Niki BioSolutions 於 2026 年 10 月 16 日表示，其 Rett 生物標誌物計畫獲國際 Rett 症候群基金會（International Rett Syndrome Foundation）的「Rett Research Tool Belt」系列專題報導。該血液檢測面板由全資子公司 DiamiR Biosciences 開發，旨在協助研究人員監測疾病進展及潛在治療反應，但這些用途仍在研究中。
重點摘要
- 基金會專題介紹了 DiamiR 的血液檢測面板，涵蓋 44 種微小 RNA。
- 兩項人體研究評估了 200 多名患有及未患有 Rett 症候群者的樣本。
- 研究人員希望追蹤生物標誌物隨時間的變化；該專題並未證實此工具已可有效監測治療反應。
目錄
Rett 生物標誌物計畫的檢測內容
DiamiR 的方法是在血漿中測量微小 RNA，這類小分子參與基因表現的調控。該檢測面板納入在大腦及其他受 Rett 症候群影響器官中較為豐富的分子，而非只聚焦於大腦。
IRSF 於 10 月 15 日發布的研究專題介紹了兩項概念驗證研究。研究人員發現，相關模式可區分 Rett 症候群患者與年齡相符的對照組，並辨識 Rett 症候群不同亞群之間的差異。這些結果顯示該面板可能具有研究用途，但本身並不能證明它能可靠地監測疾病進展或治療效果。
| 項目 | 詳情 |
|---|---|
| 上市公司 | Niki BioSolutions，納斯達克代號 NIKI |
| 研究合作機構 | Montefiore Medical Center 與 Albert Einstein College of Medicine |
| 基金會系列 | 六個互補的研究領域，包括生物標誌物與長期追蹤 |
提升研究能見度，並非新的臨床里程碑
目前的進展是該計畫獲納入基金會的教育性研究系列。Niki 的公告未披露新的研究結果、監管決定或商業上市資訊。
Niki 營運長兼總裁 Alidad Mireskandari 表示，隨著療法進入臨床開發階段，公司認為客觀且侵入性低的生物標誌物，未來可能有助於評估疾病嚴重程度、進展情況及治療反應。這是預期中的應用，並非已確立的成果。
實際目標是以生物測量結果補充對症狀和能力的觀察。重複採集血液樣本，未來可能有助研究人員偵測臨床評估尚未顯現的變化。
長期採樣是下一個研究目標
DiamiR 共同創辦人兼 Niki 董事 Kira Sheinerman 表示，團隊希望向數年前採集基線樣本的受試者收集後續樣本。比較同一個人的不同樣本，可能有助研究人員評估微小 RNA 模式是否隨 Rett 症候群進展而變化。
團隊也希望研究特定 MECP2 變異與微小 RNA 特徵之間的關聯。Sheinerman 表示，目前資訊仍不足以對這些關聯得出結論。該專題未提供擬議縱向研究的時間表。
結論
基金會專題提高了 Niki 計畫在 Rett 症候群研究領域的能見度，但其研究性質並未改變。下一個研究問題是，重複採樣能否將微小 RNA 的變化與疾病進展連結起來；目前尚未公布完成日期。
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