W dwóch badaniach fazy 3 dotyczących rzutowej postaci stwardnienia rozsianego remibrutynib zmniejszył wskaźnik nawrotów w porównaniu z teriflunomidem — poinformował Novartis 23 października 2026 r. Doustny lek wykazał również sygnał opóźnienia progresji niepełnosprawności, a także nie zaobserwowano sygnału dotyczącego bezpieczeństwa wątrobowego. Novartis planuje ubiegać się o dopuszczenie leku do obrotu w tym wskazaniu na całym świecie.
Najważniejsze informacje
- Roczne wskaźniki nawrotów były niższe odpowiednio o 35,2% i 31,2% niż w przypadku teriflunomidu w dwóch badaniach.
- Łączna redukcja potwierdzonej przez sześć miesięcy progresji niepełnosprawności osiągnęła nominalną istotność statystyczną.
- Novartis planuje złożyć globalne wnioski regulacyjne; wyniki nie oznaczają dopuszczenia leku do stosowania w rzutowej postaci SM.
Spis treści
- Badania remibrutynibu spełniły główny punkt końcowy dotyczący nawrotów
- Wyniki dotyczące niepełnosprawności i MRI poszerzają obraz skuteczności
- Korzystne wyniki dotyczące wątroby, ale wystąpiły działania niepożądane
- Wnioski regulacyjne pozostają kolejnym planowanym krokiem
- Podsumowanie
Badania remibrutynibu spełniły główny punkt końcowy dotyczący nawrotów
Wyniki badań fazy 3 REMODEL wykazały, że oba badania spełniły główny punkt końcowy, jakim było zmniejszenie rocznego wskaźnika nawrotów. Firma zaprezentowała wyniki podczas MSToronto2026; jednocześnie opublikowano je w czasopiśmie The Lancet.
W badaniu REMODEL-1 roczny wskaźnik nawrotów wyniósł 0,073 w grupie remibrutynibu i 0,112 w grupie teriflunomidu, co odpowiada względnej redukcji o 35,2%. W badaniu REMODEL-2 wskaźniki wyniosły odpowiednio 0,080 i 0,116, co oznacza redukcję o 31,2%. Oba porównania były istotne statystycznie.
Wskaźniki uzyskane dla remibrutynibu odpowiadają w przybliżeniu jednemu nawrotowi na 13 lat w ujęciu rocznym. Jest to sposób przedstawienia zaobserwowanej częstości nawrotów, a nie dowód na to, że pacjentów obserwowano przez 13 lat ani że u każdego pacjenta wystąpi taki wynik.
| Pozycja | Szczegóły |
|---|---|
| Projekt badania | Dwa identyczne, wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione badania fazy 3 z aktywnym komparatorem. |
| Liczba uczestników | Około 2 000 dorosłych z całego świata, randomizowanych w stosunku 1:1. |
| Kryteria kwalifikacji pacjentów | Rzutowa postać SM z niedawną aktywnością choroby oraz wynikiem w Rozszerzonej Skali Niepełnosprawności (EDSS) od 0,0 do 5,5. |
| Czas trwania głównej części badania | Elastyczny okres podwójnie zaślepionej próby, trwający do 30 miesięcy. |
| Przedłużenie badania | Przedłużenie w formule otwartej, trwające do pięciu lat. |
Wyniki dotyczące niepełnosprawności i MRI poszerzają obraz skuteczności
W analizie łącznej remibrutynib zmniejszył ryzyko potwierdzonej przez sześć miesięcy progresji niepełnosprawności o 29,2% w porównaniu z teriflunomidem. Novartis określił ten wynik jako nominalnie istotny, co odróżnia go od statystycznie istotnych głównych punktów końcowych dotyczących nawrotów.
W okresie 24 miesięcy ponad 92% pacjentów leczonych remibrutynibem nie wykazywało progresji według miary wymagającej potwierdzenia przez sześć miesięcy. W przypadku miary progresji niepełnosprawności potwierdzonej przez trzy miesiące zaobserwowano pozytywny trend, a redukcja ryzyka wyniosła 20,5%.
