欧洲药品管理局药品委员会对narsoplimab的审评于2026年10月16日以再次作出负面意见告终，Omeros因此未能获得其寻求的欧洲授权。该公司还宣布，随着美国商业市场需求增加，计划终止同情用药项目，同时为欧洲患者寻求其他用药途径。
要点
- 在重新审查2026年6月的结果后，CHMP维持了负面意见。
- Omeros表示，一个专家组要求对个体患者数据进行外部审查。
- 现有同情用药患者将获得足够的药物以完成治疗。
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Narsoplimab审评引发对患者数据评估的疑问
该申请针对造血干细胞移植相关血栓性微血管病（TA-TMA），这是一种严重的干细胞移植并发症。重新审查未能推翻人用药品委员会此前作出的不利意见。
Omeros在10月16日的监管公告中介绍了一个由八名专家组成的专家组，成员包括血液科医生、统计学家和移植科医生，另有两名患者代表参与。该专家组受召集，就CHMP拟定的一个三部分问题进行讨论。
Omeros表示，CHMP会议纪要记录了专家组建议由外部专家审查个体患者层级数据，以更好地了解治疗反应和生存情况。该公司称，已于8月提交大量患者层级数据，但CHMP未将这些数据提供给专家组。
这一说法反映了Omeros对审查流程的关切；但这并不能证明外部评估会改变监管结果。
| 事项 | 详情 |
|---|---|
| 同情用药的连续性 | 已接受治疗的患者将获得足够的药物，以完成疗程。 |
| 其他临床研究 | 针对急性呼吸窘迫综合征以及高风险儿童TA-TMA预防的研究计划于2026年晚些时候启动。 |
| 长效MASP-2项目 | OMS1029已完成1期临床试验。 |
欧洲商业化仍有条件
Omeros称，Narsoplimab已在美国以YARTEMLEA之名销售。美国食品药品监督管理局于2025年12月批准其用于治疗成人和两岁及以上儿童的TA-TMA。
该公司通过自己的美国销售团队推广这一疗法。Omeros的欧洲策略则有所不同：如果获得上市许可，公司计划将欧盟商业化权利授权给第三方。因此，负面意见意味着这项授权策略仍有待满足条件，尚不能实施。
Omeros表示，欧洲尚无获批的TA-TMA疗法。首席执行官Gregory A. Demopulos对重新审查流程及结果表示失望。
患者用药安排调整伴随供应需求上升
Omeros告知CHMP，鉴于美国商业市场对药品供应的需求不断增加，公司有意终止YARTEMLEA同情用药项目。公告描述的是计划终止，并非项目已经停止。
该公司正努力在欧洲及其他地区，在法规允许的情况下，为指定患者提供可获全额报销的用药途径。这项工作与取得广泛的欧洲上市许可是两回事；Omeros并未宣布这些安排已经落实。
结论
欧洲受挫后，Omeros在推进美国商业化的同时，仍在寻求患者用药安排。公司公布的下一项进展节点是计划于2026年晚些时候启动其他临床研究；10月16日的公告并未确认这些研究已经启动。
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