Resultatene fra Bristol Myers Squibbs Breakfree-2-studie, kunngjort 23. oktober 2026, viste foreløpige signaler om effekt mot multippel sklerose for selskapets utprøvende CAR T-celleterapi. Alle de 60 pasientene på dosenivå 2 brukte fortsatt ikke sykdomsmodifiserende behandling ved siste oppfølging. Funnene fra den tidlige studien omfattet også alvorlige sikkerhetshendelser, blant annet alvorlig nevrotoksisitet og et dødsfall som følge av septisk pneumoni etter datakutt.
Viktigste punkter
- Alle de 60 pasientene på dosenivå 2 brukte fortsatt ikke sykdomsmodifiserende behandling, men bare ni hadde mer enn 12 måneders oppfølging.
- Sikkerhetsfunnene omfattet én hendelse med nevrotoksisitet av grad 4 og et dødsfall som følge av septisk pneumoni etter datakutt.
- Fase 1-studien hadde ingen kontrollgruppe og var først og fremst utformet for å vurdere sikkerhet, noe som begrenser konklusjonene om effekt.
Innholdsfortegnelse
- Breakfree-2-resultatene gir et tidlig effektsignal
- Mindre oppfølgingsgrupper viser stabil sykdom
- Alvorlige bivirkninger må tas med i vurderingen av sikkerhetsfunnene
- Konklusjon
Breakfree-2-resultatene gir et tidlig effektsignal
Bristol Myers Squibb la fram de foreløpige funnene på MSToronto 2026. Studien evaluerer zolacabtagene autoleucel, også kalt zola-cel, en utprøvende CD19-rettet CAR T-celleterapi framstilt av pasientens egne T-celler.
Selskapets kunngjøring av foreløpige Breakfree-2-resultater beskriver en enarmet doseeskaleringsstudie i fase 1 med pasienter der sykdommen fortsatt var aktiv eller funksjonsnedsettelsen ble verre til tross for behandling. Sikkerhet var det primære endepunktet; effekt var sekundært.
Blant pasientene som fikk dosenivå 2, brukte alle 60 fortsatt ikke sykdomsmodifiserende behandling ved siste oppfølging. Ni hadde vært fulgt i mer enn 12 måneder. At pasientene fortsatt ikke bruker disse legemidlene, er en oppmuntrende observasjon, men fastslår ikke at behandlingsfri remisjon varer over tid.
| Punkt | Detaljer |
|---|---|
| Studiepopulasjon | 66 pasienter: 30 med svært aktiv, attakkvis MS og 36 med progressiv MS. |
| Tidligere behandling | Median på to tidligere sykdomsmodifiserende behandlinger. |
| Behandlingsforløp | Innsamling og framstilling av T-celler, etterfulgt av lymfodeplesjon og én infusjon med zola-cel. |
| Studiens omfang | Breakfree-2 evaluerer også zola-cel ved refraktær myasthenia gravis; de offentliggjorte resultatene gjelder MS-kohorter. |
Mindre oppfølgingsgrupper viser stabil sykdom
Effektanalysen ved uke 26 eller senere omfattet 32 evaluerbare pasienter behandlet på dosenivå 2, ikke hele studiepopulasjonen.
Seks av sju evaluerbare pasienter med svært aktiv, attakkvis MS oppfylte kriteriene for ingen tegn på sykdomsaktivitet. Alle de åtte som kunne evalueres med den utvidede funksjonshemmingsskalaen (EDSS), viste stabilitet eller bedring.
Blant pasientene med progressiv MS viste 22 av 24 stabilitet eller bedring i funksjonsnedsettelsen, selv om den hadde forverret seg før behandlingen, og ingen av de 24 hadde ny MR-aktivitet. Funnene taler for videre undersøkelser, men de små gruppene og mangelen på en kontrollarm fastslår ikke hvordan zola-cel står seg mot andre behandlinger.
Alvorlige bivirkninger må tas med i vurderingen av sikkerhetsfunnene
Bristol Myers opplyste at de fleste bivirkningene var kortvarige og reversible. Cytokinfrigjøringssyndrom oppsto hos 28 av 66 pasienter, hovedsakelig av grad 1, og gikk over etter en median på to dager.
Fem pasienter opplevde nevrotoksisitetssyndrom assosiert med immuncelleeffektorer (ICANS). Én pasient med progressiv MS fikk en hendelse av grad 4, som gikk over innen fire dager etter behandling med kortikosteroider og anakinra.
Etter datakuttet døde en pasient med svært aktiv, attakkvis MS av septisk pneumoni 44 dager etter infusjonen. Pasienten hadde utviklet motoriske symptomer med sen debut, beskrevet som ikke-ICANS, som ikke gikk over med intermitterende kortikosteroider og intravenøst immunglobulin. Deretter ble det gitt høydose cyklofosfamid; pasienten utviklet septisk pneumoni og døde dagen etter.
Kunngjøringen fastslo ikke at zola-cel forårsaket dødsfallet. Bristol Myers rapporterte ingen ytterligere hendelser av grad 5 på tvers av selskapets zola-cel-programmer for autoimmune sykdommer, som omfattet 190 pasienter behandlet i fase 1-studier. Zola-cel er fortsatt under utprøving.
Konklusjon
Breakfree-2-resultatene gir et tidlig utviklingssignal for Bristol Myers Squibbs program for celleterapi ved autoimmune sykdommer, men er ikke bevis på varig remisjon eller etablert sikkerhet. Lengre oppfølging og ytterligere vurdering av sikkerheten er fortsatt avgjørende for å avgjøre om den observerte sykdomskontrollen vedvarer.
Les flere nyheter
Flere nyheter fra FinanceVelix
Ansvarsfraskrivelse
Denne FinanceVelix-artikkelen gir generell informasjon, ikke personlig tilpasset finansiell, investeringsmessig, juridisk eller skattemessig rådgivning. Markedspriser, renter og økonomiske forhold kan endre seg; investeringer innebærer risiko for tap. Fakta gjenspeiler materialet som var tilgjengelig da artikkelen ble publisert, og kan endres. Kontroller viktig informasjon uavhengig, og rådfør deg med en kvalifisert fagperson ved behov. Omtale av en eiendel, et selskap eller en tjeneste innebærer ingen anbefaling.
