Il 16 ottobre 2026, Niki BioSolutions ha dichiarato che il suo programma di biomarcatori per la sindrome di Rett è stato presentato nella serie “Rett Research Tool Belt” della International Rett Syndrome Foundation. Sviluppato dalla controllata interamente posseduta DiamiR Biosciences, il pannello basato sul sangue è pensato per aiutare i ricercatori a monitorare la progressione della malattia e la potenziale risposta ai trattamenti, ma questi impieghi sono ancora oggetto di studio.
Punti chiave
- La presentazione della fondazione mette in evidenza il pannello di DiamiR basato sul sangue, composto da 44 microRNA.
- Due studi sull’uomo hanno valutato campioni di oltre 200 persone con e senza sindrome di Rett.
- I ricercatori vogliono monitorare nel tempo le variazioni dei biomarcatori; la presentazione non dimostra che il monitoraggio della risposta ai trattamenti sia stato convalidato.
Indice
- Cosa misura il programma di biomarcatori per la sindrome di Rett
- Visibilità nella ricerca, non una nuova tappa clinica
- Il campionamento a lungo termine è il prossimo obiettivo della ricerca
- Conclusione
Cosa misura il programma di biomarcatori per la sindrome di Rett
L’approccio di DiamiR misura nel plasma sanguigno i microRNA, piccole molecole coinvolte nella regolazione dell’espressione genica. Il pannello comprende molecole presenti in concentrazioni elevate nel cervello e in altri organi colpiti dalla sindrome di Rett, anziché concentrarsi esclusivamente sul cervello.
La presentazione di ricerca dell’IRSF del 15 ottobre descrive due studi proof of concept nei quali i ricercatori hanno rilevato profili in grado di distinguere le persone con sindrome di Rett dai controlli di pari età e individuato differenze tra sottogruppi di persone con Rett. Questi risultati suggeriscono possibili impieghi nella ricerca, ma non dimostrano di per sé che il pannello possa monitorare in modo affidabile la progressione della malattia o gli effetti dei trattamenti.
| Voce | Dettagli |
|---|---|
| Società quotata | Niki BioSolutions, ticker Nasdaq NIKI |
| Collaboratori dello studio | Montefiore Medical Center e Albert Einstein College of Medicine |
| Serie della fondazione | Sei aree di ricerca complementari, tra cui biomarcatori e monitoraggio a lungo termine |
Visibilità nella ricerca, non una nuova tappa clinica
La novità immediata è l’inclusione del programma nella serie educativa di ricerca della fondazione. L’annuncio di Niki non ha divulgato nuovi risultati di studi, decisioni regolatorie né il lancio commerciale.
Alidad Mireskandari, direttore operativo e presidente di Niki, ha affermato che la società ritiene che biomarcatori oggettivi e minimamente invasivi possano rivelarsi utili per valutare la gravità della malattia, la sua progressione e la risposta ai trattamenti, man mano che le terapie avanzano nello sviluppo clinico. Si tratta di una possibile applicazione futura, non di un risultato accertato.
L’obiettivo pratico è affiancare alle osservazioni sui sintomi e sulle capacità misurazioni biologiche. Il prelievo ripetuto di campioni di sangue potrebbe potenzialmente aiutare i ricercatori a rilevare cambiamenti non ancora evidenti nelle valutazioni cliniche.
Il campionamento a lungo termine è il prossimo obiettivo della ricerca
Kira Sheinerman, cofondatrice di DiamiR e amministratrice di Niki, ha descritto l’intenzione di raccogliere campioni di follow-up da persone i cui campioni iniziali sono stati prelevati diversi anni fa. Il confronto tra campioni delle stesse persone potrebbe aiutare i ricercatori a valutare se i profili dei microRNA cambiano parallelamente alla progressione della sindrome di Rett.
Il team intende inoltre approfondire le relazioni tra specifiche varianti di MECP2 e i profili dei microRNA. Sheinerman ha dichiarato che le informazioni disponibili non sono ancora sufficienti per trarre conclusioni su tali relazioni. La presentazione non ha indicato un calendario per il lavoro longitudinale proposto.
Conclusione
La presentazione della fondazione dà maggiore visibilità al programma di Niki nell’ambito della ricerca sulla sindrome di Rett, senza modificarne lo status sperimentale. La prossima domanda di ricerca è se il campionamento ripetuto possa mettere in relazione le variazioni dei microRNA con la progressione della malattia; non è stata annunciata alcuna data di completamento.
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