Benitec Biopharma 於 2026 年 10 月 28 日表示，其早期 BB-301 試驗中接受治療的 9 名患者，全都對這項實驗性基因療法產生反應。該療法旨在治療眼咽型肌營養不良症（OPMD）相關的吞嚥困難。

重點摘要

  • 中期分析涵蓋 6 名接受低劑量治療的患者及 3 名接受高劑量治療的患者。
  • 在治療三個月後，接受高劑量治療的患者中，有較高比例在兩項吞嚥指標上有所改善。
  • Benitec 表示，接受治療的患者中未發生嚴重不良事件。

BB-301 試驗的劑量別結果

Benitec 表示，6 名低劑量組患者及 3 名高劑量組患者全都符合其正式應答者標準。公司公布了低劑量組每位患者 12 個月的追蹤結果。高劑量組中，1 名患者追蹤了 9 個月，另 2 名患者追蹤了 3 個月。

治療三個月後，高劑量組中符合咽喉排空改善標準及定時飲水測試改善標準的患者比例較高。兩個劑量組在吞嚥問卷及咽喉閉合能力指標上的應答率相同。

這些發現是首度人體試驗、開放標籤 1b/2a 期研究的中期結果。由於受試者人數少，且追蹤時間長短不一，因此能對治療的長期效果得出何種結論，仍有所限制。

項目詳情
治療三個月後的咽喉排空低劑量組患者中有 67%、高劑量組患者中有 100% 符合改善標準。
治療三個月後的定時飲水測試低劑量組患者中有 17%、高劑量組患者中有 67% 符合改善標準。

治療與取得途徑

OPMD 是一種進行性肌肉疾病，可能導致嚴重吞嚥困難。Benitec 表示，目前沒有獲准用於治療此病的療法。

BB-301 的設計旨在抑制有缺陷的基因，並提供具功能的替代基因。該療法透過一次性手術施用於咽喉肌肉。根據 Benitec 的 擴大使用政策，目前只能透過參與其臨床試驗取得這項研究性療法。

下一個里程碑

Benitec 計劃於 2027 年年中推進 BB-301 關鍵性研究。

閱讀更多新聞

更多 FinanceVelix 新聞

免責聲明

這篇 FinanceVelix 文章提供一般資訊，並非個人化的財務、投資、法律或稅務建議。市場價格、利率及經濟狀況可能變化；投資具有損失風險。本文事實反映發布時可取得的資料，且可能有所變動。請自行查核重要資訊，並在需要時諮詢合格專業人士。提及任何資產、公司或服務均不構成背書。