Kết quả Breakfree-2 của Bristol Myers Squibb, được công bố ngày 23 tháng 10 năm 2026, cho thấy các tín hiệu sơ bộ về hiệu quả đối với bệnh đa xơ cứng của liệu pháp tế bào CAR T đang được nghiên cứu. Tại lần theo dõi gần nhất, toàn bộ 60 bệnh nhân ở mức liều thứ hai vẫn không sử dụng các liệu pháp điều chỉnh bệnh. Các phát hiện giai đoạn đầu cũng bao gồm những biến cố an toàn nghiêm trọng, trong đó có độc tính thần kinh nặng và một trường hợp tử vong do viêm phổi nhiễm khuẩn huyết sau thời điểm chốt dữ liệu.
Những điểm chính
- Toàn bộ 60 bệnh nhân ở mức liều 2 vẫn không sử dụng các liệu pháp điều chỉnh bệnh, nhưng chỉ có chín người được theo dõi hơn 12 tháng.
- Các phát hiện về an toàn bao gồm một biến cố độc tính thần kinh độ 4 và một trường hợp tử vong do viêm phổi nhiễm khuẩn huyết sau thời điểm chốt dữ liệu.
- Nghiên cứu giai đoạn 1 không có nhóm đối chứng và chủ yếu được thiết kế để đánh giá tính an toàn, do đó hạn chế khả năng đưa ra kết luận về hiệu quả.
Mục lục
- Kết quả Breakfree-2 đưa ra tín hiệu hiệu quả ban đầu
- Các nhóm được theo dõi nhỏ hơn cho thấy bệnh ổn định
- Các biến cố bất lợi nghiêm trọng cần được cân nhắc khi đánh giá kết quả an toàn
- Kết luận
Kết quả Breakfree-2 đưa ra tín hiệu hiệu quả ban đầu
Bristol Myers Squibb trình bày các phát hiện tạm thời tại MSToronto 2026. Thử nghiệm đánh giá zolacabtagene autoleucel, còn gọi là zola-cel, một liệu pháp tế bào CAR T nhắm đích CD19 đang được nghiên cứu, được tạo ra từ tế bào T của chính bệnh nhân.
Thông báo tạm thời về Breakfree-2 của công ty mô tả một nghiên cứu giai đoạn 1, đơn nhánh, tăng liều, có sự tham gia của những bệnh nhân vẫn có bệnh hoạt động hoặc tình trạng khuyết tật trở nặng dù đã điều trị. Tiêu chí chính là tính an toàn; hiệu quả là tiêu chí phụ.
Trong số các bệnh nhân dùng mức liều 2, cả 60 người đều không sử dụng các liệu pháp điều chỉnh bệnh tại lần theo dõi gần nhất. Chín người đã được theo dõi hơn 12 tháng. Việc tiếp tục không dùng các thuốc này là một quan sát đáng khích lệ, nhưng không chứng minh được tình trạng thuyên giảm bền vững mà không cần điều trị.
| Hạng mục | Chi tiết |
|---|---|
| Quần thể nghiên cứu | 66 bệnh nhân: 30 người mắc MS tái phát có hoạt tính cao và 36 người mắc MS tiến triển. |
| Điều trị trước đó | Trung vị hai liệu pháp điều chỉnh bệnh trước đó. |
| Quy trình điều trị | Thu thập và sản xuất tế bào T, sau đó là điều kiện hóa giảm lympho bào và truyền một liều zola-cel duy nhất. |
| Phạm vi nghiên cứu | Breakfree-2 cũng đánh giá zola-cel ở bệnh nhược cơ kháng trị; kết quả được công bố ở đây liên quan đến các nhóm bệnh nhân MS. |
Các nhóm được theo dõi nhỏ hơn cho thấy bệnh ổn định
Phân tích hiệu quả tại tuần 26 trở đi bao gồm 32 bệnh nhân đủ điều kiện đánh giá được điều trị ở mức liều 2, thay vì toàn bộ quần thể nghiên cứu.
