23 اکتوبر 2026 کو اعلان کردہ برسٹل مائرز اسکوب کے Breakfree-2 نتائج میں اس کی تجرباتی CAR T-cell تھراپی سے ایک سے زیادہ سکلیروسیس کے علاج کی افادیت کے ابتدائی اشارے سامنے آئے۔ آخری فالو اَپ تک دوسرے ڈوز لیول کے تمام 60 مریض بیماری میں ترمیم کرنے والی ادویات لینا بند رکھے ہوئے تھے۔ ابتدائی مرحلے کے نتائج میں سنگین حفاظتی واقعات بھی شامل تھے، جن میں شدید نیوروٹوکسیٹی اور ڈیٹا کٹ آف کے بعد سیپٹک نمونیا سے ایک ہلاکت شامل ہے۔

اہم نکات

  • ڈوز لیول 2 کے تمام 60 مریض بیماری میں ترمیم کرنے والی ادویات لینا بند رکھے ہوئے تھے، لیکن ان میں سے صرف نو مریضوں کا فالو اَپ 12 ماہ سے زیادہ عرصے تک کیا گیا تھا۔
  • حفاظتی نتائج میں گریڈ 4 نیوروٹوکسیٹی کا ایک واقعہ اور ڈیٹا کٹ آف کے بعد سیپٹک نمونیا سے ایک ہلاکت شامل تھی۔
  • فیز 1 مطالعے میں کوئی کنٹرول گروپ نہیں تھا اور اسے بنیادی طور پر حفاظت کا جائزہ لینے کے لیے تیار کیا گیا تھا، جس سے افادیت کے بارے میں نتائج اخذ کرنے کی گنجائش محدود رہتی ہے۔

فہرستِ مضامین

Breakfree-2 کے نتائج افادیت کا ابتدائی اشارہ دیتے ہیں

برسٹل مائرز اسکوب نے عبوری نتائج MSToronto 2026 میں پیش کیے۔ اس آزمائش میں zolacabtagene autoleucel کا جائزہ لیا جا رہا ہے، جسے zola-cel بھی کہا جاتا ہے۔ یہ مریض کے اپنے T خلیوں سے تیار کردہ، CD19 کو ہدف بنانے والی تجرباتی CAR T-cell تھراپی ہے۔

کمپنی کے Breakfree-2 کے عبوری اعلان کے مطابق، یہ فیز 1، ایک بازو پر مشتمل، خوراک میں مرحلہ وار اضافے کا مطالعہ ہے، جس میں ایسے مریض شامل ہیں جن کی بیماری علاج کے باوجود فعال رہی یا جن کی معذوری میں اضافہ ہوا۔ بنیادی اختتامی نقطہ حفاظت تھا؛ افادیت ثانوی اختتامی نقطہ تھی۔

ڈوز لیول 2 لینے والے مریضوں میں آخری فالو اَپ تک تمام 60 نے بیماری میں ترمیم کرنے والی ادویات لینا بند رکھا۔ نو مریضوں کا فالو اَپ 12 ماہ سے زیادہ عرصے تک کیا گیا تھا۔ ان ادویات کے بغیر رہنا ایک حوصلہ افزا مشاہدہ ہے، لیکن اس سے علاج کے بغیر طویل مدتی معافی ثابت نہیں ہوتی۔

تفصیلمعلومات
مطالعے کی آبادی66 مریض: 30 کو انتہائی فعال، بار بار حملہ آور MS اور 36 کو ترقی پذیر MS تھی۔
پچھلا علاجبیماری میں ترمیم کرنے والی پہلے استعمال شدہ ادویات کی اوسط تعداد دو تھی۔
علاج کا طریقۂ کارT خلیوں کو جمع کرنا اور تیار کرنا، اس کے بعد لمفوسائٹ کم کرنے والا علاج اور zola-cel کا ایک انفیوژن۔
مطالعے کا دائرہBreakfree-2 میں ریفریکٹری مایاستھینیا گراویس کے لیے بھی zola-cel کا جائزہ لیا جا رہا ہے؛ ظاہر کردہ نتائج MS کے مریضوں کے گروپس سے متعلق ہیں۔

فالو اَپ کے چھوٹے گروپ بیماری کے استحکام کو ظاہر کرتے ہیں

ہفتہ 26 یا اس کے بعد کی افادیت کے تجزیے میں ڈوز لیول 2 پر زیرِ علاج 32 قابلِ جائزہ مریض شامل تھے، نہ کہ مطالعے کی پوری آبادی۔

