23 Ekim 2026’da açıklanan Bristol Myers Squibb’in Breakfree-2 sonuçları, araştırma aşamasındaki CAR T hücre tedavisinin multipl sklerozda ön etkinlik sinyalleri gösterdiğini ortaya koydu. İkinci doz düzeyindeki 60 hastanın tamamı, son takip sırasında hastalık modifiye edici tedavileri kullanmıyordu. Erken aşamadaki bulgular arasında, veri kesim tarihinden sonra yaşanan ölümcül bir septik pnömoni vakasının yanı sıra şiddetli nörotoksisite de dahil olmak üzere ciddi güvenlik olayları da yer aldı.
Öne Çıkanlar
- 2. doz düzeyindeki 60 hastanın tamamı hastalık modifiye edici tedavileri kullanmıyordu; ancak yalnızca dokuzunun takip süresi 12 ayı aştı.
- Güvenlik bulguları arasında bir Derece 4 nörotoksisite olayı ve veri kesim tarihinden sonra septik pnömoni nedeniyle yaşanan bir ölüm vardı.
- Faz 1 çalışmasının kontrol grubu yoktu ve öncelikle güvenliği değerlendirmek üzere tasarlanmıştı; bu durum etkinliğe ilişkin çıkarımları sınırlandırıyor.
İçindekiler
- Breakfree-2 sonuçları erken bir etkinlik sinyali sunuyor
- Daha küçük takip grupları hastalığın stabil kaldığını gösteriyor
- Ciddi advers olaylar güvenlik bulgularının değerlendirilmesini gerektiriyor
- Sonuç
Breakfree-2 sonuçları erken bir etkinlik sinyali sunuyor
Bristol Myers Squibb ara dönem bulgularını MSToronto 2026’da sundu. Çalışmada, hastanın kendi T hücrelerinden üretilen ve zolacabtagene autoleucel ya da zola-cel olarak da adlandırılan, araştırma aşamasındaki CD19 hedefli CAR T hücre tedavisi değerlendiriliyor.
Şirketin Breakfree-2 ara dönem duyurusu, hastalığı tedaviye rağmen aktif kalan veya engelliliği kötüleşen hastaları içeren, tek kollu ve doz artırımlı bir Faz 1 çalışmasını açıklıyor. Birincil sonlanım noktası güvenlikti; etkinlik ise ikincil sonlanım noktasıydı.
2. doz düzeyinde tedavi alan hastaların tamamı (60 kişi), son takip sırasında hastalık modifiye edici tedavileri kullanmıyordu. Dokuz hastanın takip süresi 12 ayı aşmıştı. Bu ilaçları kullanmıyor olmayı cesaret verici bir gözlem olarak değerlendirmek mümkün; ancak bu durum, tedavi olmadan kalıcı remisyon sağlandığını kanıtlamıyor.
| Başlık | Ayrıntılar |
|---|---|
| Çalışma popülasyonu | 66 hasta: yüksek düzeyde aktif, ataklı MS’li 30 hasta ve progresif MS’li 36 hasta. |
| Önceki tedaviler | Daha önce kullanılan hastalık modifiye edici tedavi sayısının medyanı iki. |
| Tedavi süreci | T hücrelerinin toplanması ve üretimi; ardından lenfosit azaltıcı tedavi ve tek doz zola-cel infüzyonu. |
| Çalışmanın kapsamı | Breakfree-2, dirençli miyastenia graviste de zola-cel’i değerlendiriyor; açıklanan sonuçlar MS kohortlarıyla ilgili. |
Daha küçük takip grupları hastalığın stabil kaldığını gösteriyor
26. hafta veya sonrasındaki etkinlik analizi, çalışmanın tüm popülasyonunu değil, 2. doz düzeyinde tedavi edilen ve değerlendirmeye uygun 32 hastayı kapsıyordu.
Değerlendirilebilir, yüksek düzeyde aktif ataklı MS’li yedi hastanın altısı hastalık aktivitesi bulgusu olmaması kriterlerini karşıladı. Genişletilmiş Engellilik Durum Ölçeği (EDSS) kapsamında değerlendirilebilen sekiz hastanın tamamında durum stabil kaldı veya iyileşti.
Progresif MS’li hastalar arasında, tedavi öncesinde kötüleşme görülmesine karşın 24 hastanın 22’sinde engellilik durumu stabil kaldı veya iyileşti ve 24 hastanın tamamında yeni MRG aktivitesi saptanmadı. Bu bulgular daha fazla araştırmayı destekliyor; ancak grupların küçük olması ve kontrol kolunun bulunmaması, zola-cel’in diğer tedavilerle nasıl karşılaştırıldığını ortaya koymuyor.
Ciddi advers olaylar güvenlik bulgularının değerlendirilmesini gerektiriyor
Bristol Myers, advers olayların çoğunun kısa süreli ve geri döndürülebilir olduğunu belirtti. Sitokin salınım sendromu 66 hastanın 28’inde görüldü; vakaların çoğu Derece 1 düzeyindeydi ve medyan iki gün içinde düzeldi.
Beş hastada immün efektör hücreyle ilişkili nörotoksisite sendromu (ICANS) görüldü. Progresif MS’li bir hastada Derece 4 olay yaşandı; kortikosteroidler ve anakinra tedavisinin ardından dört gün içinde düzeldi.
Veri kesim tarihinden sonra, yüksek düzeyde aktif ataklı MS’li bir hasta infüzyondan 44 gün sonra septik pnömoni nedeniyle hayatını kaybetti. Hastada, ICANS olarak sınıflandırılmayan geç başlangıçlı motor belirtiler gelişmişti; bu belirtiler aralıklı kortikosteroid ve intravenöz immünoglobulin tedavisine rağmen düzelmedi. Daha sonra yüksek doz siklofosfamid verildi; septik pnömoni gelişen hasta ertesi gün hayatını kaybetti.
Duyuruda ölümün zola-cel’den kaynaklandığı ortaya konmadı. Bristol Myers, Faz 1 çalışmalarında tedavi edilen 190 hastayı kapsayan otoimmün hastalık programlarında başka Derece 5 olay bildirilmediğini açıkladı. Zola-cel araştırma aşamasındadır.
Sonuç
Breakfree-2 sonuçları, Bristol Myers Squibb’in otoimmün hücre tedavisi programı için erken bir geliştirme sinyali sunuyor; kalıcı remisyonun kanıtı veya güvenliğin kesin olarak ortaya konması anlamına gelmiyor. Gözlenen hastalık kontrolünün sürüp sürmediğini değerlendirmek için daha uzun takip ve ek güvenlik incelemeleri önemini koruyor.
Daha Fazla Haber
FinanceVelix’ten daha fazla haber
Sorumluluk Reddi
Bu FinanceVelix makalesi genel bilgilendirme amaçlıdır; kişiye özel finansal, yatırım, hukuki veya vergi danışmanlığı değildir. Piyasa fiyatları, faiz oranları ve ekonomik koşullar değişebilir; yatırımlar zarar riski taşır. Bilgiler, yayımlandığı sırada mevcut olan materyalleri yansıtır ve değişebilir. Önemli bilgileri bağımsız olarak doğrulayın ve gerektiğinde yetkin bir uzmana danışın. Bir varlıktan, şirketten veya hizmetten söz edilmesi, bunların onaylandığı anlamına gelmez.
