La revisione di narsoplimab da parte del comitato per i medicinali dell’Agenzia europea per i medicinali si è conclusa il 16 ottobre 2026 con un altro parere negativo, lasciando Omeros senza l’autorizzazione europea richiesta. La società ha inoltre annunciato l’intenzione di interrompere il programma di uso compassionevole, mentre aumenta la domanda commerciale negli Stati Uniti, e di perseguire modalità alternative di accesso per i pazienti in Europa.
Punti chiave
- Il CHMP ha mantenuto il parere negativo dopo aver riesaminato l’esito di giugno 2026.
- Omeros ha dichiarato che un gruppo di esperti ha richiesto una revisione esterna dei dati dei singoli pazienti.
- I pazienti che già ricevono il trattamento nell’ambito dell’uso compassionevole avranno una quantità di farmaco sufficiente per completare la terapia.
Indice
- La revisione di narsoplimab solleva interrogativi sulla valutazione dei dati dei pazienti
- La commercializzazione in Europa resta subordinata all’autorizzazione
- Le modifiche all’accesso dei pazienti si accompagnano alla domanda di fornitura
- Conclusione
La revisione di narsoplimab solleva interrogativi sulla valutazione dei dati dei pazienti
La domanda riguarda la microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, o TA-TMA, una grave complicanza del trapianto di cellule staminali. Il riesame non ha ribaltato il precedente parere sfavorevole del Comitato per i medicinali per uso umano.
Nell’annuncio normativo del 16 ottobre, Omeros descrive un gruppo di esperti composto da otto membri — ematologi, statistici e medici specializzati nei trapianti — affiancati da due rappresentanti dei pazienti. Il gruppo è stato convocato per rispondere a una domanda in tre parti formulata dal CHMP.
Omeros ha affermato che dai verbali della riunione del CHMP risultava la raccomandazione di affidare a esperti esterni l’esame dei dati a livello di singolo paziente, per comprendere meglio la risposta al trattamento e la sopravvivenza. La società ha dichiarato di aver presentato ad agosto una quantità considerevole di dati individuali dei pazienti, ma che il CHMP non li ha messi a disposizione del gruppo di esperti.
Questo resoconto illustra le preoccupazioni di Omeros riguardo al processo di revisione; non dimostra che una valutazione esterna avrebbe modificato l’esito normativo.
| Voce | Dettagli |
|---|---|
| Continuità dell’uso compassionevole | I pazienti già in trattamento riceveranno una fornitura sufficiente a completare i cicli terapeutici. |
| Ulteriori studi clinici | Gli studi sulla sindrome da distress respiratorio acuto e sulla prevenzione della TA-TMA pediatrica ad alto rischio dovrebbero iniziare più avanti nel 2026. |
| Programma MASP-2 a lunga durata d’azione | OMS1029 ha completato gli studi clinici di Fase 1. |
La commercializzazione in Europa resta subordinata all’autorizzazione
Narsoplimab è già commercializzato negli Stati Uniti con il nome YARTEMLEA. Secondo Omeros, la FDA lo ha approvato nel dicembre 2025 per la TA-TMA negli adulti e nei bambini di età pari o superiore a due anni.
La società commercializza il trattamento negli Stati Uniti tramite la propria rete di informatori scientifici. La strategia europea di Omeros è diversa: la società intende concedere in licenza a terzi i diritti di commercializzazione nell’Unione europea, qualora venga concessa l’autorizzazione all’immissione in commercio. Il parere negativo fa quindi sì che tale strategia di licenza resti subordinata all’autorizzazione, anziché essere pronta per l’attuazione.
Omeros ha dichiarato che in Europa non esistono terapie approvate per la TA-TMA. L’amministratore delegato Gregory A. Demopulos ha espresso delusione per il processo di riesame e il suo esito.
Le modifiche all’accesso dei pazienti si accompagnano alla domanda di fornitura
Omeros ha comunicato al CHMP l’intenzione di interrompere il programma di uso compassionevole di YARTEMLEA, citando l’aumento della domanda di farmaco nel mercato commerciale statunitense. L’annuncio descrive un’interruzione pianificata, non una cessazione già avvenuta.
La società sta lavorando per consentire, ove previsto, l’accesso con rimborso integrale per singoli pazienti in Europa e in altre regioni. Questa iniziativa è distinta dall’ottenimento di un’autorizzazione all’immissione in commercio estesa per l’Europa e Omeros non ha annunciato che tali accordi siano già operativi.
Conclusione
La battuta d’arresto in Europa lascia Omeros impegnata a perseguire modalità di accesso per i pazienti parallelamente alla commercializzazione negli Stati Uniti. La prossima tappa dichiarata è l’avvio pianificato di ulteriori studi clinici più avanti nel 2026; l’annuncio del 16 ottobre non ha confermato che gli studi siano iniziati.
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