За словами Benitec, усі шестеро пацієнтів із групи низької дози та всі троє пацієнтів із групи високої дози відповідали критеріям формального визначення респондента. Компанія повідомила результати спостереження протягом 12 місяців за кожним пацієнтом у групі низької дози. У групі високої дози за одним пацієнтом спостерігали протягом дев’яти місяців, а за двома — протягом трьох.

Через три місяці більша частка пацієнтів із групи високої дози відповідала критеріям покращення спорожнення глотки та результатів тесту на ковтання води на час. Обидві групи дозування мали однакові показники відповіді на опитувальник щодо ковтання та за показником здатності змикати горло.

Ці дані є проміжними результатами першого дослідження препарату за участю людей — відкритого дослідження фази 1b/2a. Невелика чисельність груп і різна тривалість спостереження обмежують можливість робити висновки про довгострокові ефекти лікування.

ПоказникДеталі
Спорожнення глотки через три місяціКритеріям покращення відповідали 67% пацієнтів із групи низької дози та 100% пацієнтів із групи високої дози.
Тест на ковтання води на час через три місяціКритеріям покращення відповідали 17% пацієнтів із групи низької дози та 67% пацієнтів із групи високої дози.

Лікування та доступ

OPMD — це прогресивне м’язове захворювання, яке може спричиняти серйозні труднощі з ковтанням. За словами Benitec, для лікування цього захворювання немає схвалених препаратів.

BB-301 призначений для пригнічення дефектного гена та забезпечення функціональної заміни. Його вводять у м’язи горла під час одноразової процедури. Відповідно до політики Benitec щодо розширеного доступу, наразі досліджуване лікування доступне лише в межах участі в клінічних дослідженнях компанії.

Наступний етап

Benitec планує перейти до ключового дослідження BB-301 у середині 2027 року.

Читайте більше новин

Більше новин FinanceVelix

Застереження

Ця стаття FinanceVelix містить загальну інформацію, а не персоналізовані фінансові, інвестиційні, юридичні чи податкові рекомендації. Ринкові ціни, процентні ставки та економічні умови можуть змінюватися; інвестиції пов’язані з ризиком збитків. Факти відображають матеріали, доступні на момент публікації, і можуть змінитися. Самостійно перевіряйте важливу інформацію та за потреби звертайтеся до кваліфікованого фахівця. Згадка про актив, компанію чи послугу не є рекомендацією.