Quy trình đánh giá narsoplimab của ủy ban dược phẩm thuộc Cơ quan Dược phẩm châu Âu kết thúc bằng một ý kiến tiêu cực khác vào ngày 16 tháng 10 năm 2026, khiến Omeros chưa có được giấy phép lưu hành tại châu Âu như mong muốn. Công ty cũng công bố kế hoạch chấm dứt chương trình sử dụng thuốc nhân đạo khi nhu cầu thương mại tại Mỹ tăng lên, đồng thời tìm kiếm các phương án tiếp cận thay thế cho bệnh nhân ở châu Âu.
Những điểm chính
- CHMP giữ nguyên ý kiến tiêu cực sau khi xem xét lại kết quả tháng 6 năm 2026.
- Omeros cho biết một nhóm chuyên gia đã đề nghị đánh giá độc lập dữ liệu của từng bệnh nhân.
- Bệnh nhân hiện đang tham gia chương trình sử dụng thuốc nhân đạo sẽ được cung cấp đủ thuốc để hoàn tất liệu trình.
Mục lục
- Đánh giá narsoplimab làm dấy lên câu hỏi về việc xem xét dữ liệu bệnh nhân
- Hoạt động thương mại hóa tại châu Âu vẫn còn tùy thuộc điều kiện
- Thay đổi về khả năng tiếp cận thuốc cho bệnh nhân diễn ra cùng với nhu cầu nguồn cung
- Kết luận
Đánh giá narsoplimab làm dấy lên câu hỏi về việc xem xét dữ liệu bệnh nhân
Đơn đăng ký đề cập đến bệnh vi mạch huyết khối liên quan đến ghép tế bào gốc tạo máu, hay TA-TMA, một biến chứng nghiêm trọng của ghép tế bào gốc. Việc xem xét lại không đảo ngược ý kiến bất lợi trước đó của Ủy ban Thuốc dùng cho Người.
Thông báo về quy định ngày 16 tháng 10 của Omeros mô tả một nhóm chuyên gia gồm tám thành viên là bác sĩ huyết học, nhà thống kê và bác sĩ ghép tạng, cùng hai đại diện bệnh nhân. Nhóm được thành lập để giải đáp câu hỏi gồm ba phần do CHMP soạn thảo.
Omeros cho biết biên bản cuộc họp của CHMP ghi nhận khuyến nghị để các chuyên gia độc lập xem xét dữ liệu ở cấp độ từng bệnh nhân nhằm hiểu rõ hơn về đáp ứng điều trị và khả năng sống sót. Công ty cho biết đã nộp một lượng lớn dữ liệu cấp bệnh nhân vào tháng 8, nhưng CHMP không cung cấp những dữ liệu đó cho nhóm chuyên gia.
Thông tin này phản ánh những quan ngại của Omeros về quy trình xem xét; điều đó không chứng minh rằng một đánh giá độc lập sẽ làm thay đổi kết quả quản lý.
| Hạng mục | Chi tiết |
|---|---|
| Duy trì chương trình sử dụng thuốc nhân đạo | Bệnh nhân đang được điều trị sẽ nhận đủ thuốc để hoàn tất liệu trình. |
| Các nghiên cứu lâm sàng bổ sung | Các nghiên cứu về hội chứng suy hô hấp cấp tính và phòng ngừa TA-TMA ở trẻ em có nguy cơ cao dự kiến bắt đầu vào cuối năm 2026. |
| Chương trình MASP-2 tác dụng kéo dài | OMS1029 đã hoàn tất các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1. |
Hoạt động thương mại hóa tại châu Âu vẫn còn tùy thuộc điều kiện
Narsoplimab hiện đã được bán tại Mỹ với tên YARTEMLEA. Theo Omeros, FDA đã phê duyệt thuốc vào tháng 12 năm 2025 để điều trị TA-TMA ở người lớn và trẻ em từ hai tuổi trở lên.
Công ty thương mại hóa thuốc thông qua đội ngũ bán hàng trực tiếp tại Mỹ. Chiến lược tại châu Âu của Omeros khác biệt: công ty dự định cấp phép quyền thương mại hóa tại Liên minh châu Âu cho một bên thứ ba nếu được cấp giấy phép lưu hành. Vì vậy, ý kiến tiêu cực khiến chiến lược cấp phép này vẫn phụ thuộc vào điều kiện, thay vì sẵn sàng triển khai.
Omeros cho biết hiện chưa có liệu pháp nào được phê duyệt để điều trị TA-TMA tại châu Âu. Tổng giám đốc điều hành Gregory A. Demopulos bày tỏ sự thất vọng với quy trình và kết quả xem xét lại.
Thay đổi về khả năng tiếp cận thuốc cho bệnh nhân diễn ra cùng với nhu cầu nguồn cung
Omeros đã thông báo với CHMP về ý định chấm dứt chương trình sử dụng YARTEMLEA theo diện nhân đạo, viện dẫn nhu cầu nguồn cung thuốc tăng lên tại thị trường thương mại Mỹ. Thông báo mô tả kế hoạch chấm dứt, chứ không phải việc chương trình đã chính thức đóng cửa.
Công ty đang nỗ lực tạo điều kiện để bệnh nhân được cấp thuốc theo tên riêng với chi phí được hoàn trả đầy đủ, tại những nơi được phép ở châu Âu và các khu vực khác. Nỗ lực này tách biệt với việc xin giấy phép lưu hành rộng rãi tại châu Âu, và Omeros không thông báo rằng các phương án đó đã được thiết lập.
Kết luận
Trở ngại tại châu Âu khiến Omeros tiếp tục tìm kiếm các phương án tiếp cận thuốc cho bệnh nhân song song với hoạt động thương mại hóa tại Mỹ. Cột mốc phát triển tiếp theo được nêu là dự kiến bắt đầu các nghiên cứu lâm sàng bổ sung vào cuối năm 2026; thông báo ngày 16 tháng 10 không xác nhận các nghiên cứu này đã khởi động.
Đọc thêm tin tức
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm
Bài viết FinanceVelix này chỉ cung cấp thông tin chung, không phải lời khuyên cá nhân hóa về tài chính, đầu tư, pháp lý hoặc thuế. Giá thị trường, lãi suất và điều kiện kinh tế có thể thay đổi; đầu tư tiềm ẩn rủi ro thua lỗ. Các thông tin phản ánh tài liệu có sẵn tại thời điểm xuất bản và có thể thay đổi. Hãy tự kiểm chứng thông tin quan trọng và tham khảo ý kiến chuyên gia đủ năng lực khi cần. Việc đề cập đến một tài sản, công ty hoặc dịch vụ không phải là sự chứng thực.
