Az Nxera Pharma kizárólagos lucerastat-licencet szerzett Japánra és egyes ázsiai–csendes-óceáni piacokra; megállapodott arról, hogy 7 millió svájci frankot (CHF) fizet előre az Idorsiának, és hozzájárul a vizsgálati fázisban lévő Fabry-kór-kezelés globális, 3. fázisú programjához.

A lucerastat-licenc feltételei

A 2026. október 28-án bejelentett megállapodás kizárólagos fejlesztési és forgalmazási jogokat biztosít az Nxera számára Japánban, Dél-Koreában, Tajvanon és egyes további ázsiai–csendes-óceáni piacokon, Kína kivételével. Az Idorsia jogosult jogdíjra a licencelt területeken elért nettó árbevétel után.

Az Nxera élt a 2023 júliusában biztosított opcióval, amely az Idorsia Kínán kívüli ázsiai–csendes-óceáni tevékenységének felvásárlása részeként jött létre. Japánban a klinikai fejlesztést is az Nxera irányítja majd.

Új vizsgálatok a vesebetegségre összpontosítanak

Az Idorsia elindította a FAB-KLEAR vizsgálatot, egy 3. fázisú, vesebiopsziát magában foglaló vizsgálatot, amelybe 16 felnőtt férfi beteget terveznek bevonni. A tágabb program része továbbá egy 74 beteget bevonó vizsgálat, amely a lucerastatot a vesefunkcióra gyakorolt hatás szempontjából hasonlítja össze a standard enzimpótló kezelésekkel. Az Nxera részt vesz az összehasonlító vizsgálatban.

A Fabry-kór örökletes betegség, amelyben a Gb3 nevű zsíros anyag felhalmozódik a sejtekben, és károsítja a szerveket, köztük a vesét és a szívet. A lucerastat vizsgálati fázisban lévő, szájon át alkalmazható kezelés, amelyet a Gb3-termelés csökkentésére fejlesztettek ki.

A korábbi vizsgálat eredményei

A korábbi, 3. fázisú MODIFY vizsgálat nem érte el elsődleges végpontját, a neuropátiás fájdalom csökkentését. Ugyanakkor a placebóhoz képest a Gb3 plazma- és vizeletszintjének csökkenését mutatta.

A hosszú távú kiterjesztés időközi elemzésében a kezelés a vesefunkció lassabb romlásával járt, mint a vizsgálatba való bevonást megelőző időszakban. Az új vizsgálatok célja további, a törzskönyvezéshez szükséges bizonyítékok előállítása.

Következő mérföldkő

A vállalatok várakozásai szerint a 3. fázisú program már 2029-ben megalapozhat egy hatósági beadványt.

További hírek

További FinanceVelix-hírek

Felelősségkizárás

Ez a FinanceVelix-cikk általános tájékoztatást nyújt, nem minősül személyre szabott pénzügyi, befektetési, jogi vagy adótanácsadásnak. A piaci árak, a kamatlábak és a gazdasági körülmények változhatnak; a befektetések veszteség kockázatával járnak. A tények a közzététel időpontjában rendelkezésre álló információkat tükrözik, és változhatnak. Ellenőrizze önállóan a fontos információkat, és szükség esetén forduljon képzett szakemberhez. Egy eszköz, vállalat vagy szolgáltatás említése nem jelent ajánlást.