该公司于2026年10月27日表示，Cellectis基因编辑候选疗法.HEAL-101在小鼠疾病模型中降低了甘油三酯，并公布了这项针对重度高甘油三酯血症潜在疗法的临床前数据。

要点

  • 该公司报告称，在小鼠疾病模型中，甘油三酯平均降低了75%。
  • Cellectis计划在中国开展一项由研究者发起的I期试验。
  • 预计将于2027年下半年公布初步临床数据。

Cellectis基因编辑的临床前研究结果

在经基因工程改造、携带人类APOC3并用于模拟高甘油三酯血症的小鼠中，.HEAL-101使甘油三酯平均降低75%，标准差为11%。APOC3水平下降67%，标准差为12%。

在另一种具有人源化肝脏且血脂水平正常的小鼠模型中，单次静脉注射后，人类APOC3的平均编辑率约为65%，最高达到70%。在人类肝细胞系中，平均编辑率约为90%。

该公司表示，在肝脏中检测到了编辑，所分析的其他组织中则没有显著活性。这些是临床前研究结果；动物试验结果未必能在人类身上重现。

候选疗法的作用机制及后续计划

.HEAL-101采用TALE碱基编辑器，以信使RNA形式封装于肝脏靶向脂质纳米颗粒中递送。该疗法旨在通过一次静脉给药，永久灭活导致甘油三酯升高的驱动因素APOC3。

Cellectis计划在中国启动一项由研究者发起的I期试验，并预计于2027年下半年公布初步临床数据。该试验及其结果仍属预期。

此次扩充的数据集进一步补充了于2026年9月14日首次披露的研究结果。Cellectis基因治疗副总裁Julien Valton计划于10月29日在汉堡举行的欧洲基因与细胞治疗学会大会上展示这份海报。

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