Longeveron mengumumkan hasil terbaru ELPIS II pada 26 Oktober 2026, dengan melaporkan penurunan yang signifikan secara statistik pada endpoint sekunder yang telah ditetapkan sebelumnya, yang mengukur kejadian kardiak merugikan mayor pada bayi yang menerima terapi sel investigasionalnya, laromestrocel. Temuan ini menyusul kegagalan uji coba Fase 2b mencapai endpoint primernya, yaitu meningkatkan fraksi ejeksi ventrikel kanan pada bulan ke-12.
Poin-Poin Penting
- Analisis sekunder terbaru mencatat delapan kejadian kardiak merugikan mayor dengan perawatan standar dibandingkan satu dengan laromestrocel, dengan P=0,043.
- Temuan sekunder ini tidak mengubah fakta bahwa uji coba tersebut gagal mencapai ukuran primer fungsi jantung.
- Longeveron bermaksud meminta pertemuan dengan FDA; data dijadwalkan untuk dipresentasikan pada 8 November 2026.
Hasil ELPIS II menambahkan temuan klinis sekunder
Uji coba tersebut mengevaluasi laromestrocel bersama operasi paliatif Tahap II pada 40 bayi dengan sindrom jantung kiri hipoplastik, suatu kondisi bawaan langka yang melibatkan ventrikel kiri yang kurang berkembang. Longeveron Pengumuman hasil awal bulan September mengungkapkan kegagalan endpoint primer dan rencana untuk melakukan analisis lebih lanjut.
Pembaruan Oktober melaporkan delapan kejadian kardiak merugikan mayor, atau MACE, pada kelompok perawatan standar dibandingkan satu pada kelompok laromestrocel. Perusahaan menyebut hasil tersebut signifikan secara statistik, dengan P=0,043, dan menyatakan bahwa laromestrocel dikaitkan dengan lebih sedikit kejadian klinis dan keselamatan yang telah diadjudikasi.
Longeveron meyakini bahwa temuan sekunder tersebut menunjukkan potensi untuk meningkatkan hasil klinis. Hal itu masih merupakan penilaian pada tahap pengembangan, bukan manfaat pengobatan yang telah terbukti atau persetujuan regulasi.
| Item | Detail |
|---|---|
| Desain uji coba | Studi Fase 2b, acak, tersamar ganda, multisenter, dengan dua kelompok |
| Pemberian pengobatan | Satu kali injeksi ke dalam otot jantung selama operasi Tahap II |
| Tindak lanjut jangka panjang | Tindak lanjut kelangsungan hidup tanpa transplantasi direncanakan hingga lima tahun |
Endpoint primer dan keterbatasan analisis tetap penting
Pengukuran pencitraan resonansi magnetik jantung saat awal dan pada bulan ke-12 tersedia untuk 28 dari 40 bayi yang diacak: 15 menerima perawatan standar dan 13 menerima laromestrocel. Rata-rata fraksi ejeksi ventrikel kanan menurun masing-masing sebesar 2,6 poin persentase dan 3,3 poin persentase, tanpa perbedaan yang signifikan secara statistik di antara kelompok.
Pengumuman bulan September menguraikan analisis MACE eksploratif berdasarkan pengobatan yang diterima, yang tidak signifikan secara statistik. Pembaruan Oktober mengidentifikasi temuannya sebagai endpoint sekunder yang telah ditetapkan sebelumnya; kedua pengumuman tersebut tidak seharusnya diperlakukan sebagai perubahan jumlah kejadian yang dapat dibandingkan secara langsung.
Longeveron melaporkan tidak ada efek samping serius terkait pengobatan hingga bulan ke-12. Temuan keselamatan dan hasil sekunder tersebut memberikan informasi tambahan, tetapi keduanya tidak membatalkan hasil endpoint primer.
Pembahasan dengan FDA dan presentasi ilmiah menjadi agenda berikutnya
Longeveron bermaksud meminta pertemuan dengan Badan Pengawas Obat dan Makanan AS untuk meninjau hasil dan menentukan kemungkinan langkah selanjutnya untuk program HLHS. Tidak ada tanggal pertemuan atau jalur regulasi yang disepakati yang diumumkan.
Perusahaan menyatakan bahwa data ELPIS II terpilih untuk presentasi podium dalam Program Sains Terobosan pada Sesi Ilmiah American Heart Association 2026 di Chicago. Presentasi dijadwalkan pada 8 November, selama pertemuan 6–9 November.
Baca Berita Lainnya
Penafian
Artikel FinanceVelix ini memberikan informasi umum, bukan nasihat keuangan, investasi, hukum, atau pajak yang dipersonalisasi. Harga pasar, suku bunga, dan kondisi ekonomi dapat berubah; investasi mengandung risiko kerugian. Fakta mencerminkan materi yang tersedia saat diterbitkan dan dapat berubah. Periksa informasi penting secara mandiri dan konsultasikan dengan profesional berkualifikasi bila diperlukan. Penyebutan aset, perusahaan, atau layanan bukan merupakan dukungan.