Wyniki badań MRI również przemawiały na korzyść remibrutynibu. Roczną aktywność zmian w obrazach T2 ograniczono o 65% i 70% w dwóch badaniach, natomiast częstość występowania zmian T1 wzmacniających się po podaniu gadolinu zmniejszyła się o 66% w obu badaniach. Miary te oceniają aktywność choroby wykraczającą poza same nawroty.
Korzystne wyniki dotyczące wątroby, ale wystąpiły działania niepożądane
Novartis poinformował, że nie zaobserwowano sygnału dotyczącego bezpieczeństwa wątrobowego, w tym przypadków spełniających kryteria prawa Hy’a. Aktywność enzymów wątrobowych przekraczająca trzykrotność górnej granicy normy wystąpiła u 2,0% pacjentów przyjmujących remibrutynib, w porównaniu z 7,4% pacjentów otrzymujących teriflunomid.
Odsetek pacjentów przerywających leczenie z powodu działań niepożądanych wyniósł 3,1% w grupie remibrutynibu i 5,8% w grupie teriflunomidu. Poważne działania niepożądane wystąpiły odpowiednio u 6,0% i 7,0% pacjentów.
W grupie remibrutynibu odnotowano dwa zgony: jeden z powodu przypadkowego zatrucia tlenkiem węgla i jeden w wyniku samobójstwa. Badacze ocenili, że oba przypadki nie były związane z leczeniem. Brak zaobserwowanego sygnału dotyczącego bezpieczeństwa wątrobowego nie oznacza, że leczenie było wolne od działań niepożądanych.
Wnioski regulacyjne pozostają kolejnym planowanym krokiem
Remibrutynib jest doustnym inhibitorem kinazy tyrozynowej Brutona, zaprojektowanym tak, aby modulować sygnalizację immunologiczną bez przewlekłego wyczerpywania populacji limfocytów B. W programie REMODEL lek jest badany w porównaniu z aktywnym leczeniem, a nie z placebo.
Dla Novartis wyniki te stanowią podstawę do rozważenia dodatkowego zastosowania leku, który jest już dopuszczony do obrotu w leczeniu niektórych postaci pokrzywki. Dopuszczenie w tych wskazaniach nie oznacza dopuszczenia do stosowania w stwardnieniu rozsianym.
Firma poinformowała, że planuje ubiegać się o dopuszczenie leku do obrotu w rzutowej postaci SM na całym świecie, ale w komunikacie nie określiła harmonogramu składania wniosków. Sukces kliniczny pozostaje zatem odrębny od uzyskania zezwolenia regulacyjnego i przyszłych wyników komercyjnych.
Podsumowanie
Badania remibrutynibu potwierdzają jego przewagę nad teriflunomidem w zakresie kontroli nawrotów, a także przynoszą wyniki dotyczące niepełnosprawności wymagające odpowiedniej kwalifikacji oraz korzystne obserwacje dotyczące wątroby. Kolejnym planowanym kamieniem milowym jest złożenie przez Novartis globalnych wniosków regulacyjnych dla rzutowej postaci SM; nie podano daty ich złożenia.
Więcej wiadomości
Więcej wiadomości FinanceVelix
Zastrzeżenie
Ten artykuł FinanceVelix zawiera ogólne informacje, a nie spersonalizowane porady finansowe, inwestycyjne, prawne ani podatkowe. Ceny rynkowe, stopy procentowe i warunki gospodarcze mogą się zmieniać; inwestycje wiążą się z ryzykiem straty. Fakty odzwierciedlają informacje dostępne w chwili publikacji i mogą ulec zmianie. Ważne informacje należy niezależnie zweryfikować, a w razie potrzeby skonsultować się z wykwalifikowanym specjalistą. Wzmianka o aktywach, firmie lub usłudze nie stanowi rekomendacji.
