Τα αποτελέσματα της Breakfree-2 της Bristol Myers Squibb, που ανακοινώθηκαν στις 23 Οκτωβρίου 2026, έδειξαν προκαταρκτικές ενδείξεις αποτελεσματικότητας για την υπό διερεύνηση θεραπεία με κύτταρα CAR T κατά της πολλαπλής σκλήρυνσης, με τους 60 ασθενείς στο δεύτερο επίπεδο δόσης να παραμένουν χωρίς θεραπείες τροποποίησης της νόσου κατά την τελευταία παρακολούθηση. Τα ευρήματα πρώιμου σταδίου περιλάμβαναν επίσης σοβαρά συμβάντα ασφάλειας, μεταξύ των οποίων σοβαρή νευροτοξικότητα και ένα θανατηφόρο περιστατικό σηπτικής πνευμονίας μετά την ημερομηνία αποκοπής των δεδομένων.

Βασικά συμπεράσματα

  • Και οι 60 ασθενείς στο επίπεδο δόσης 2 παρέμειναν χωρίς θεραπείες τροποποίησης της νόσου, αλλά μόνο εννέα είχαν παρακολουθηθεί για διάστημα άνω των 12 μηνών.
  • Τα ευρήματα ασφάλειας περιλάμβαναν ένα περιστατικό νευροτοξικότητας Βαθμού 4 και έναν θάνατο από σηπτική πνευμονία μετά την ημερομηνία αποκοπής των δεδομένων.
  • Η μελέτη Φάσης 1 δεν είχε ομάδα ελέγχου και είχε σχεδιαστεί κυρίως για την αξιολόγηση της ασφάλειας, γεγονός που περιορίζει τα συμπεράσματα σχετικά με την αποτελεσματικότητα.

Περιεχόμενα

Τα αποτελέσματα της Breakfree-2 προσφέρουν πρώιμη ένδειξη αποτελεσματικότητας

Η Bristol Myers Squibb παρουσίασε τα ενδιάμεσα ευρήματα στο MSToronto 2026. Η δοκιμή αξιολογεί την zolacabtagene autoleucel, γνωστή και ως zola-cel, μια υπό διερεύνηση θεραπεία με κύτταρα CAR T που στοχεύει το CD19 και παρασκευάζεται από τα Τ κύτταρα του ίδιου του ασθενούς.

Η ενδιάμεση ανακοίνωση της Breakfree-2 της εταιρείας περιγράφει μια μελέτη Φάσης 1, με ένα σκέλος και κλιμάκωση δόσης, στην οποία συμμετείχαν ασθενείς των οποίων η νόσος παρέμενε ενεργή ή η αναπηρία επιδεινωνόταν παρά τη θεραπεία. Πρωτεύον καταληκτικό σημείο ήταν η ασφάλεια· η αποτελεσματικότητα ήταν δευτερεύον.

Από τους ασθενείς που έλαβαν το επίπεδο δόσης 2, και οι 60 παρέμεναν χωρίς θεραπείες τροποποίησης της νόσου κατά την τελευταία παρακολούθηση. Εννέα είχαν παρακολουθηθεί για διάστημα άνω των 12 μηνών. Η παραμονή χωρίς αυτά τα φάρμακα αποτελεί ενθαρρυντική παρατήρηση, αλλά δεν τεκμηριώνει διαρκή ύφεση χωρίς θεραπεία.

ΣτοιχείοΛεπτομέρειες
Πληθυσμός μελέτης66 ασθενείς: 30 με ιδιαίτερα ενεργή υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση και 36 με προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση.
Προηγούμενη θεραπείαΔιάμεσος αριθμός δύο προηγούμενων θεραπειών τροποποίησης της νόσου.
Διαδικασία θεραπείαςΣυλλογή και παρασκευή Τ κυττάρων, ακολουθούμενες από λεμφοκαταστολή και μία έγχυση zola-cel.
Πεδίο της μελέτηςΗ Breakfree-2 αξιολογεί επίσης την zola-cel σε ανθεκτική μυασθένεια gravis· τα αποτελέσματα που δημοσιοποιήθηκαν αφορούν τις ομάδες ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση.

Μικρότερες ομάδες παρακολούθησης δείχνουν σταθερότητα της νόσου

Η ανάλυση αποτελεσματικότητας κατά την εβδομάδα 26 ή αργότερα κάλυψε 32 αξιολογήσιμους ασθενείς που έλαβαν θεραπεία στο επίπεδο δόσης 2, και όχι ολόκληρο τον πληθυσμό της μελέτης.

Έξι από τους επτά αξιολογήσιμους ασθενείς με ιδιαίτερα ενεργή υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση πληρούσαν τα κριτήρια για απουσία ενδείξεων δραστηριότητας της νόσου. Και οι οκτώ που αξιολογήθηκαν με βάση τη Διευρυμένη Κλίμακα Κατάστασης Αναπηρίας παρουσίασαν σταθερότητα ή βελτίωση.

