Kết quả ELPIS II cho thấy lợi ích ở tiêu chí phụ sau khi không đạt tiêu chí chính

Ngày 26 tháng 10 năm 2026, Longeveron công bố kết quả cập nhật của ELPIS II, ghi nhận mức giảm có ý nghĩa thống kê ở một tiêu chí phụ được xác định trước, đo lường các biến cố tim mạch bất lợi nghiêm trọng ở trẻ sơ sinh được dùng liệu pháp tế bào laromestrocel đang trong giai đoạn nghiên cứu. Phát hiện này được đưa ra sau khi thử nghiệm Giai đoạn 2b không đạt tiêu chí chính là cải thiện phân suất tống máu thất phải sau 12 tháng.

Điểm chính

• Phân tích phụ cập nhật ghi nhận tám biến cố tim mạch bất lợi nghiêm trọng ở nhóm chăm sóc tiêu chuẩn so với một biến cố ở nhóm dùng laromestrocel, với P=0,043.
• Phát hiện ở tiêu chí phụ không làm thay đổi việc thử nghiệm không đạt tiêu chí chính về chức năng tim.
• Longeveron dự định đề nghị một cuộc họp với FDA; dữ liệu dự kiến được trình bày vào ngày 8 tháng 11 năm 2026.

Kết quả ELPIS II bổ sung phát hiện lâm sàng ở tiêu chí phụ

Thử nghiệm đánh giá laromestrocel kết hợp với phẫu thuật giảm nhẹ Giai đoạn II ở 40 trẻ sơ sinh mắc hội chứng thiểu sản tim trái, một dị tật bẩm sinh hiếm gặp liên quan đến tình trạng tâm thất trái kém phát triển. Thông báo sơ bộ về kết quả chính của Longeveron vào tháng 9 đã công bố việc không đạt tiêu chí chính và kế hoạch phân tích bổ sung.

Bản cập nhật tháng 10 ghi nhận tám biến cố tim mạch bất lợi nghiêm trọng, hay MACE, ở nhóm chăm sóc tiêu chuẩn so với một biến cố ở nhóm laromestrocel. Công ty mô tả kết quả này có ý nghĩa thống kê, với P=0,043, và cho biết laromestrocel có liên quan đến ít biến cố lâm sàng và an toàn hơn sau khi được hội đồng đánh giá.

Longeveron cho rằng các phát hiện ở tiêu chí phụ cho thấy tiềm năng cải thiện kết quả lâm sàng. Đây vẫn là đánh giá ở giai đoạn phát triển, không phải lợi ích điều trị đã được xác lập hay sự chấp thuận của cơ quan quản lý.

Tiêu chí chính và những hạn chế của phân tích vẫn cần được lưu ý

Có kết quả đo cộng hưởng từ tim tại thời điểm ban đầu và tháng thứ 12 của 28 trong số 40 trẻ sơ sinh được phân nhóm ngẫu nhiên: 15 trẻ được chăm sóc tiêu chuẩn và 13 trẻ dùng laromestrocel. Phân suất tống máu thất phải trung bình giảm lần lượt 2,6 điểm phần trăm và 3,3 điểm phần trăm, không có khác biệt có ý nghĩa thống kê giữa hai nhóm.

Thông báo tháng 9 mô tả một phân tích MACE thăm dò theo phương pháp điều trị thực tế, không có ý nghĩa thống kê. Bản cập nhật tháng 10 xác định phát hiện của mình là ở tiêu chí phụ được xác định trước; không nên xem hai thông báo là một thay đổi đơn giản, có thể so sánh trực tiếp về số biến cố.

Longeveron báo cáo không có biến cố bất lợi nghiêm trọng liên quan đến điều trị trong vòng 12 tháng. Kết quả an toàn và kết quả ở tiêu chí phụ cung cấp thêm thông tin, nhưng không yếu tố nào trong số đó đảo ngược kết quả ở tiêu chí chính.

Tiếp theo là thảo luận với FDA và trình bày khoa học

Longeveron dự định đề nghị họp với Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ để xem xét kết quả và xác định các bước tiếp theo tiềm năng cho chương trình HLHS. Công ty chưa công bố ngày họp hay lộ trình quản lý được thống nhất.

Công ty cho biết dữ liệu ELPIS II đã được chọn để trình bày trên bục trong Chương trình Khoa học Công bố muộn tại Hội nghị Khoa học năm 2026 của Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ ở Chicago. Bài trình bày dự kiến diễn ra ngày 8 tháng 11, trong khuôn khổ hội nghị từ ngày 6 đến ngày 9 tháng 11.

Đọc thêm tin tức

Tin tức khác từ FinanceVelix

Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm

Bài viết này của FinanceVelix cung cấp thông tin chung, không phải lời khuyên tài chính, đầu tư, pháp lý hoặc thuế dành riêng cho từng cá nhân. Giá thị trường, lãi suất và điều kiện kinh tế có thể thay đổi; các khoản đầu tư tiềm ẩn rủi ro thua lỗ. Thông tin phản ánh tài liệu có sẵn tại thời điểm đăng và có thể thay đổi. Hãy tự kiểm chứng thông tin quan trọng và tham khảo chuyên gia đủ trình độ khi cần. Việc đề cập đến tài sản, công ty hoặc dịch vụ không đồng nghĩa với sự chứng thực.