Le 28 octobre 2026, Benitec Biopharma a déclaré que les neuf patients traités dans son essai précoce de BB-301 avaient tous répondu à cette thérapie génique expérimentale destinée aux troubles de la déglutition associés à la dystrophie musculaire oculopharyngée, ou OPMD.

Points clés à retenir

  • L’analyse intermédiaire portait sur six patients ayant reçu une faible dose et trois ayant reçu une dose élevée.
  • Au bout de trois mois, une proportion plus importante de patients ayant reçu la dose élevée a présenté une amélioration selon deux mesures de la déglutition.
  • Benitec n’a fait état d’aucun événement indésirable grave parmi les patients traités.

Résultats de l’essai BB-301 par dose

Benitec a indiqué que les six patients ayant reçu la faible dose et les trois ayant reçu la dose élevée répondaient tous aux critères définissant une réponse formelle. L’entreprise a communiqué des résultats du suivi à 12 mois pour tous les patients du groupe à faible dose. Dans le groupe à dose élevée, un patient avait été suivi pendant neuf mois et deux pendant trois mois.

Au bout de trois mois, une proportion plus importante de patients ayant reçu la dose élevée répondait aux critères d’amélioration de la vidange pharyngée et d’un test chronométré de déglutition de liquides. Les deux groupes de dose affichaient les mêmes taux de réponse à un questionnaire sur la déglutition et à une mesure de la capacité de fermeture de la gorge.

Ces résultats intermédiaires proviennent d’une étude de phase 1b/2a ouverte, la première chez l’humain. La petite taille des groupes et les durées de suivi différentes limitent les conclusions que l’on peut tirer sur les effets à plus long terme du traitement.

ÉlémentDétails
Vidange pharyngée au bout de trois mois67 % des patients ayant reçu la faible dose et 100 % de ceux ayant reçu la dose élevée répondaient aux critères d’amélioration.
Test chronométré de déglutition de liquides au bout de trois mois17 % des patients ayant reçu la faible dose et 67 % de ceux ayant reçu la dose élevée répondaient aux critères d’amélioration.

Traitement et accès

L’OPMD est une maladie musculaire progressive pouvant entraîner de graves troubles de la déglutition. Benitec a indiqué qu’aucun traitement n’est approuvé pour cette maladie.

BB-301 est conçu pour inhiber un gène défectueux et fournir un substitut fonctionnel. Il est administré aux muscles de la gorge lors d’une intervention unique. Selon la politique d’accès élargide Benitec, ce traitement expérimental est actuellement accessible uniquement dans le cadre de la participation à ses essais cliniques.

Prochaine étape clé

Benitec prévoit de progresser vers une étude pivot de BB-301 à la mi-2027.

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