Μεταξύ των ασθενών με προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση, οι 22 από τους 24 παρουσίασαν σταθερότητα ή βελτίωση της αναπηρίας, παρά την επιδείνωση πριν από τη θεραπεία, και κανείς από τους 24 δεν εμφάνισε νέα δραστηριότητα στη μαγνητική τομογραφία. Τα ευρήματα αυτά στηρίζουν την περαιτέρω διερεύνηση, αλλά το μικρό μέγεθος των ομάδων και η απουσία ομάδας ελέγχου δεν τεκμηριώνουν πώς συγκρίνεται η zola-cel με άλλες θεραπείες.

Τα σοβαρά ανεπιθύμητα συμβάντα θέτουν επιφυλάξεις ως προς τα ευρήματα ασφάλειας

Η Bristol Myers ανέφερε ότι τα περισσότερα ανεπιθύμητα συμβάντα ήταν σύντομης διάρκειας και αναστρέψιμα. Το σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών εμφανίστηκε σε 28 από τους 66 ασθενείς, κυρίως Βαθμού 1, και υποχώρησε σε διάμεσο διάστημα δύο ημερών.

Πέντε ασθενείς εμφάνισαν σύνδρομο νευροτοξικότητας που σχετίζεται με ανοσοδραστικά κύτταρα-τελεστές, ή ICANS. Ένας ασθενής με προϊούσα πολλαπλή σκλήρυνση παρουσίασε συμβάν Βαθμού 4, το οποίο υποχώρησε εντός τεσσάρων ημερών μετά από θεραπεία με κορτικοστεροειδή και ανακίνα.

Μετά την ημερομηνία αποκοπής των δεδομένων, ένας ασθενής με ιδιαίτερα ενεργή υποτροπιάζουσα πολλαπλή σκλήρυνση απεβίωσε από σηπτική πνευμονία 44 ημέρες μετά την έγχυση. Ο ασθενής είχε εμφανίσει όψιμα κινητικά συμπτώματα, τα οποία περιγράφηκαν ως μη σχετιζόμενα με ICANS και δεν υποχώρησαν με διαλείπουσα χορήγηση κορτικοστεροειδών και ενδοφλέβιας ανοσοσφαιρίνης. Στη συνέχεια χορηγήθηκε κυκλοφωσφαμίδη υψηλής δόσης· αναπτύχθηκε σηπτική πνευμονία και ο ασθενής απεβίωσε την επόμενη ημέρα.

Η ανακοίνωση δεν τεκμηρίωσε ότι η zola-cel προκάλεσε τον θάνατο. Η Bristol Myers ανέφερε ότι δεν υπήρξαν άλλα συμβάντα Βαθμού 5 στα προγράμματα zola-cel για αυτοάνοσα νοσήματα, στα οποία είχαν λάβει θεραπεία 190 ασθενείς σε μελέτες Φάσης 1. Η zola-cel παραμένει υπό διερεύνηση.

Συμπέρασμα

Τα αποτελέσματα της Breakfree-2 παρέχουν ένα πρώιμο σήμα για το πρόγραμμα κυτταρικής θεραπείας της Bristol Myers Squibb για αυτοάνοσα νοσήματα, όχι απόδειξη διαρκούς ύφεσης ή τεκμηριωμένης ασφάλειας. Η μεγαλύτερης διάρκειας παρακολούθηση και η περαιτέρω αξιολόγηση της ασφάλειας παραμένουν καθοριστικής σημασίας για να διαπιστωθεί αν ο παρατηρούμενος έλεγχος της νόσου διατηρείται.

Διαβάστε περισσότερες ειδήσεις

Περισσότερες ειδήσεις από το FinanceVelix

Αποποίηση ευθύνης

Αυτό το άρθρο του FinanceVelix παρέχει γενικές πληροφορίες και όχι εξατομικευμένες χρηματοοικονομικές, επενδυτικές, νομικές ή φορολογικές συμβουλές. Οι τιμές της αγοράς, τα επιτόκια και οι οικονομικές συνθήκες μπορούν να μεταβληθούν· οι επενδύσεις ενέχουν κίνδυνο απώλειας. Τα στοιχεία αντικατοπτρίζουν τις πληροφορίες που ήταν διαθέσιμες κατά τη δημοσίευση και ενδέχεται να αλλάξουν. Επαληθεύστε ανεξάρτητα τις σημαντικές πληροφορίες και συμβουλευτείτε ειδικευμένο επαγγελματία όταν χρειάζεται. Η αναφορά σε περιουσιακό στοιχείο, εταιρεία ή υπηρεσία δεν συνιστά σύσταση.