انتہائی فعال، بار بار حملہ آور MS والے سات قابلِ جائزہ مریضوں میں سے چھ نے بیماری کی سرگرمی کے شواہد نہ ہونے کے معیار پورے کیے۔ ایکسپینڈڈ ڈس ایبلٹی اسٹیٹس اسکیل (EDSS) کے حوالے سے قابلِ جائزہ تمام آٹھ مریضوں کی حالت مستحکم رہی یا بہتر ہوئی۔

ترقی پذیر MS والے مریضوں میں سے 24 میں 22 نے علاج سے پہلے معذوری بڑھنے کے باوجود استحکام یا بہتری دکھائی، اور تمام 24 میں MRI پر کوئی نئی سرگرمی نہیں دیکھی گئی۔ یہ نتائج مزید تحقیق کی تائید کرتے ہیں، لیکن چھوٹے گروپس اور کنٹرول گروپ کی عدم موجودگی سے یہ ثابت نہیں ہوتا کہ zola-cel کا دوسرے علاج کے مقابلے میں کیا اثر ہے۔

سنگین مضر واقعات حفاظتی نتائج کی وضاحت کرتے ہیں

برسٹل مائرز کے مطابق زیادہ تر مضر واقعات مختصر اور قابلِ واپسی تھے۔ سائٹوکائن ریلیز سنڈروم 66 میں سے 28 مریضوں میں پیش آیا، زیادہ تر گریڈ 1 کی شدت کا تھا، اور اوسطاً دو دن میں ختم ہوگیا۔

پانچ مریضوں کو امیون ایفیکٹر سیل سے وابستہ نیوروٹوکسیٹی سنڈروم، یا ICANS، ہوا۔ ترقی پذیر MS والے ایک مریض میں گریڈ 4 کا واقعہ پیش آیا، جو کورٹیکوسٹیرائڈز اور anakinra کے علاج کے بعد چار دن کے اندر ختم ہوگیا۔

ڈیٹا کٹ آف کے بعد، انتہائی فعال، بار بار حملہ آور MS والے ایک مریض کی انفیوژن کے 44 دن بعد سیپٹک نمونیا سے موت ہوگئی۔ مریض میں دیر سے ظاہر ہونے والی موٹر علامات پیدا ہوئی تھیں جنہیں non-ICANS قرار دیا گیا، اور جو وقفے وقفے سے دیے گئے کورٹیکوسٹیرائڈز اور انٹراوینس امیونوگلوبیولن سے ختم نہ ہوئیں۔ بعد ازاں سائکلوفاسفامائڈ کی زیادہ خوراک دی گئی؛ سیپٹک نمونیا لاحق ہوا اور مریض اگلے دن چل بسا۔

اعلان میں یہ ثابت نہیں کیا گیا کہ موت کی وجہ zola-cel تھا۔ برسٹل مائرز نے خودکار مدافعتی بیماریوں کے لیے اپنے zola-cel پروگراموں میں گریڈ 5 کا کوئی اضافی واقعہ رپورٹ نہیں کیا؛ ان پروگراموں کے فیز 1 مطالعات میں 190 مریضوں کا علاج کیا گیا تھا۔ zola-cel ابھی تحقیقاتی مرحلے میں ہے۔

نتیجہ

Breakfree-2 کے نتائج برسٹل مائرز اسکوب کے خودکار مدافعتی بیماریوں کے لیے سیل تھراپی پروگرام کی ترقی کا ابتدائی اشارہ دیتے ہیں، نہ کہ طویل مدتی معافی یا ثابت شدہ حفاظت کا ثبوت۔ یہ جانچنے کے لیے کہ بیماری پر دیکھا گیا کنٹرول برقرار رہتا ہے یا نہیں، طویل فالو اَپ اور حفاظت کا مزید جائزہ بنیادی اہمیت رکھتے ہیں۔

مزید خبریں پڑھیں

FinanceVelix کی مزید خبریں

دستبرداری

یہ FinanceVelix مضمون عمومی معلومات فراہم کرتا ہے، ذاتی نوعیت کا مالی، سرمایہ کاری، قانونی یا ٹیکس مشورہ نہیں۔ مارکیٹ کی قیمتیں، شرحِ سود اور معاشی حالات تبدیل ہو سکتے ہیں؛ سرمایہ کاری میں نقصان کا خطرہ ہوتا ہے۔ حقائق اشاعت کے وقت دستیاب مواد کی عکاسی کرتے ہیں اور تبدیل ہو سکتے ہیں۔ اہم معلومات کی آزادانہ تصدیق کریں اور ضرورت پڑنے پر کسی مستند پیشہ ور سے مشورہ لیں۔ کسی اثاثے، کمپنی یا سروس کا ذکر توثیق نہیں ہے۔