Sáu trong số bảy bệnh nhân mắc MS tái phát có hoạt tính cao đủ điều kiện đánh giá đáp ứng tiêu chí không có bằng chứng về hoạt động bệnh. Cả tám bệnh nhân đủ điều kiện đánh giá theo Thang đo tình trạng khuyết tật mở rộng (EDSS) đều cho thấy tình trạng ổn định hoặc cải thiện.
Trong số các bệnh nhân mắc MS tiến triển, 22 trong số 24 người cho thấy tình trạng khuyết tật ổn định hoặc cải thiện dù đã trở nặng trước khi điều trị, và cả 24 người đều không có hoạt động mới trên MRI. Những phát hiện này ủng hộ việc tiếp tục nghiên cứu, nhưng quy mô nhóm nhỏ và việc không có nhánh đối chứng không cho phép xác định zola-cel so sánh với các phương pháp điều trị khác như thế nào.
Các biến cố bất lợi nghiêm trọng cần được cân nhắc khi đánh giá kết quả an toàn
Bristol Myers cho biết phần lớn biến cố bất lợi diễn ra trong thời gian ngắn và có thể hồi phục. Hội chứng giải phóng cytokine xảy ra ở 28 trong số 66 bệnh nhân, chủ yếu ở độ 1, và hết sau thời gian trung vị hai ngày.
Năm bệnh nhân gặp hội chứng độc tính thần kinh liên quan đến tế bào hiệu ứng miễn dịch, hay ICANS. Một bệnh nhân mắc MS tiến triển gặp biến cố độ 4, tình trạng này hồi phục trong vòng bốn ngày sau khi điều trị bằng corticosteroid và anakinra.
Sau thời điểm chốt dữ liệu, một bệnh nhân mắc MS tái phát có hoạt tính cao đã tử vong do viêm phổi nhiễm khuẩn huyết 44 ngày sau khi truyền. Bệnh nhân xuất hiện các triệu chứng vận động khởi phát muộn được mô tả là không thuộc ICANS, không thuyên giảm sau các đợt điều trị corticosteroid ngắt quãng và immunoglobulin tĩnh mạch. Sau đó, bệnh nhân được dùng cyclophosphamide liều cao; viêm phổi nhiễm khuẩn huyết phát triển và bệnh nhân tử vong vào ngày hôm sau.
Thông báo không xác định zola-cel là nguyên nhân gây tử vong. Bristol Myers cho biết không có thêm biến cố độ 5 nào trong các chương trình nghiên cứu zola-cel về bệnh tự miễn của công ty, vốn có 190 bệnh nhân được điều trị trong các nghiên cứu giai đoạn 1. Zola-cel vẫn đang trong giai đoạn nghiên cứu.
Kết luận
Kết quả Breakfree-2 đưa ra tín hiệu ban đầu cho chương trình phát triển liệu pháp tế bào điều trị bệnh tự miễn của Bristol Myers Squibb, chứ chưa chứng minh được tình trạng thuyên giảm kéo dài hay tính an toàn đã được xác lập. Việc theo dõi lâu hơn và đánh giá thêm về an toàn vẫn là yếu tố then chốt để xác định liệu khả năng kiểm soát bệnh được quan sát có duy trì hay không.
Đọc thêm tin tức
Tuyên bố miễn trừ trách nhiệm
Bài viết FinanceVelix này cung cấp thông tin chung, không phải lời khuyên tài chính, đầu tư, pháp lý hoặc thuế dành riêng cho từng cá nhân. Giá thị trường, lãi suất và điều kiện kinh tế có thể thay đổi; các khoản đầu tư tiềm ẩn rủi ro thua lỗ. Thông tin phản ánh tài liệu có sẵn tại thời điểm xuất bản và có thể thay đổi. Hãy tự xác minh thông tin quan trọng và tham khảo chuyên gia có đủ năng lực khi cần. Việc đề cập đến một tài sản, công ty hoặc dịch vụ không đồng nghĩa với việc chứng thực.
