Longeveron于2026年10月26日公布了更新后的ELPIS II结果，报告称，在接受其研究性细胞疗法拉罗梅斯特罗塞尔的婴儿中，一项预先设定的次要终点——重大不良心脏事件——出现统计学显著减少。该结果是在这项2b期试验未能达到其主要终点后公布的；主要终点是改善12个月时的右心室射血分数。

要点

  • 更新后的次要分析记录显示，标准治疗组发生8起重大不良心脏事件，拉罗梅斯特罗塞尔组发生1起，P=0.043。
  • 这一次要发现并未改变试验未能达到心脏功能主要衡量指标的结果。
  • Longeveron计划申请与FDA会面；相关数据定于2026年11月8日公布。

ELPIS II结果新增一项次要临床发现

该试验评估了拉罗梅斯特罗塞尔联合II期姑息手术在40名左心发育不全综合征婴儿中的疗效；这是一种涉及左心室发育不全的罕见先天性疾病。Longeveron的 9月主要结果公告 披露了主要终点未达标以及将进行进一步分析的计划。

10月更新报告称，标准治疗组发生8起重大不良心脏事件（MACE），而拉罗梅斯特罗塞尔组发生1起。公司称该结果具有统计学显著性，P=0.043，并表示拉罗梅斯特罗塞尔与经裁定的临床事件和安全性事件减少相关。

Longeveron认为，这些次要发现表明该疗法可能改善临床结局。这仍是处于研发阶段的评估，并非已确立的治疗获益或监管批准。

项目详情
试验设计2b期、随机、双盲、多中心、双臂研究
治疗给药在II期手术期间向心肌内单次注射
长期随访计划进行最长五年的无需移植生存随访

主要终点与分析局限仍很重要

40名随机分组婴儿中，有28名具备基线和12个月时的心脏磁共振测量数据：15名接受标准治疗，13名接受拉罗梅斯特罗塞尔治疗。两组右心室射血分数平均分别下降2.6和3.3个百分点，组间差异无统计学显著性。

9月公告描述了一项探索性的按实际治疗分析的MACE分析，结果未达到统计学显著性。10月更新将其发现界定为一项预先设定的次要终点；不应将两份公告视为事件计数发生了简单的同类变化。

Longeveron报告称，12个月内未发生与治疗相关的严重不良事件。安全性发现和次要结局提供了更多信息，但均未改变主要终点结果。

下一步将与FDA讨论并进行科学报告

Longeveron计划申请与美国食品药品监督管理局（FDA）会面，审查结果并确定HLHS项目可能的后续步骤。公司未公布会面日期，也未宣布达成一致的监管路径。

公司表示，ELPIS II数据已获选，将在美国心脏协会2026年科学会议的突破性科学项目中进行讲台报告。报告定于11月8日举行；该会议将于11月6日至9日召开。

阅读更多新闻

更多FinanceVelix新闻

免责声明

本文由FinanceVelix提供一般信息，不构成个性化的财务、投资、法律或税务建议。市场价格、利率和经济状况可能发生变化；投资存在损失风险。本文事实反映发布时可获得的资料，之后可能发生变化。请独立核实重要信息，并在需要时咨询合格的专业人士。提及某项资产、公司或服务不代表对其予以背书。