Резултатите от Breakfree-2 на Bristol Myers Squibb, обявени на 23 октомври 2026 г., показаха предварителни сигнали за ефективност при множествена склероза на изследваната CAR T-клетъчна терапия. При последното проследяване всички 60 пациенти на второто дозово ниво не са приемали терапии, модифициращи хода на заболяването. Ранните резултати включват и сериозни събития, свързани с безопасността, сред които тежка невротоксичност и фатален случай на септична пневмония след крайната дата за включване на данни.
Основни изводи
- Всички 60 пациенти на дозово ниво 2 не са приемали терапии, модифициращи хода на заболяването, но само девет са проследявани повече от 12 месеца.
- Констатациите за безопасността включват един случай на невротоксичност от степен 4 и смърт вследствие на септична пневмония след крайната дата за включване на данни.
- Проучването във фаза 1 не е имало контролна група и е било разработено основно за оценка на безопасността, което ограничава заключенията за ефективността.
Съдържание
- Резултатите от Breakfree-2 дават ранен сигнал за ефективност
- По-малките групи с проследяване показват стабилност на заболяването
- Сериозните нежелани събития поставят уговорки към констатациите за безопасността
- Заключение
Резултатите от Breakfree-2 дават ранен сигнал за ефективност
Bristol Myers Squibb представи междинните резултати на MSToronto 2026. В проучването се оценява золабтагene аутолеуцел, наричан също zola-cel — изследвана CAR T-клетъчна терапия, насочена срещу CD19 и създадена от собствените T-клетки на пациента.
Съобщението на компанията за междинните резултати от Breakfree-2 описва проучване във фаза 1 с една група и ескалиране на дозата, включващо пациенти, чието заболяване е останало активно или чието увреждане се е влошило въпреки лечението. Първичната крайна точка е била безопасността; ефективността е била вторична.
Сред пациентите, получили дозово ниво 2, при последното проследяване всички 60 не са приемали терапии, модифициращи хода на заболяването. Девет са били проследявани повече от 12 месеца. Това, че пациентите не приемат тези лекарства, е окуражаващо наблюдение, но не доказва трайна ремисия без лечение.
| Показател | Подробности |
|---|---|
| Популация в проучването | 66 пациенти: 30 с високоактивна пристъпно-ремитентна МС и 36 с прогресивна МС. |
| Предходно лечение | Медиана от две предходни терапии, модифициращи хода на заболяването. |
| Процес на лечение | Събиране и производство на T-клетки, последвани от лимфодеплеция и еднократна инфузия на zola-cel. |
| Обхват на проучването | В Breakfree-2 се оценява zola-cel и при рефрактерна миастения гравис; оповестените резултати се отнасят до групите с МС. |
По-малките групи с проследяване показват стабилност на заболяването
Анализът на ефективността на или след 26-а седмица обхваща 32 оценими пациенти, лекувани на дозово ниво 2, а не цялата популация в проучването.
Шестима от седемте оценими пациенти с високоактивна пристъпно-ремитентна МС са изпълнили критериите за липса на данни за активност на заболяването. При всичките осем оценими пациенти е установена стабилност или подобрение по Разширената скала за оценка на инвалидизацията.
Сред пациентите с прогресивна МС при 22 от 24 е установена стабилност или подобрение на инвалидизацията въпреки влошаването преди лечението, а при всичките 24 не е имало нова активност на ЯМР. Тези резултати подкрепят по-нататъшното изследване, но малкият брой пациенти и липсата на контролна група не позволяват да се установи как zola-cel се сравнява с други лечения.
Сериозните нежелани събития поставят уговорки към констатациите за безопасността
Bristol Myers заяви, че повечето нежелани събития са били краткотрайни и обратими. Синдром на освобождаване на цитокини е възникнал при 28 от 66 пациенти, предимно от степен 1, и е отшумял за медиана от два дни.
При петима пациенти е наблюдаван синдром на невротоксичност, свързана с имунните ефекторни клетки (ICANS). При един пациент с прогресивна МС е настъпило събитие от степен 4, което е отшумяло в рамките на четири дни след лечение с кортикостероиди и анакинра.
След крайната дата за включване на данни пациент с високоактивна пристъпно-ремитентна МС е починал от септична пневмония 44 дни след инфузията. Пациентът е развил късно настъпили двигателни симптоми, описани като несвързани с ICANS, които не са отшумели при периодично прилагане на кортикостероиди и интравенозен имуноглобулин. Впоследствие е приложен циклофосфамид във висока доза; развила се е септична пневмония и пациентът е починал на следващия ден.
В съобщението не е установено, че zola-cel е причинил смъртта. Bristol Myers съобщи, че в програмите си за zola-cel при автоимунни заболявания, включващи 190 пациенти, лекувани в проучвания във фаза 1, не са наблюдавани други събития от степен 5. Zola-cel остава в процес на изследване.
Заключение
Резултатите от Breakfree-2 представляват ранен сигнал за разработваната програма на Bristol Myers Squibb за клетъчни терапии при автоимунни заболявания, а не доказателство за трайна ремисия или установена безопасност. По-продължителното проследяване и допълнителната оценка на безопасността остават ключови за преценката дали наблюдаваният контрол на заболяването се запазва.
Прочетете още новини
Отказ от отговорност
Тази статия на FinanceVelix предоставя обща информация, а не персонализиран финансов, инвестиционен, правен или данъчен съвет. Пазарните цени, лихвените проценти и икономическите условия могат да се променят; инвестициите носят риск от загуба. Фактите отразяват наличната към момента на публикуване информация и може да се променят. Проверявайте самостоятелно важната информация и при необходимост се консултирайте с квалифициран специалист. Споменаването на актив, компания или услуга не представлява препоръка.
