Longeveron 於 2026 年 10 月 26 日公布更新後的 ELPIS II 結果，指出在接受其試驗性細胞療法 laromestrocel 的嬰兒中，一項預先指定、用以衡量重大不良心臟事件的次要終點出現具有統計顯著性的降低。這項發現是在該 2b 期試驗未能達成其主要終點——改善 12 個月時的右心室射出分率——之後公布的。

重點摘要

  • 更新後的次要分析記錄顯示，標準照護組發生八起重大不良心臟事件，laromestrocel 組則為一起，P=0.043。
  • 這項次要發現不會改變試驗未能達成心臟功能主要指標的結果。
  • Longeveron 計畫請求與 FDA 會面；數據預定於 2026 年 11 月 8 日發表。

ELPIS II 結果增添次要臨床發現

這項試驗評估 laromestrocel 搭配第二階段姑息手術的療效，對象為 40 名患有左心發育不全症候群的嬰兒。這是一種罕見的先天性疾病，患者的左心室發育不全。Longeveron 的 9 月初步結果公告 揭露主要終點未達標，並表示將進一步分析。

10 月更新報告指出，標準照護組發生八起重大不良心臟事件（MACE），laromestrocel 組則發生一起。公司稱結果具有統計顯著性，P=0.043，並表示 laromestrocel 與經裁定的臨床及安全性事件減少有關。

Longeveron 認為，次要發現顯示該療法可能改善臨床結果。這仍是開發階段的評估，並非已確立的治療效益，也不代表已取得監管機構核准。

項目詳情
試驗設計2b 期、隨機、雙盲、多中心、雙組研究
治療給藥方式第二階段手術期間，單次注射至心肌
長期追蹤計畫追蹤無移植存活情況，最長達五年

主要終點與分析限制仍須重視

40 名隨機分組嬰兒中，有 28 名具備基線及 12 個月時的心臟磁振造影測量數據：15 名接受標準照護，13 名接受 laromestrocel。兩組的平均右心室射出分率分別下降 2.6 個百分點及 3.3 個百分點，組間差異未達統計顯著性。

9 月公告描述了一項探索性、依實際接受治療分析的 MACE 分析，結果未達統計顯著性。10 月更新則將其發現界定為預先指定的次要終點；不應將這兩次公告視為事件數量可直接比較的簡單變化。

Longeveron 報告稱，截至 12 個月時未發生與治療相關的嚴重不良事件。安全性發現與次要結果提供了更多資訊，但兩者都不會推翻主要終點的結果。

接下來將與 FDA 討論並進行科學發表

Longeveron 計畫請求與美國食品藥物管理局（FDA）會面，檢視結果並確定 HLHS 計畫可能的後續步驟。公司未公布會議日期，也未宣布已商定的監管途徑。

公司表示，ELPIS II 數據獲選於美國心臟協會 2026 年科學研討會的突破性科學計畫中，以講台形式發表。發表預定於 11 月 8 日進行，該會議日期為 11 月 6 日至 9 日。

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