Výsledky studie Zola-cel, které společnost Bristol Myers Squibb zveřejnila 23. října 2026, zahrnovaly úmrtí pacienta na septickou pneumonii po léčbě v rané fázi studie zaměřené na roztroušenou sklerózu. Akcie během poledního obchodování téhož dne klesly o 2 %. Společnost o smrtelné události informovala spolu s předběžnými zjištěními o účinnosti, její oznámení však neprokázalo, že úmrtí způsobila zkoumaná terapie.
Hlavní body
- Pacient zemřel 44 dní po infuzi, po pozdějším nástupu motorických příznaků a léčbě několika léky.
- Bristol Myers neoznámila žádné další smrtelné nežádoucí příhody mezi 190 pacienty léčenými v jejích studiích autoimunitních onemocnění fáze 1.
- První zjištění o účinnosti pocházejí z jednoramenné studie navržené především k posouzení bezpečnosti, nikoli ke kontrolovanému srovnání.
Obsah
- Zveřejněné informace o studii Zola-cel popisují smrtelnou událost
- První signály účinnosti vyžadují delší sledování
- Akcie během zveřejnění informací klesly
- Závěr
Zveřejněné informace o studii Zola-cel popisují smrtelnou událost
Oznámení společnosti Bristol Myers o průběžných výsledcích studie Breakfree-2 uvádí, že u pacienta s vysoce aktivní relabující roztroušenou sklerózou došlo po uzávěrce dat studie ke smrtelné příhodě v podobě septické pneumonie. Zola-cel, formálně označovaný jako zolacabtagene autoleucel, je zkoumaná terapie CAR T buňkami zaměřená na CD19.
Po infuzi se u pacienta objevily pozdě nastupující motorické příznaky označené jako nesouvisející s ICANS, tedy odlišné od syndromu neurotoxicity spojeného s imunitními efektorovými buňkami. Intermitentní podávání kortikosteroidů a intravenózního imunoglobulinu tyto příznaky neodstranilo.
Společnost uvedla, že expanze CAR T buněk u pacienta odpovídala pozorováním v celé studii. Následně byl podán vysokodávkovaný cyklofosfamid a pacient dostal septickou pneumonii a následující den zemřel, 44 dní po infuzi.
Bristol Myers neoznámila žádné další nežádoucí příhody stupně 5, tedy smrtelné příhody, v rámci svých autoimunitních programů zola-cel, které zahrnovaly 190 pacientů léčených ve studiích fáze 1. Tento širší celkový počet nepředstavuje velikost kohorty pacientů s roztroušenou sklerózou představené na konferenci.
| Položka | Podrobnosti |
|---|---|
| Populace studie roztroušené sklerózy | 30 pacientů s vysoce aktivní relabující RS a 36 s progresivní RS. |
| Předchozí léčba | Pacienti podstoupili mediánově dvě terapie modifikující průběh onemocnění. |
| Syndrom uvolňování cytokinů | Byl hlášen u 28 z 66 pacientů; všechny příhody odezněly během mediánu dvou dnů. |
| ICANS | Byl hlášen u pěti z 66 pacientů; jedna příhoda stupně 4 odezněla do čtyř dnů. |
První signály účinnosti vyžadují delší sledování
Výsledky týkající se roztroušené sklerózy představené na MSToronto 2026 zahrnovaly 66 pacientů s pokračující aktivitou onemocnění nebo zhoršujícím se postižením navzdory předchozí léčbě. Breakfree-2 je jednoramenná studie s eskalací dávky, jejímž primárním cílovým ukazatelem je bezpečnost a sekundárním cílovým ukazatelem účinnost.
Při posledním následném sledování všech 60 pacientů léčených dávkou úrovně 2 zůstávalo bez terapií modifikujících průběh onemocnění, včetně devíti pacientů sledovaných déle než 12 měsíců. Tato pozorování předcházela následně oznámené smrtelné události.
Mezi hodnotitelnými pacienty s progresivní roztroušenou sklerózou vykazovalo 22 z 24 stabilitu nebo zlepšení progrese postižení a u všech 24 nebyla zjištěna žádná nová aktivita na MRI. Jde o předběžná zjištění z vybraných skupin sledovaných pacientů, nikoli o důkaz přínosu ve srovnání s jinou léčbou.
Akcie během zveřejnění informací klesly
Akcie společnosti Bristol Myers byly 23. října v poledním obchodování níže o 2 %. Šlo o pohyb během obchodního dne, nikoli o závěrečný výsledek, a samotné načasování neprokazuje, jaká část poklesu souvisela se zveřejněnými klinickými informacemi.
Vývoj se týká zkoumané léčby, nikoli schváleného přípravku na roztroušenou sklerózu. První pozorování účinnosti a smrtelnou událost je proto třeba posuzovat společně, zatímco společnost pokračuje v hodnocení bezpečnosti léčby a jejích možných přínosů.
Závěr
Dalším podstatným vývojem, který je třeba sledovat, budou další údaje o bezpečnosti a účinnosti z probíhajícího programu fáze 1. Zjištění z 23. října neprokazují ani příčinnou souvislost mezi zola-cel a úmrtím, ani prokázaný přínos léčby.
Další zprávy
Upozornění
Tento článek FinanceVelix poskytuje obecné informace, nikoli personalizované finanční, investiční, právní nebo daňové poradenství. Tržní ceny, úrokové sazby a ekonomické podmínky se mohou měnit; investice s sebou nesou riziko ztráty. Informace odrážejí podklady dostupné v době zveřejnění a mohou se změnit. Důležité informace si nezávisle ověřte a v případě potřeby se obraťte na kvalifikovaného odborníka. Zmínka o aktivu, společnosti nebo službě nepředstavuje doporučení.
