Bristol Myers Squibbs Breakfree-2-resultat, som offentliggjordes den 23 oktober 2026, visade preliminära effektivitetsindikationer vid multipel skleros för bolagets prövningsbehandling med CAR T-celler. Samtliga 60 patienter på den andra dosnivån stod fortfarande utan sjukdomsmodifierande behandling vid den senaste uppföljningen. De tidiga resultaten omfattade även allvarliga säkerhetshändelser, däribland svår neurotoxicitet och ett dödsfall i septisk pneumoni efter datastoppet.
Viktigaste punkterna
- Samtliga 60 patienter på dosnivå 2 stod fortfarande utan sjukdomsmodifierande behandling, men endast nio hade följts i mer än 12 månader.
- Säkerhetsresultaten omfattade en neurotoxicitetshändelse av grad 4 och ett dödsfall i septisk pneumoni efter datastoppet.
- Fas 1-studien saknade kontrollgrupp och var främst utformad för att bedöma säkerhet, vilket begränsar slutsatserna om effekt.
Innehåll
- Breakfree-2-resultaten ger en tidig effektivitetsindikation
- Mindre uppföljningsgrupper visar stabil sjukdom
- Allvarliga biverkningar sätter säkerhetsresultaten i perspektiv
- Slutsats
Breakfree-2-resultaten ger en tidig effektivitetsindikation
Bristol Myers Squibb presenterade interimsresultaten vid MSToronto 2026. Studien utvärderar zolacabtagene autoleucel, även kallat zola-cel, en prövningsbehandling med CD19-riktade CAR T-celler som framställs av patientens egna T-celler.
Bolagets interimsmeddelande om Breakfree-2 beskriver en enarmad doseskaleringsstudie i fas 1 med patienter vars sjukdom fortfarande var aktiv eller vars funktionsnedsättning förvärrades trots behandling. Säkerhet var det primära effektmåttet; effekt var sekundärt.
Bland patienterna som fick dosnivå 2 stod samtliga 60 utan sjukdomsmodifierande behandling vid den senaste uppföljningen. Nio hade följts i mer än 12 månader. Att fortsatt stå utan dessa läkemedel är en uppmuntrande observation, men det visar inte att en varaktig behandlingsfri remission har uppnåtts.
| Post | Detaljer |
|---|---|
| Studiepopulation | 66 patienter: 30 med högaktiv skovvis MS och 36 med progressiv MS. |
| Tidigare behandling | Median två tidigare sjukdomsmodifierande behandlingar. |
| Behandlingsförlopp | Insamling och framställning av T-celler, följt av lymfodepletion och en enda infusion med zola-cel. |
| Studiens omfattning | Breakfree-2 utvärderar även zola-cel vid refraktär myasthenia gravis; de redovisade resultaten gäller MS-kohorterna. |
Mindre uppföljningsgrupper visar stabil sjukdom
Effektivitetsanalysen vid vecka 26 eller senare omfattade 32 utvärderingsbara patienter som behandlats på dosnivå 2, inte hela studiepopulationen.
Sex av sju utvärderingsbara patienter med högaktiv skovvis MS uppfyllde kriterierna för ingen evidens på sjukdomsaktivitet. Samtliga åtta patienter som kunde utvärderas med Expanded Disability Status Scale uppvisade stabilitet eller förbättring.
Bland patienter med progressiv MS uppvisade 22 av 24 stabilitet eller förbättring av funktionsnedsättningen trots att den hade förvärrats före behandlingen, och samtliga 24 hade ingen ny aktivitet på MR. Resultaten motiverar fortsatt undersökning, men de små grupperna och avsaknaden av en kontrollgrupp visar inte hur zola-cel står sig jämfört med andra behandlingar.
Allvarliga biverkningar sätter säkerhetsresultaten i perspektiv
Bristol Myers uppgav att de flesta biverkningarna var kortvariga och reversibla. Cytokinfrisättningssyndrom förekom hos 28 av 66 patienter, främst av grad 1, och gick över efter en median på två dagar.
Fem patienter drabbades av neurotoxicitetssyndrom associerat med immuna effektorceller, eller ICANS. En patient med progressiv MS fick en händelse av grad 4 som gick över inom fyra dagar efter behandling med kortikosteroider och anakinra.
Efter datastoppet avled en patient med högaktiv skovvis MS i septisk pneumoni 44 dagar efter infusionen. Patienten hade utvecklat sent debuterande motoriska symtom som beskrevs som icke-ICANS och som inte gick över med intermittent behandling med kortikosteroider och intravenöst immunglobulin. Därefter administrerades högdos cyklofosfamid; septisk pneumoni utvecklades och patienten avled dagen därpå.
Meddelandet fastställde inte att zola-cel orsakade dödsfallet. Bristol Myers rapporterade inga ytterligare händelser av grad 5 i bolagets program med zola-cel för autoimmuna sjukdomar, däribland 190 patienter som behandlats i fas 1-studier. Zola-cel är fortfarande en prövningsbehandling.
Slutsats
Breakfree-2-resultaten ger en tidig utvecklingsindikation för Bristol Myers Squibbs program för cellterapi mot autoimmuna sjukdomar, men utgör inte bevis för varaktig remission eller etablerad säkerhet. Längre uppföljning och ytterligare säkerhetsbedömning är fortsatt centrala för att avgöra om den observerade sjukdomskontrollen består.
Läs fler nyheter
Fler nyheter från FinanceVelix
Ansvarsfriskrivning
Den här artikeln från FinanceVelix innehåller allmän information och utgör inte personlig finansiell rådgivning, investeringsrådgivning, juridisk rådgivning eller skatterådgivning. Marknadspriser, räntor och ekonomiska förhållanden kan förändras; investeringar innebär risk för förlust. Uppgifterna återger det material som fanns tillgängligt vid publicering och kan komma att ändras. Kontrollera viktig information självständigt och rådgör vid behov med en kvalificerad yrkesperson. Att en tillgång, ett företag eller en tjänst nämns innebär inte att den rekommenderas.
