Kết quả thử nghiệm Zola-cel do Bristol Myers Squibb công bố ngày 23 tháng 10 năm 2026 ghi nhận một bệnh nhân tử vong vì viêm phổi nhiễm khuẩn huyết sau khi được điều trị trong một nghiên cứu đa xơ cứng giai đoạn sớm. Cổ phiếu giảm 2% vào giữa phiên giao dịch hôm đó. Công ty đề cập đến biến cố tử vong cùng với các phát hiện sơ bộ về hiệu quả, nhưng thông báo không xác lập rằng liệu pháp đang được nghiên cứu là nguyên nhân gây tử vong.
Điểm chính
- Bệnh nhân tử vong 44 ngày sau khi truyền thuốc, sau khi xuất hiện các triệu chứng vận động khởi phát muộn và được điều trị bằng một số loại thuốc.
- Bristol Myers báo cáo không có thêm biến cố bất lợi gây tử vong nào trong số 190 bệnh nhân được điều trị trong các nghiên cứu tự miễn dịch Giai đoạn 1.
- Các phát hiện ban đầu về hiệu quả đến từ một nghiên cứu một nhánh, được thiết kế chủ yếu để đánh giá độ an toàn chứ không phải để so sánh có đối chứng.
Mục lục
- Thông tin công bố về thử nghiệm Zola-cel nêu chi tiết biến cố tử vong
- Các tín hiệu hiệu quả ban đầu cần được theo dõi lâu hơn
- Cổ phiếu giảm trong phiên công bố thông tin
- Kết luận
Thông tin công bố về thử nghiệm Zola-cel nêu chi tiết biến cố tử vong
Thông báo kết quả tạm thời của nghiên cứu Breakfree-2 của Bristol Myers cho biết một bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng tái phát hoạt động mạnh đã gặp biến cố tử vong do viêm phổi nhiễm khuẩn huyết sau thời điểm chốt dữ liệu của nghiên cứu. Zola-cel, tên đầy đủ là zolacabtagene autoleucel, là liệu pháp tế bào CAR T hướng CD19 đang được nghiên cứu.
Sau khi truyền thuốc, bệnh nhân xuất hiện các triệu chứng vận động khởi phát muộn được mô tả là không thuộc ICANS, phân biệt với hội chứng độc tính thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch. Các đợt điều trị bằng corticosteroid và globulin miễn dịch đường tĩnh mạch không liên tục không giải quyết được những triệu chứng này.
Công ty cho biết mức độ tăng sinh tế bào CAR T ở bệnh nhân phù hợp với các quan sát trong toàn bộ nghiên cứu. Sau đó, bệnh nhân được dùng cyclophosphamide liều cao, rồi mắc viêm phổi nhiễm khuẩn huyết và tử vong vào ngày hôm sau, 44 ngày sau khi truyền thuốc.
Bristol Myers báo cáo không có thêm biến cố bất lợi độ 5, tức gây tử vong, trong các chương trình zola-cel cho bệnh tự miễn, gồm 190 bệnh nhân được điều trị trong các nghiên cứu Giai đoạn 1. Tổng số rộng hơn này không phải là quy mô nhóm bệnh đa xơ cứng được trình bày tại hội nghị.
| Hạng mục | Chi tiết |
|---|---|
| Quần thể nghiên cứu bệnh đa xơ cứng | 30 bệnh nhân mắc MS tái phát hoạt động mạnh và 36 bệnh nhân mắc MS tiến triển. |
| Điều trị trước đó | Bệnh nhân đã dùng trung vị hai liệu pháp điều chỉnh bệnh. |
| Hội chứng giải phóng cytokine | Được ghi nhận ở 28 trong số 66 bệnh nhân; tất cả các biến cố đều hồi phục trong thời gian trung vị hai ngày. |
| ICANS | Được ghi nhận ở năm trong số 66 bệnh nhân; một biến cố độ 4 hồi phục trong vòng bốn ngày. |
Các tín hiệu hiệu quả ban đầu cần được theo dõi lâu hơn
Kết quả bệnh đa xơ cứng được trình bày tại MSToronto 2026 bao gồm 66 bệnh nhân vẫn có hoạt động bệnh hoặc tình trạng khuyết tật xấu đi dù đã được điều trị trước đó. Breakfree-2 là nghiên cứu một nhánh, tăng liều, với tiêu chí chính là độ an toàn và tiêu chí phụ là hiệu quả.
Tại lần theo dõi gần nhất, cả 60 bệnh nhân được điều trị ở mức liều 2 vẫn chưa dùng lại các liệu pháp điều chỉnh bệnh, trong đó có chín người được theo dõi hơn 12 tháng. Những quan sát này được ghi nhận trước khi biến cố tử vong được công bố sau đó.
Trong số các bệnh nhân mắc bệnh đa xơ cứng tiến triển đủ điều kiện đánh giá, 22 trong số 24 người cho thấy tình trạng tiến triển khuyết tật ổn định hoặc cải thiện, và cả 24 người đều không có hoạt động mới trên MRI. Đây là những phát hiện sơ bộ từ các nhóm được chọn theo thời gian theo dõi, chứ không phải bằng chứng về lợi ích so với một phương pháp điều trị đối chứng.
Cổ phiếu giảm trong phiên công bố thông tin
Cổ phiếu Bristol Myers giảm 2% vào giữa phiên giao dịch ngày 23 tháng 10. Đây là biến động trong phiên, không phải kết quả giá đóng cửa; chỉ riêng thời điểm diễn ra không đủ để xác định mức độ sụt giảm bắt nguồn từ thông tin lâm sàng được công bố.
Đây là một phương pháp điều trị đang được nghiên cứu, không phải sản phẩm điều trị bệnh đa xơ cứng đã được phê duyệt. Do đó, các quan sát ban đầu về hiệu quả và biến cố tử vong cần được đánh giá đồng thời khi công ty tiếp tục nghiên cứu độ an toàn và lợi ích tiềm năng của phương pháp điều trị này.
Kết luận
Việc tiếp tục theo dõi độ an toàn và hiệu quả trong chương trình Giai đoạn 1 đang diễn ra là diễn biến quan trọng tiếp theo cần chú ý. Các phát hiện ngày 23 tháng 10 không xác lập mối liên hệ nhân quả giữa zola-cel và ca tử vong, cũng không chứng minh được lợi ích điều trị.
Đọc thêm tin tức
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm
Bài viết này của FinanceVelix cung cấp thông tin chung, không phải tư vấn tài chính, đầu tư, pháp lý hoặc thuế dành riêng cho từng cá nhân. Giá thị trường, lãi suất và điều kiện kinh tế có thể thay đổi; đầu tư tiềm ẩn rủi ro thua lỗ. Các thông tin phản ánh tài liệu có sẵn tại thời điểm xuất bản và có thể thay đổi. Hãy tự kiểm chứng thông tin quan trọng và tham khảo chuyên gia đủ năng lực khi cần. Việc đề cập đến một tài sản, công ty hoặc dịch vụ không đồng nghĩa với sự chứng thực.
