Výsledky skúšania Zola-cel, ktoré spoločnosť Bristol Myers Squibb zverejnila 23. októbra 2026, zahŕňali úmrtie pacienta na septický zápal pľúc po liečbe v štúdii sklerózy multiplex v ranom štádiu. Akcie v ten deň počas poludňajšieho obchodovania klesli o 2 %. Spoločnosť informovala o tomto úmrtí spolu s predbežnými zisteniami o účinnosti, jej oznámenie však nepreukázalo, že úmrtie spôsobila skúšaná terapia.
Kľúčové zistenia
- Pacient zomrel 44 dní po infúzii, po neskorom nástupe motorických príznakov a liečbe viacerými liekmi.
- Bristol Myers nehlásila žiadne ďalšie smrteľné nežiaduce udalosti medzi 190 pacientmi liečenými v jej štúdiách autoimunitných ochorení fázy 1.
- Predbežné zistenia o účinnosti pochádzali z jednoramennej štúdie, ktorej hlavným cieľom bolo posúdiť bezpečnosť, nie porovnať liečbu v kontrolovanom usporiadaní.
Obsah
- Zverejnenie výsledkov skúšania Zola-cel opisuje smrteľnú udalosť
- Včasné signály účinnosti si vyžadujú dlhšie sledovanie
- Akcie počas obchodovania v deň zverejnenia klesli
- Záver
Zverejnenie výsledkov skúšania Zola-cel opisuje smrteľnú udalosť
Oznámenie predbežných výsledkov štúdie Breakfree-2 spoločnosti Bristol Myers uviedlo, že pacient s vysoko aktívnou relapsujúcou sklerózou multiplex utrpel po uzávierke údajov zo štúdie smrteľnú udalosť v podobe septického zápalu pľúc. Zola-cel, oficiálne nazývaný zolacabtagene autoleucel, je skúšaná terapia CAR T-bunkami zameraná na CD19.
Po infúzii sa u pacienta objavili motorické príznaky s neskorým nástupom, označené ako nepatriace medzi ICANS, čím sa odlíšili od syndrómu neurotoxicity spojenej s efektorovými bunkami imunitného systému. Intermitentné podávanie kortikosteroidov a intravenózneho imunoglobulínu tieto príznaky neodstránilo.
Spoločnosť uviedla, že expanzia CAR T-buniek u pacienta zodpovedala pozorovaniam v celej štúdii. Následne bol podaný vysokodávkový cyklofosfamid a u pacienta sa rozvinul septický zápal pľúc; nasledujúci deň, 44 dní po infúzii, zomrel.
Bristol Myers nehlásila žiadne ďalšie nežiaduce udalosti 5. stupňa, teda smrteľné, v rámci svojich programov zola-cel pri autoimunitných ochoreniach, ktoré zahŕňali 190 pacientov liečených v štúdiách fázy 1. Tento širší počet nepredstavuje veľkosť kohorty pacientov so sklerózou multiplex predstavenej na konferencii.
| Položka | Podrobnosti |
|---|---|
| Populácia v štúdii sklerózy multiplex | 30 pacientov s vysoko aktívnou relapsujúcou SM a 36 pacientov s progresívnou SM. |
| Predchádzajúca liečba | Pacienti dostávali v minulosti medián dvoch terapií modifikujúcich priebeh ochorenia. |
| Syndróm uvoľňovania cytokínov | Hlásený u 28 zo 66 pacientov; všetky udalosti ustúpili v mediáne dvoch dní. |
| ICANS | Hlásený u piatich zo 66 pacientov; jedna udalosť 4. stupňa ustúpila do štyroch dní. |
Včasné signály účinnosti si vyžadujú dlhšie sledovanie
Výsledky pri skleróze multiplex prezentované na MSToronto 2026 sa týkali 66 pacientov s pretrvávajúcou aktivitou ochorenia alebo zhoršujúcim sa zdravotným postihnutím napriek predchádzajúcej liečbe. Breakfree-2 je jednoramenná štúdia so zvyšovaním dávky, ktorej primárnym cieľom je bezpečnosť a sekundárnym cieľom účinnosť.
Pri poslednom sledovaní zostávalo všetkých 60 pacientov liečených dávkou úrovne 2 bez terapií modifikujúcich priebeh ochorenia vrátane deviatich pacientov s viac než 12-mesačným sledovaním. Tieto pozorovania predchádzali následne zverejnenej smrteľnej udalosti.
Spomedzi hodnotiteľných pacientov s progresívnou sklerózou multiplex vykazovalo 22 z 24 stabilizáciu alebo zlepšenie progresie zdravotného postihnutia a u všetkých 24 sa nezistila žiadna nová aktivita na MRI. Ide o predbežné zistenia z vybraných skupín sledovaných pacientov, nie o dôkaz prínosu v porovnaní s inou liečbou.
Akcie počas obchodovania v deň zverejnenia klesli
Akcie Bristol Myers počas poludňajšieho obchodovania 23. októbra klesli o 2 %. Išlo o pohyb v priebehu obchodovania, nie o výsledok na záver obchodovania, a samotné načasovanie nedokazuje, akú časť poklesu možno pripísať zverejneným klinickým údajom.
Vývoj sa týka skúšanej liečby, nie schváleného lieku na sklerózu multiplex. Včasné pozorovania účinnosti a smrteľnú udalosť preto treba posudzovať súčasne, zatiaľ čo spoločnosť pokračuje v hodnotení bezpečnosti liečby a jej potenciálnych prínosov.
Záver
Ďalším podstatným vývojom, ktorý treba sledovať, bude pokračujúce hodnotenie bezpečnosti a účinnosti v prebiehajúcom programe fázy 1. Zistenia z 23. októbra nepreukazujú príčinnú súvislosť medzi zola-cel a úmrtím ani potvrdený prínos liečby.
Ďalšie správy
Upozornenie
Tento článok FinanceVelix poskytuje všeobecné informácie, nie personalizované finančné, investičné, právne ani daňové poradenstvo. Trhové ceny, úrokové sadzby a ekonomické podmienky sa môžu meniť; investície prinášajú riziko straty. Fakty zodpovedajú materiálom dostupným v čase zverejnenia a môžu sa zmeniť. Dôležité informácie si nezávisle overte a v prípade potreby sa obráťte na kvalifikovaného odborníka. Uvedenie aktíva, spoločnosti alebo služby nepredstavuje odporúčanie.
