Kandidát na genovou editaci společnosti Cellectis .HEAL-101 snížil triglyceridy v myším modelu onemocnění, uvedla společnost 27. října 2026 při prezentaci preklinických dat o potenciální léčbě těžké hypertriglyceridémie.

Klíčová zjištění

  • Společnost uvedla, že v myším modelu onemocnění dosáhlo průměrné snížení triglyceridů 75 %.
  • Cellectis plánuje v Číně zahájit studii fáze 1 iniciovanou zkoušejícím.
  • Předběžná klinická data se očekávají ve druhé polovině roku 2027.

Výsledky genové editace společnosti Cellectis v preklinických studiích

U myší geneticky upravených tak, aby nesly lidský APOC3 a představovaly model hypertriglyceridémie, snížil .HEAL-101 triglyceridy v průměru o 75 % se směrodatnou odchylkou 11 %. Hladina APOC3 klesla o 67 % se směrodatnou odchylkou 12 %.

V samostatném myším modelu s humanizovanými játry a normální hladinou krevních lipidů upravila jediná intravenózní injekce lidský APOC3 v průměru přibližně z 65 %, přičemž míra dosahovala až 70 %. V buněčné linii lidských jaterních buněk činila průměrná míra editace přibližně 90 %.

Společnost uvedla, že editace byla zjištěna v játrech a v ostatních analyzovaných tkáních nebyla pozorována žádná významná aktivita. Jde o preklinická zjištění; výsledky u zvířat se nemusí potvrdit u lidí.

Jak kandidát funguje a co bude dál

.HEAL-101 využívá TALE bazální editor, který se do jater dopravuje v lipidových nanočásticích nesoucích mediátorovou RNA. Je navržen tak, aby po jednorázovém intravenózním podání trvale inaktivoval APOC3, který přispívá ke zvýšené hladině triglyceridů.

Cellectis plánuje zahájit v Číně studii fáze 1 iniciovanou zkoušejícím a očekává předběžná klinická data ve druhé polovině roku 2027. Studie i její výsledky jsou zatím pouze plánované.

Rozšířený soubor dat navazuje na zjištění poprvé zveřejněná 14. září 2026. Julien Valton, viceprezident společnosti Cellectis pro genovou terapii, má 29. října představit poster na kongresu Evropské společnosti pro genovou a buněčnou terapii v Hamburku.

Číst další zprávy

Další zprávy FinanceVelix

Upozornění

Tento článek FinanceVelix poskytuje obecné informace, nikoli individuální finanční, investiční, právní ani daňové poradenství. Tržní ceny, úrokové sazby a ekonomické podmínky se mohou měnit; investice s sebou nesou riziko ztráty. Uvedené skutečnosti vycházejí z informací dostupných v době zveřejnění a mohou se změnit. Důležité informace si ověřte nezávisle a podle potřeby se obraťte na kvalifikovaného odborníka. Zmínka o aktivu, společnosti nebo službě neznamená jejich doporučení.