Studie s remibrutinibem ve dvou studiích fáze 3 u relabující roztroušené sklerózy snížily míru relapsů ve srovnání s teriflunomidem, oznámil Novartis 23. října 2026. Perorální léčba rovněž vykázala známky opoždění progrese invalidity a nebyl pozorován žádný signál týkající se bezpečnosti jater. Novartis plánuje požádat o schválení tohoto použití regulační orgány po celém světě.
Klíčová zjištění
- Roční míra relapsů byla v obou studiích o 35,2 %, respektive 31,2 % nižší než při užívání teriflunomidu.
- Souhrnné snížení šestiměsíční potvrzené progrese invalidity dosáhlo nominální statistické významnosti.
- Novartis plánuje podat žádosti regulačním orgánům po celém světě; výsledky nepředstavují schválení léčby relabující RS.
Obsah
- Studie s remibrutinibem splnily primární cílový ukazatel týkající se relapsů
- Zjištění týkající se invalidity a MRI rozšiřují obraz účinnosti
- Zjištění týkající se jater jsou příznivá, vyskytly se však nežádoucí účinky
- Dalším plánovaným krokem zůstávají žádosti regulačním orgánům
- Závěr
Studie s remibrutinibem splnily primární cílový ukazatel týkající se relapsů
Výsledky studií fáze 3 REMODEL společnosti Novartis ukázaly, že obě studie splnily svůj primární cílový ukazatel, jímž bylo snížení roční míry relapsů. Společnost představila výsledky na konferenci MSToronto2026; současně byly publikovány v časopise The Lancet.
Ve studii REMODEL-1 činila roční míra relapsů 0,073 u remibrutinibu a 0,112 u teriflunomidu, což představuje relativní snížení o 35,2 %. Ve studii REMODEL-2 činily příslušné hodnoty 0,080 a 0,116, tedy snížení o 31,2 %. Obě srovnání byla statisticky významná.
Hodnoty u remibrutinibu odpovídají přibližně jednomu relapsu za 13 let při přepočtu na roční bázi. Jde o způsob vyjádření pozorované četnosti relapsů, nikoli o důkaz, že byli pacienti sledováni po dobu 13 let nebo že by takový výsledek nastal u každého pacienta.
| Položka | Podrobnosti |
|---|---|
| Uspořádání studií | Dvě identické multicentrické, randomizované, dvojitě zaslepené studie fáze 3 s aktivní kontrolní léčbou. |
| Počet zařazených | Přibližně 2 000 dospělých z celého světa, randomizovaných v poměru 1:1. |
| Kritéria způsobilosti pacientů | Relabující RS s nedávnou aktivitou onemocnění a skóre 0,0–5,5 na rozšířené škále stavu invalidity (EDSS). |
| Délka základní části studie | Flexibilní dvojitě zaslepené období v délce až 30 měsíců. |
| Pokračovací část | Otevřené pokračovací období v délce až pěti let. |
Zjištění týkající se invalidity a MRI rozšiřují obraz účinnosti
V souhrnné analýze remibrutinib snížil ve srovnání s teriflunomidem riziko šestiměsíční potvrzené progrese invalidity o 29,2 %. Novartis tento výsledek označil za nominálně významný; toto upřesnění jej odlišuje od statisticky významných primárních cílových ukazatelů týkajících se relapsů.
Při použití tohoto šestiměsíčního kritéria potvrzení zůstalo po dobu 24 měsíců bez progrese více než 92 % pacientů léčených remibrutinibem. U ukazatele tříměsíční potvrzené progrese invalidity byl patrný pozitivní trend, přičemž riziko kleslo o 20,5 %.
Zjištění z MRI rovněž vyzněla ve prospěch remibrutinibu. Roční aktivita lézí T2 se v obou studiích snížila o 65 %, respektive 70 %, zatímco počet lézí T1 zvýrazňujících se po podání gadolinia klesl v obou studiích o 66 %. Tyto ukazatele hodnotí aktivitu onemocnění i nad rámec samotných relapsů.
Zjištění týkající se jater jsou příznivá, vyskytly se však nežádoucí účinky
Novartis neuvedl žádný signál týkající se bezpečnosti jater, včetně případů podle Hyova zákona. Zvýšení jaterních enzymů nad trojnásobek horní hranice normálního rozmezí se objevilo u 2,0 % pacientů užívajících remibrutinib oproti 7,4 % pacientů užívajících teriflunomid.
Léčbu kvůli nežádoucím účinkům ukončilo 3,1 % pacientů užívajících remibrutinib a 5,8 % pacientů užívajících teriflunomid. Závažné nežádoucí účinky se vyskytly u 6,0 %, respektive 7,0 % pacientů.
Ve skupině s remibrutinibem došlo ke dvěma úmrtím: jedno způsobila náhodná otrava oxidem uhelnatým a druhým případem byla sebevražda. Zkoušející vyhodnotili oba případy jako nesouvisející s léčbou. Absence pozorovaného signálu týkajícího se jater neznamená, že léčba byla bez nežádoucích účinků.
Dalším plánovaným krokem zůstávají žádosti regulačním orgánům
Remibrutinib je perorální inhibitor Brutonovy tyrozinkinázy, který byl navržen tak, aby moduloval imunitní signalizaci bez dlouhodobé deplece B buněk. Program REMODEL jej testuje proti aktivní léčbě, nikoli proti placebu.
Pro Novartis výsledky podporují možnost dalšího použití léku, který je již schválen pro některé formy kopřivky. Schválení pro tyto indikace však neznamená schválení pro léčbu roztroušené sklerózy.
Společnost uvedla, že plánuje požádat o globální schválení remibrutinibu pro relabující RS, v oznámení však nespecifikovala harmonogram podání žádostí. Klinický úspěch je proto třeba odlišovat od budoucího regulačního povolení a obchodní výkonnosti.
Závěr
Studie s remibrutinibem prokázaly lepší kontrolu relapsů než teriflunomid, spolu s dílčími zjištěními týkajícími se invalidity a příznivými pozorováními v oblasti jater. Dalším plánovaným milníkem je podání žádostí Novartisu regulačním orgánům po celém světě o schválení pro relabující RS; datum podání nebylo oznámeno.
Další zprávy
Upozornění
Tento článek FinanceVelix poskytuje obecné informace, nikoli personalizované finanční, investiční, právní nebo daňové poradenství. Tržní ceny, úrokové sazby a ekonomické podmínky se mohou měnit; investice jsou spojeny s rizikem ztráty. Uvedená fakta odrážejí informace dostupné v době zveřejnění a mohou se změnit. Důležité informace si nezávisle ověřte a v případě potřeby se obraťte na kvalifikovaného odborníka. Zmínka o aktivu, společnosti nebo službě nepředstavuje doporučení.
