Štúdie remibrutinibu znížili mieru relapsov v porovnaní s teriflunomidom v dvoch štúdiách fázy 3 zameraných na relapsujúcu sklerózu multiplex, oznámila spoločnosť Novartis 23. októbra 2026. Táto perorálna liečba zároveň naznačila možné oddialenie progresie zdravotného postihnutia a nebol pozorovaný žiadny signál týkajúci sa bezpečnosti pečene. Novartis plánuje požiadať o schválenie na regulačných trhoch po celom svete na toto použitie.
Kľúčové zistenia
- Ročná miera relapsov bola v dvoch štúdiách o 35,2 % a 31,2 % nižšia než pri teriflunomide.
- Súhrnné zníženie šesťmesačne potvrdenej progresie zdravotného postihnutia dosiahlo nominálnu štatistickú významnosť.
- Novartis plánuje podať žiadosti o schválenie na regulačných trhoch po celom svete; výsledky nepredstavujú schválenie na liečbu relapsujúcej SM.
Obsah
- Štúdie remibrutinibu splnili primárny cieľ týkajúci sa relapsov
- Zistenia o zdravotnom postihnutí a na MRI rozširujú obraz o účinnosti
- Zistenia týkajúce sa pečene sú priaznivé, vyskytli sa však aj nežiaduce udalosti
- Ďalším plánovaným krokom zostávajú žiadosti o schválenie
- Záver
Štúdie remibrutinibu splnili primárny cieľ týkajúci sa relapsov
Výsledky štúdií REMODEL fázy 3 spoločnosti Novartis ukázali, že obe štúdie splnili svoj primárny cieľ znížiť ročnú mieru relapsov. Spoločnosť predstavila výsledky na konferencii MSToronto2026; súčasne boli publikované v časopise The Lancet.
V štúdii REMODEL-1 bola ročná miera relapsov 0,073 pri remibrutinibe a 0,112 pri teriflunomide, čo predstavuje relatívne zníženie o 35,2 %. V štúdii REMODEL-2 boli príslušné miery 0,080 a 0,116, teda zníženie o 31,2 %. Obe porovnania boli štatisticky významné.
Miery pri remibrutinibe zodpovedajú približne jednému relapsu za 13 rokov pri prepočte na ročnú mieru. Ide o spôsob vyjadrenia pozorovanej frekvencie relapsov, nie o dôkaz, že pacienti boli sledovaní 13 rokov alebo že každý pacient by zaznamenal takýto výsledok.
| Položka | Podrobnosti |
|---|---|
| Dizajn štúdie | Dve identické multicentrické, randomizované, dvojito zaslepené štúdie fázy 3 s aktívnou kontrolnou liečbou. |
| Počet zaradených účastníkov | Približne 2 000 dospelých z celého sveta, randomizovaných v pomere 1 : 1. |
| Kritériá zaradenia pacientov | Relapsujúca SM s nedávnou aktivitou ochorenia a skóre 0,0–5,5 na rozšírenej škále stavu zdravotného postihnutia (EDSS). |
| Trvanie hlavnej fázy štúdie | Flexibilné dvojito zaslepené obdobie v trvaní až 30 mesiacov. |
| Predĺžená fáza | Otvorená predĺžená fáza v trvaní až päť rokov. |
Zistenia o zdravotnom postihnutí a na MRI rozširujú obraz o účinnosti
V súhrnnej analýze remibrutinib znížil riziko šesťmesačne potvrdenej progresie zdravotného postihnutia o 29,2 % v porovnaní s teriflunomidom. Novartis opísal tento výsledok ako nominálne štatisticky významný; táto kvalifikácia ho odlišuje od štatisticky významných primárnych cieľov týkajúcich sa relapsov.
Počas 24 mesiacov zostalo bez progresie podľa tohto ukazovateľa so šesťmesačným potvrdením viac než 92 % pacientov liečených remibrutinibom. Ukazovateľ progresie zdravotného postihnutia potvrdenej po troch mesiacoch vykázal priaznivý trend, pričom riziko sa znížilo o 20,5 %.
Zistenia z MRI takisto vyzneli v prospech remibrutinibu. Ročná aktivita lézií T2 sa v dvoch štúdiách znížila o 65 % a 70 %, zatiaľ čo miera lézií T1 zvýrazňujúcich sa po podaní gadolínia klesla v oboch štúdiách o 66 %. Tieto ukazovatele hodnotia aktivitu ochorenia nad rámec samotných relapsov.
Zistenia týkajúce sa pečene sú priaznivé, vyskytli sa však aj nežiaduce udalosti
Novartis neuviedol žiadny signál týkajúci sa bezpečnosti pečene vrátane prípadov Hyovho zákona. Zvýšenie pečeňových enzýmov nad trojnásobok hornej hranice normy sa vyskytlo u 2,0 % pacientov liečených remibrutinibom v porovnaní so 7,4 % pacientov užívajúcich teriflunomid.
Liečbu pre nežiaduce udalosti ukončilo 3,1 % pacientov užívajúcich remibrutinib a 5,8 % pacientov užívajúcich teriflunomid. Závažné nežiaduce udalosti sa vyskytli u 6,0 %, respektíve 7,0 % pacientov.
V skupine s remibrutinibom došlo k dvom úmrtiam: jedno v dôsledku náhodnej otravy oxidom uhoľnatým a jedno v dôsledku samovraždy. Výskumníci vyhodnotili obe úmrtia ako nesúvisiace s liečbou. To, že sa nepozoroval signál týkajúci sa pečene, neznamená, že liečba nemala žiadne nežiaduce udalosti.
Ďalším plánovaným krokom zostávajú žiadosti o schválenie
Remibrutinib je perorálny inhibítor Brutonovej tyrozínkinázy určený na moduláciu imunitnej signalizácie bez chronického vyčerpávania B buniek. Program REMODEL ho skúša v porovnaní s aktívnou liečbou, nie s placebom.
Pre spoločnosť Novartis výsledky podporujú možnosť ďalšieho použitia lieku, ktorý už bol schválený na liečbu určitých foriem urtikárie. Schválenie na tieto ochorenia neznamená schválenie na liečbu sklerózy multiplex.
Spoločnosť uviedla, že plánuje požiadať o schválenie na liečbu relapsujúcej SM na regulačných trhoch po celom svete, v oznámení však neuviedla časový harmonogram podania žiadostí. Klinický úspech je preto naďalej odlišný od regulačného povolenia a budúcej obchodnej výkonnosti.
Záver
Štúdie remibrutinibu preukazujú výhodu oproti teriflunomidu v kontrole relapsov, popri kvalifikovaných zisteniach týkajúcich sa zdravotného postihnutia a priaznivých pozorovaniach v súvislosti s pečeňou. Ďalším plánovaným míľnikom je podanie žiadostí spoločnosti Novartis o schválenie na regulačných trhoch po celom svete na liečbu relapsujúcej SM; dátum podania nebol oznámený.
Ďalšie správy
Upozornenie
Tento článok FinanceVelix poskytuje všeobecné informácie, nie personalizované finančné, investičné, právne ani daňové poradenstvo. Trhové ceny, úrokové sadzby a ekonomické podmienky sa môžu meniť; investície prinášajú riziko straty. Uvedené fakty vychádzajú z materiálov dostupných v čase publikovania a môžu sa zmeniť. Dôležité informácie si overte nezávisle a v prípade potreby sa obráťte na kvalifikovaného odborníka. Zmienka o aktíve, spoločnosti alebo službe nepredstavuje odporúčanie.
