Výsledky studie Breakfree-2 společnosti Bristol Myers Squibb, oznámené 23. října 2026, ukázaly předběžné signály účinnosti její zkoumané terapie CAR T buňkami u roztroušené sklerózy. Všech 60 pacientů ve druhé dávkové úrovni při poslední kontrole zůstávalo bez léčby modifikující průběh onemocnění. První poznatky zahrnovaly také závažné bezpečnostní události, včetně těžké neurotoxicity a smrtelného případu septické pneumonie po uzávěrce dat.
Hlavní poznatky
- Všech 60 pacientů na dávkové úrovni 2 zůstávalo bez léčby modifikující průběh onemocnění, ale pouze devět z nich bylo sledováno déle než 12 měsíců.
- Mezi bezpečnostními zjištěními byla jedna událost neurotoxicity 4. stupně a úmrtí na septickou pneumonii po uzávěrce dat.
- Studie fáze 1 neměla kontrolní skupinu a byla koncipována především k posouzení bezpečnosti, což omezuje závěry o účinnosti.
Obsah
- Výsledky studie Breakfree-2 přinášejí první signál účinnosti
- Menší skupiny s následným sledováním vykazují stabilitu onemocnění
- Závažné nežádoucí účinky upřesňují bezpečnostní zjištění
- Závěr
Výsledky studie Breakfree-2 přinášejí první signál účinnosti
Společnost Bristol Myers Squibb představila průběžné výsledky na konferenci MSToronto 2026. Studie hodnotí zolacabtagene autoleucel, označovaný také jako zola-cel, zkoumanou terapii CAR T buňkami cílenou na CD19, která se vyrábí z vlastních T buněk pacienta.
Oznámení společnosti o průběžných výsledcích studie Breakfree-2 popisuje jednoramennou studii fáze 1 s eskalací dávek, do níž byli zařazeni pacienti, jejichž onemocnění zůstávalo aktivní nebo u nichž se navzdory léčbě zhoršovalo postižení. Primárním cílovým parametrem byla bezpečnost; účinnost byla sekundárním cílovým parametrem.
Z pacientů léčených na dávkové úrovni 2 při poslední kontrole všech 60 zůstávalo bez léčby modifikující průběh onemocnění. Devět pacientů bylo sledováno déle než 12 měsíců. Skutečnost, že pacienti tyto léky nadále neužívají, je povzbudivým pozorováním, sama o sobě však nedokládá dlouhodobou remisi bez léčby.
| Položka | Podrobnosti |
|---|---|
| Populace studie | 66 pacientů: 30 s vysoce aktivní relabující RS a 36 s progresivní RS. |
| Předchozí léčba | Medián dvou předchozích léčeb modifikujících průběh onemocnění. |
| Postup léčby | Odběr T buněk a jejich výroba, po nichž následovala lymfodeplece a jednorázová infuze zola-cel. |
| Rozsah studie | Studie Breakfree-2 hodnotí zola-cel také u refrakterní myasthenia gravis; zveřejněné výsledky se týkají kohort s RS. |
Menší skupiny s následným sledováním vykazují stabilitu onemocnění
Analýza účinnosti v týdnu 26 nebo později zahrnovala 32 hodnotitelných pacientů léčených na dávkové úrovni 2, nikoli celou populaci studie.
Šest ze sedmi hodnotitelných pacientů s vysoce aktivní relabující RS splnilo kritéria absence známek aktivity onemocnění. U všech osmi pacientů, u nichž bylo hodnoceno skóre na Rozšířené škále míry postižení (EDSS), se stav stabilizoval nebo zlepšil.
Mezi pacienty s progresivní RS vykazovalo 22 z 24 stabilizaci nebo zlepšení postižení, přestože se jejich stav před léčbou zhoršoval, a u všech 24 nebyla zjištěna nová aktivita na MRI. Tato zjištění podporují další výzkum, avšak malé skupiny a absence kontrolního ramene neumožňují určit, jak si zola-cel vede ve srovnání s jinými léčbami.
Závažné nežádoucí účinky upřesňují bezpečnostní zjištění
Společnost Bristol Myers uvedla, že většina nežádoucích účinků byla krátkodobá a reverzibilní. Syndrom z uvolnění cytokinů se objevil u 28 ze 66 pacientů, převážně v 1. stupni, a odezněl v mediánu dvou dnů.
U pěti pacientů se vyskytl syndrom neurotoxicity spojené s imunitními efektorovými buňkami (ICANS). Jeden pacient s progresivní RS prodělal událost 4. stupně, která odezněla do čtyř dnů po léčbě kortikosteroidy a anakinrou.
Po uzávěrce dat zemřel pacient s vysoce aktivní relabující RS na septickou pneumonii, a to 44 dní po infuzi. U pacienta se objevily pozdní motorické příznaky označené jako nesouvisející s ICANS, které neodezněly po intermitentní léčbě kortikosteroidy a intravenózním imunoglobulinem. Následně byl podán vysokodávkovaný cyklofosfamid; rozvinula se septická pneumonie a pacient následující den zemřel.
Oznámení neprokázalo, že úmrtí způsobila léčba zola-cel. Společnost Bristol Myers neuvedla žádné další události 5. stupně v rámci svých programů zola-cel u autoimunitních onemocnění, v jejichž studiích fáze 1 bylo léčeno 190 pacientů. Zola-cel je nadále ve fázi klinického výzkumu.
Závěr
Výsledky studie Breakfree-2 představují první signál vývoje programu buněčné terapie společnosti Bristol Myers Squibb pro autoimunitní onemocnění, nikoli důkaz dlouhodobé remise nebo potvrzené bezpečnosti. Pro posouzení toho, zda pozorovaná kontrola onemocnění přetrvá, jsou zásadní delší sledování a další hodnocení bezpečnosti.
Další zprávy
Upozornění
Tento článek FinanceVelix poskytuje obecné informace, nikoli personalizované finanční, investiční, právní či daňové poradenství. Tržní ceny, úrokové sazby a ekonomické podmínky se mohou měnit; investice s sebou nesou riziko ztráty. Uvedené skutečnosti vycházejí z materiálů dostupných v době zveřejnění a mohou se změnit. Důležité informace si ověřte z nezávislých zdrojů a podle potřeby se obraťte na kvalifikovaného odborníka. Zmínka o aktivu, společnosti nebo službě nepředstavuje doporučení.
