W wynikach badania Zola-cel opublikowanych przez Bristol Myers Squibb 23 października 2026 r. odnotowano zgon pacjenta z powodu septycznego zapalenia płuc po leczeniu w badaniu stwardnienia rozsianego na wczesnym etapie. Tego dnia akcje spadły o 2% w połowie sesji. Spółka przedstawiła to zdarzenie zakończone zgonem wraz ze wstępnymi wynikami dotyczącymi skuteczności, jednak jej komunikat nie wykazał, że przyczyną zgonu była badana terapia.
Najważniejsze informacje
- Pacjent zmarł 44 dni po infuzji, po wystąpieniu późnych objawów ruchowych i zastosowaniu kilku leków.
- Bristol Myers nie zgłosił żadnych innych śmiertelnych zdarzeń niepożądanych wśród 190 pacjentów leczonych w badaniach autoimmunologicznych fazy 1.
- Wstępne wyniki dotyczące skuteczności pochodzą z badania z jedną grupą, zaprojektowanego przede wszystkim w celu oceny bezpieczeństwa, a nie porównania kontrolowanego.
Spis treści
- Informacje o badaniu Zola-cel przedstawiają szczegóły zdarzenia zakończonego zgonem
- Wstępne sygnały skuteczności wymagają dłuższej obserwacji
- Akcje spadają podczas sesji, w trakcie której ujawniono informacje
- Podsumowanie
Informacje o badaniu Zola-cel przedstawiają szczegóły zdarzenia zakończonego zgonem
W komunikacie Bristol Myers o śródokresowych wynikach badania Breakfree-2 podano, że u pacjenta z wysoce aktywną, rzutową postacią stwardnienia rozsianego wystąpiło śmiertelne septyczne zapalenie płuc po dacie odcięcia danych z badania. Zola-cel, formalnie określany jako zolacabtagene autoleucel, to badana terapia komórkami CAR T ukierunkowana na CD19.
Po infuzji u pacjenta wystąpiły późne objawy ruchowe, określone jako niezwiązane z ICANS, co odróżnia je od zespołu neurotoksyczności związanego z komórkami efektorowymi układu odpornościowego. Objawy nie ustąpiły po okresowym podawaniu kortykosteroidów i dożylnej immunoglobuliny.
Spółka poinformowała, że ekspansja komórek CAR T u pacjenta była zgodna z obserwacjami z całego badania. Następnie podano cyklofosfamid w dużej dawce, po czym u pacjenta rozwinęło się septyczne zapalenie płuc; zmarł następnego dnia, 44 dni po infuzji.
Bristol Myers poinformował, że w całym programie badań autoimmunologicznych zola-cel nie wystąpiły żadne inne zdarzenia niepożądane stopnia 5., czyli zakończone zgonem. Program obejmował 190 pacjentów leczonych w badaniach fazy 1. Ta łączna liczba nie odpowiada liczebności grupy pacjentów ze stwardnieniem rozsianym przedstawionej na konferencji.
| Pozycja | Szczegóły |
|---|---|
| Populacja badania stwardnienia rozsianego | 30 pacjentów z wysoce aktywną, rzutową postacią SM oraz 36 z postacią postępującą. |
| Wcześniejsze leczenie | Pacjenci otrzymywali medianowo dwie terapie modyfikujące przebieg choroby. |
| Zespół uwalniania cytokin | Zgłoszono go u 28 z 66 pacjentów; wszystkie zdarzenia ustąpiły w ciągu medianowo dwóch dni. |
| ICANS | Zgłoszono go u pięciu z 66 pacjentów; jedno zdarzenie stopnia 4. ustąpiło w ciągu czterech dni. |
Wstępne sygnały skuteczności wymagają dłuższej obserwacji
Wyniki dotyczące stwardnienia rozsianego przedstawione podczas MSToronto 2026 obejmowały 66 pacjentów z utrzymującą się aktywnością choroby lub nasilającą się niepełnosprawnością mimo wcześniejszego leczenia. Breakfree-2 to badanie z jedną grupą, obejmujące eskalację dawki; jego pierwszorzędowym punktem końcowym jest bezpieczeństwo, a drugorzędowym — skuteczność.
Podczas ostatniej kontroli wszyscy 60 pacjentów leczonych dawką z poziomu 2. nadal nie otrzymywali terapii modyfikujących przebieg choroby; wśród nich dziewięciu było obserwowanych przez ponad 12 miesięcy. Obserwacje te poprzedzały późniejsze ujawnienie zdarzenia zakończonego zgonem.
Wśród pacjentów z postępującą postacią stwardnienia rozsianego, których można było ocenić, u 22 z 24 zaobserwowano stabilizację lub poprawę w zakresie narastania niepełnosprawności, a u wszystkich 24 nie stwierdzono nowej aktywności w badaniu MRI. Są to wstępne wyniki uzyskane w wybranych grupach objętych obserwacją, a nie dowód korzyści w porównaniu z innym leczeniem.
Akcje spadają podczas sesji, w trakcie której ujawniono informacje
Akcje Bristol Myers spadły o 2% w połowie sesji 23 października. Był to ruch w trakcie sesji, a nie wynik na zamknięciu, a sam zbieg czasu nie pozwala ustalić, jaka część spadku wynikała z informacji o badaniu klinicznym.
Opracowywane leczenie pozostaje terapią badaną, a nie zatwierdzonym produktem na stwardnienie rozsiane. Wstępne obserwacje dotyczące skuteczności i zdarzenie zakończone zgonem należy zatem oceniać łącznie, w miarę dalszej oceny bezpieczeństwa i potencjalnych korzyści terapii przez spółkę.
Podsumowanie
Kolejnym istotnym wydarzeniem, na które warto zwrócić uwagę, będzie dalsza obserwacja bezpieczeństwa i skuteczności w trwającym programie fazy 1. Wyniki z 23 października nie potwierdzają ani związku przyczynowego między zola-cel a zgonem, ani udowodnionej korzyści z leczenia.
Więcej wiadomości
Więcej wiadomości FinanceVelix
Zastrzeżenie
Ten artykuł FinanceVelix zawiera ogólne informacje, a nie spersonalizowane porady finansowe, inwestycyjne, prawne ani podatkowe. Ceny rynkowe, stopy procentowe i warunki gospodarcze mogą się zmieniać; inwestycje wiążą się z ryzykiem straty. Fakty odzwierciedlają informacje dostępne w chwili publikacji i mogą ulec zmianie. Ważne informacje należy weryfikować niezależnie, a w razie potrzeby skonsultować się z wykwalifikowanym specjalistą. Wzmianka o aktywach, spółce lub usłudze nie stanowi rekomendacji.
