臨床階段藥物開發商Satellos於2026年10月27日宣布，其顧問委員會將探討再生、老化與神經退化的生物學。這個由六名成員組成的科學委員會將在公司研究既有退化性肌肉疾病領域以外的問題時提供建議。

重點摘要

  • 委員會將就幹細胞生物學、分子訊號傳導與疾病病理學提供建議。
  • The Hospital for Sick Children榮譽研究主任Janet Rossant將擔任委員會主席。
  • Satellos正在兩項第2期試驗中評估其候選藥物forazapadin，用於治療杜興氏肌肉失養症。

Satellos顧問委員會將研究的議題

委員會將研究老化如何影響再生能力，以及支配幹細胞行為的機制如何促成神經退化性疾病。其成員在幹細胞生物學、再生醫學、神經科學與小分子化學領域具備專業知識。

首席科學長Phil Lambert表示，該委員會將協助公司加深對細胞極性如何影響不同生物系統中的組織維持、再生與疾病的理解。

委員會新成員

除主席Janet Rossant外，委員會成員包括紐約大學阿布達比分校的Rima Al-awar；蘇黎世大學的Sebastian Jessberger；MM Molecular Pharma Consulting的Mary Mader；哈佛大學的Lee Rubin；以及史丹佛大學的Marius Wernig。

肌肉疾病試驗仍在進行

Satellos正在開發forazapadin，這是一種口服小分子AAK1抑制劑，旨在改善肌肉修復與再生不足。該公司正透過兩項第2期試驗，評估其作為杜興氏肌肉失養症潛在疾病修飾療法的作用：針對兒童受試者的BASECAMP，以及針對成人的TRAILHEAD。

美國食品藥物管理局也已核准forazapadin的新藥臨床試驗申請，以進行肢帶型肌營養不良症的臨床評估。此項核准與將該藥核准為治療藥物是兩回事。

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