該公司於2026年10月27日表示，Cellectis基因編輯候選療法 .HEAL-101 在小鼠疾病模型中降低三酸甘油酯，並公布這項潛在重度高三酸甘油酯血症療法的臨床前數據。

重點摘要

  • 該公司報告稱，在小鼠疾病模型中，三酸甘油酯平均降低75%。
  • Cellectis計劃在中國進行由研究者發起的第一期試驗。
  • 預計於2027年下半年公布初步臨床數據。

Cellectis基因編輯的臨床前研究結果

在經基因工程改造、帶有人類APOC3並模擬高三酸甘油酯血症的小鼠中，.HEAL-101使三酸甘油酯平均降低75%，標準差為11%。APOC3降低67%，標準差為12%。

在另一種具有人源化肝臟、血脂水平正常的小鼠模型中，單次靜脈注射對人類APOC3的編輯率平均約為65%，最高達70%。在人類肝細胞株中，平均編輯率約為90%。

該公司表示，在肝臟中檢測到編輯，分析的其他組織則未見顯著活性。這些是臨床前研究結果；動物試驗結果未必能轉化至人體。

候選療法的作用機制及後續計劃

.HEAL-101採用TALE鹼基編輯器，透過肝臟靶向脂質奈米粒子遞送信使RNA。其設計目標是在一次靜脈給藥後，永久使促進三酸甘油酯升高的APOC3失去活性。

Cellectis計劃在中國啟動由研究者發起的第一期試驗，並預計於2027年下半年公布初步臨床數據。該試驗及其結果仍屬預期。

擴充後的數據集建立在2026年9月14日首次披露的研究結果之上。Cellectis基因治療副總裁Julien Valton預定於10月29日在漢堡舉行的歐洲基因與細胞治療學會大會上發表海報。

閱讀更多新聞

更多FinanceVelix新聞

免責聲明

本文由FinanceVelix提供一般資訊，並非個人化的財務、投資、法律或稅務建議。市場價格、利率及經濟狀況可能變動；投資具有虧損風險。本文所述事實反映發布時可取得的資料，且可能有所變動。請自行核實重要資訊，並在需要時諮詢合格專業人士。提及任何資產、公司或服務，均不代表對其予以背書。